低ホスファターゼ症（HPP）の参加者におけるALXN1850の研究
2024年11月8日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
低ホスファターゼ症の成人におけるALXN1850の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価する第1相、非盲検、用量漸増試験
これは、HPP の成人に静脈内 (IV) および皮下 (SC) で投与した場合の ALXN1850 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および免疫原性を評価する非盲検の用量漸増試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89113
- Research Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Research Site
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78744
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- HPPの確定臨床診断
- -研究終了後に参加者のHPPを治療するために、酵素補充療法によるさらなる治療が必要になるとは予想されていません
- -プロトコルで指定された避妊要件に従う意思があり、従うことができる
- -インフォームドコンセントを喜んで与えることができる
除外基準:
- 原発性または続発性副甲状腺機能亢進症または副甲状腺機能低下症
- スクリーニングから12週間以内の骨折
- -不安定な身体的または精神的疾患の現在または関連する病歴
- 重大なアレルギー
- -アスホターゼアルファを6か月以内に使用している、および/またはアスホターゼアルファの抗薬物抗体/中和抗体が陽性である
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALXN1850
３つの実験コホートに、ＡＬＸＮ１８５０の３用量（低、中、高）をそれぞれ、ＩＶ注入および／またはＳＣを介して複数回の投与間隔で投与する。
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ALXN1850 は、IV 注入および SC 経路で投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療による緊急の有害事象（TEAE）および治療による緊急の重篤な有害事象（TESAE）のある参加者の数
時間枠：1日目から85日目まで
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TEAEは、初回治療時または治療後、最終のフォローアップ来院までに開始または悪化した有害事象（AE）として定義されました。
SAE は、以下の基準のうち少なくとも 1 つを満たす AE でした: 死亡に至る、生命を脅かす、AE のために入院が必要または既存の入院の延長、持続的または重大な障害/無能力または行動能力の実質的な中断正常な生活機能、先天異常/先天性欠損症（治験薬に曝露された参加者の子供）、重要な医学的事象または反応。
TESAEは、初回治療時またはその後から最終のフォローアップ来院までに発症または悪化した重篤なAEとして定義されました。
因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
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1日目から85日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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静脈内 (IV) 投与、皮下 (SC) 投与 1、SC 投与 2 および SC 投与 3 後に観察された ALXN1850 の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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ALXN1850のIV投与後の時間0から無限大まで外挿された血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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SC 投与 1、SC 投与 2、および SC 投与 3 後の時間 0 から投与間隔 (AUCtau) までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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ALXN1850 の最初の SC 投与と IV 投与の時間 0 から投与間隔 (AUCtau) の値までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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1、15、22、29日目の投与前、投与後2、6、12時間後
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1週目におけるピリドキサール-5'リン酸（PLP）の血漿中濃度のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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1週目の無機ピロリン酸（PPi）の血漿中濃度のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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1週目のピリドキサールリン酸血漿濃度/ピリドキサール(PLP/PL)比のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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1週目のPLP血漿濃度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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1週目のPPi血漿濃度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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1週目の経時的なPLP/PL比の血漿濃度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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ベースライン、1 日目の IV 投与から 1 週間後、および 29 日目の SC 投与から 1 週間後 3
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抗薬物抗体 (ADA) 陽性および中和抗体 (NAb) 陽性ステータスを持つ参加者の数
時間枠：85日目までのベースライン
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85日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月28日
一次修了 (実際)
2022年8月24日
研究の完了 (実際)
2022年8月24日
試験登録日
最初に提出
2021年7月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月23日
最初の投稿 (実際)
2021年7月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月8日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN1850-HPP-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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