Estudo de ALXN1850 em participantes com hipofosfatasia (HPP)
8 de novembro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 1, aberto e de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN1850 em adultos com hipofosfatasia
Este é um estudo aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do ALXN1850 quando administrado por via intravenosa (IV) e subcutânea (SC) a adultos com HPP.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78744
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico confirmado de HPP
- Não há previsão de exigir tratamento adicional com terapia de reposição enzimática para tratar a HPP do participante após a conclusão do estudo
- Disposto e capaz de seguir os requisitos de contracepção especificados no protocolo
- Disposto e capaz de dar consentimento informado
Critério de exclusão:
- Hiperparatireoidismo ou hipoparatireoidismo primário ou secundário
- Fratura dentro de 12 semanas após a triagem
- História atual ou relevante de doença física ou psiquiátrica instável
- Alergias significativas
- Uso de alfa asfotase em 6 meses e/ou positivo para anticorpo antidroga asfotase alfa/anticorpos neutralizantes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ALXN1850
Três coortes experimentais serão administradas com 3 dosagens (baixa, média, alta) de ALXN1850, respectivamente, via infusão IV e/ou SC em múltiplos intervalos de administração.
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O ALXN1850 será administrado como uma infusão IV e via SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes de tratamento (TESAEs)
Prazo: Dia 1 até o dia 85
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Os TEAEs foram definidos como quaisquer eventos adversos (EAs) que começaram ou pioraram durante ou após a primeira dose do tratamento até a consulta final de acompanhamento.
Um SAE foi um EA que preencheu pelo menos um dos seguintes critérios: resultou em morte, foi potencialmente fatal, exigiu hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente para o EA, deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir funções normais de vida, anomalia congênita/defeito congênito (no filho de um participante que foi exposto ao medicamento do estudo), evento ou reação médica importante.
Os TESAEs foram definidos como quaisquer EAs graves que começaram ou pioraram durante ou após a primeira dose do tratamento até a consulta final de acompanhamento.
Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
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Dia 1 até o dia 85
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de ALXN1850 após dose intravenosa (IV), dose subcutânea (SC) 1, dose SC 2 e dose SC 3
Prazo: Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 extrapolada ao infinito após dose IV de ALXN1850
Prazo: Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 ao intervalo de dosagem (AUCtau) após dose SC 1, dose SC 2 e dose SC 3
Prazo: Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 ao intervalo de dosagem (AUCtau) Valores da primeira administração SC versus IV de ALXN1850
Prazo: Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Pré-dose, 2, 6 e 12 horas pós-dose nos Dias 1, 15, 22 e 29
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Alteração absoluta da linha de base na concentração plasmática de piridoxal-5' fosfato (PLP) na semana 1
Prazo: Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Alteração absoluta da linha de base na concentração plasmática de pirofosfato inorgânico (PPi) na semana 1
Prazo: Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Alteração absoluta da linha de base na concentração plasmática da proporção de piridoxal fosfato/piridoxal (PLP/PL) na semana 1
Prazo: Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Alteração percentual da linha de base na concentração plasmática de PLP na semana 1
Prazo: Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Alteração percentual da linha de base na concentração plasmática de PPi na semana 1
Prazo: Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Alteração percentual da concentração plasmática da relação PLP/PL em relação à linha de base ao longo do tempo na semana 1
Prazo: Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Linha de base, 1 semana após a dose IV do Dia 1 e 1 semana após a dose SC 3 do Dia 29
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Número de participantes com status positivo para anticorpo antidrogas (ADA) e positivo para anticorpo neutralizante (NAb)
Prazo: Linha de base até o dia 85
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Linha de base até o dia 85
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de agosto de 2022
Conclusão do estudo (Real)
24 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
28 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1850-HPP-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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