ALXN1850:n tutkimus potilailla, joilla on hypofosfatasia (HPP)
perjantai 8. marraskuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 1, avoin, annosta nostava tutkimus ALXN1850:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuisilla, joilla on hypofosfatasia
Tämä on avoin, annosta nostava tutkimus, jossa arvioidaan ALXN1850:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettistä (PK), farmakodynaamista (PD) ja immunogeenisyyttä, kun sitä annetaan suonensisäisesti (IV) ja ihonalaisesti (SC) aikuisille, joilla on HPP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89113
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78744
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu kliininen HPP-diagnoosi
- Ei odoteta vaativan lisähoitoa entsyymikorvaushoidolla osallistujan HPP:n hoitamiseksi tutkimuksen päätyttyä
- Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollan mukaisia ehkäisyvaatimuksia
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Primaarinen tai sekundaarinen hyperparatyreoosi tai hypoparatyreoosi
- Murtuma 12 viikon sisällä seulonnasta
- Nykyinen tai asiaankuuluva epävakaa fyysinen tai psykiatrinen sairaus
- Merkittäviä allergioita
- Asfotaasi alfan käyttö 6 kuukauden sisällä ja/tai positiivinen asfotaasi alfan vasta-aineille/neutralisoiville vasta-aineille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALXN1850
Kolmelle kohortille annetaan 3 annosta (pieni, keskitaso, korkea) ALXN1850:tä, vastaavasti, suonensisäisenä infuusiona ja/tai SC.
|
ALXN1850 annetaan suonensisäisenä infuusiona ja SC-reitin kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 85
|
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat tai pahenivat ensimmäisen hoitoannoksen jälkeen tai sen jälkeen viimeiseen seurantakäyntiin asti.
SAE oli haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa AE:n vuoksi, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys tai huomattava häiriö johtamiskyvyssä normaalit elämäntoiminnot, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella), tärkeä lääketieteellinen tapahtuma tai reaktio.
TESAE määriteltiin vakaviksi haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat tai pahenivat ensimmäisen hoitoannoksen aikana tai sen jälkeen viimeiseen seurantakäyntiin asti.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Päivä 1 - Päivä 85
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALXN1850:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) laskimonsisäisen (IV) annoksen, ihonalaisen (SC) annoksen 1, SC-annoksen 2 ja SC-annoksen 3 jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
|
Plasman pitoisuuden alla oleva alue aikakäyrän funktiona ajankohdasta 0, ekstrapoloitu äärettömään ALXN1850:n IV-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
|
Plasman pitoisuuden alla oleva alue vs. aikakäyrä ajankohdasta 0 annosväliin (AUCtau) SC-annoksen 1, SC-annoksen 2 ja SC-annoksen 3 jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
|
Plasman pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 annosväliin (AUCtau) Ensimmäisen SC-arvot vs. IV ALXN1850:n annostelu
Aikaikkuna: Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
Ennen annostusta, 2, 6 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 15, 22 ja 29
|
|
Pyridoksaali-5'-fosfaatin (PLP) plasmapitoisuuden absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
|
Plasman epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) pitoisuuden absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
|
Plasman pyridoksaalifosfaatin/pyridoksaalin (PLP/PL) -suhteen absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
|
PLP:n plasmapitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta plasman PPi-pitoisuudessa viikolla 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
|
PLP/PL-suhteen plasmapitoisuuden prosenttimuutos lähtötasosta ajan kuluessa viikolla 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
Lähtötilanne, 1 viikko päivän 1 IV annoksen jälkeen ja 1 viikko päivän 29 jälkeen SC annoksen 3 jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivinen anti-drug-vasta-aine (ADA) ja neutraloiva vasta-aine (NAb)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 85 asti
|
Perustaso päivään 85 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. elokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1850-HPP-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .