Studie van ALXN1850 bij deelnemers met hypofosfatasie (HPP)
8 november 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 1, open-label, dosis-escalerende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALXN1850 bij volwassenen met hypofosfatasie te evalueren
Dit is een open-label, dosis-escalerende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en immunogeniciteit van ALXN1850 te beoordelen bij intraveneuze (IV) en subcutane (SC) toediening aan volwassenen met HPP.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89113
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78744
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde klinische diagnose van HPP
- Er wordt niet verwacht dat verdere behandeling met enzymvervangingstherapie nodig is om de HPP van de deelnemer te behandelen na voltooiing van de studie
- Bereid en in staat om protocol-gespecificeerde anticonceptie-eisen te volgen
- Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Primaire of secundaire hyperparathyreoïdie of hypoparathyreoïdie
- Breuk binnen 12 weken na screening
- Huidige of relevante geschiedenis van onstabiele lichamelijke of psychiatrische ziekte
- Aanzienlijke allergieën
- Asfotase alfa gebruikt binnen 6 maanden en/of positief voor asfotase alfa antidrug antilichaam/neutraliserende antilichamen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALXN1850
Drie experimentele cohorten zullen respectievelijk 3 doseringen (laag, medium, hoog) van ALXN1850 toegediend krijgen, via intraveneuze infusie en/of SC over meerdere toedieningsintervallen.
|
ALXN1850 zal worden toegediend als een IV-infusie en via de SC-route.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 85
|
TEAE's werden gedefinieerd als alle bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na de eerste dosis behandeling tot aan het laatste vervolgbezoek.
Een SAE was een bijwerking die aan ten minste één van de volgende criteria voldeed: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vanwege de bijwerking, aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/onvermogen of substantiële verstoring van het vermogen om gedrag te vertonen. normale levensfuncties, aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel), belangrijke medische gebeurtenis of reactie.
TESAE's werden gedefinieerd als alle ernstige bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na de eerste dosis behandeling tot aan het laatste vervolgbezoek.
Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
|
Dag 1 tot en met dag 85
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van ALXN1850 na intraveneuze (IV) dosis, subcutane (SC) dosis 1, SC dosis 2 en SC dosis 3
Tijdsspanne: Vóór de dosis, 2, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
Vóór de dosis, 2, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve vanaf tijdstip 0 geëxtrapoleerd naar oneindig na IV-dosis ALXN1850
Tijdsspanne: Vóór de dosis, 2, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
Vóór de dosis, 2, 6 en 12 uur na de dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijdcurve van tijd 0 tot doseringsinterval (AUCtau) na SC-dosis 1, SC-dosis 2 en SC-dosis 3
Tijdsspanne: Vóór dosis, 2, 6 en 12 uur na dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
Vóór dosis, 2, 6 en 12 uur na dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot doseringsinterval (AUCtau) Waarden van de eerste SC versus IV-toediening van ALXN1850
Tijdsspanne: Vóór dosis, 2, 6 en 12 uur na dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
Vóór dosis, 2, 6 en 12 uur na dosis op dag 1, 15, 22 en 29
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmaconcentratie van pyridoxaal-5'-fosfaat (PLP) in week 1
Tijdsspanne: Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmaconcentratie van anorganisch pyrofosfaat (PPi) in week 1
Tijdsspanne: Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de verhouding pyridoxaalfosfaat/pyridoxaal (PLP/PL) in plasmaconcentratie in week 1
Tijdsspanne: Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmaconcentratie van PLP in week 1
Tijdsspanne: Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasmaconcentratie van PPi in week 1
Tijdsspanne: Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmaconcentratie van de PLP/PL-ratio in de loop van de tijd in week 1
Tijdsspanne: Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
Basislijn, 1 week na dag 1 IV-dosis en 1 week na dag 29 SC-dosis 3
|
|
Aantal deelnemers met positieve anti-drug antilichaam (ADA) en neutraliserende antilichaam (NAb) positieve status
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 85
|
Basislijn tot dag 85
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 september 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 augustus 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 augustus 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 juli 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN1850-HPP-101
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .