ALXN1850 在低磷酸酯酶症 (HPP) 参与者中的研究
2024年11月8日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项 1 期、开放标签、剂量递增研究，以评估 ALXN1850 在低磷酸酯酶症成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估 ALXN1850 静脉注射 (IV) 和皮下注射 (SC) 给患有 HPP 的成人的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和免疫原性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89113
- Research Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Research Site
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Texas
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Austin、Texas、美国、78744
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经证实的 HPP 临床诊断
- 预计在研究完成后不需要进一步的酶替代疗法来治疗参与者的 HPP
- 愿意并能够遵守协议规定的避孕要求
- 愿意并能够给予知情同意
排除标准：
- 原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症或甲状旁腺功能减退症
- 筛选后 12 周内发生骨折
- 不稳定的身体或精神疾病的当前或相关病史
- 严重过敏
- 在 6 个月内使用 Asfotase alfa 和/或 Asfotase alfa 抗药抗体/中和抗体呈阳性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALXN1850
三个实验组将分别通过 IV 输注和/或 SC 在多个给药间隔内给予 3 个剂量（低、中、高）的 ALXN1850。
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ALXN1850将通过静脉输注和皮下注射途径给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和治疗紧急严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 85 天
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TEAE 被定义为在第一次治疗期间或之后直至最后一次随访期间开始或恶化的任何不良事件 (AE)。
SAE 是指满足以下标准中至少一项的 AE：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或因 AE 延长现有住院时间、持续或严重残疾/丧失工作能力或严重破坏行为能力正常生活功能、先天性异常/出生缺陷（接触研究药物的参与者的孩子）、重要的医疗事件或反应。
TESAE 被定义为在第一次治疗期间或之后直至最后一次随访期间开始或恶化的任何严重 AE。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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第 1 天至第 85 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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静脉 (IV) 剂量、皮下 (SC) 剂量 1、SC 剂量 2 和 SC 剂量 3 后观察到的 ALXN1850 最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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ALXN1850 IV 剂量后从时间 0 推断到无穷大的血浆浓度与时间曲线下的面积
大体时间：第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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SC 剂量 1、SC 剂量 2 和 SC 剂量 3 后从时间 0 到给药间隔 (AUCtau) 的血浆浓度与时间曲线下的面积
大体时间：第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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第一次 SC 与 ALXN1850 IV 给药的血浆浓度与时间曲线下从时间 0 到给药间隔 (AUCtau) 的面积
大体时间：第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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第 1、15、22 和 29 天服药前、服药后 2、6 和 12 小时
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第 1 周时 5' 磷酸吡哆醛 (PLP) 血浆浓度相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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第 1 周无机焦磷酸盐 (PPi) 血浆浓度相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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第 1 周磷酸吡哆醛血浆浓度/吡哆醛 (PLP/PL) 比率相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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第 1 周 PLP 血浆浓度相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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第 1 周 PPi 血浆浓度相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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第 1 周 PLP/PL 比率血浆浓度随时间变化相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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基线，第 1 天 IV 剂量后 1 周和第 29 天 SC 剂量 3 后 1 周
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抗药物抗体 (ADA) 阳性和中和抗体 (NAb) 阳性的参与者数量
大体时间：基线至第 85 天
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基线至第 85 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月28日
初级完成 (实际的)
2022年8月24日
研究完成 (实际的)
2022年8月24日
研究注册日期
首次提交
2021年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月23日
首次发布 (实际的)
2021年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月8日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1850-HPP-101
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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