Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zu ALXN1850 bei Teilnehmern mit Hypophosphatasie (HPP)

8. November 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, dosiseskalierende Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1850 bei Erwachsenen mit Hypophosphatasie

Dies ist eine unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von ALXN1850 bei intravenöser (IV) und subkutaner (SC) Verabreichung an Erwachsene mit HPP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78744
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte klinische Diagnose von HPP
  • Es wird nicht erwartet, dass eine weitere Behandlung mit einer Enzymersatztherapie erforderlich ist, um die HPP des Teilnehmers nach Abschluss der Studie zu behandeln
  • Bereit und in der Lage, die protokollspezifischen Verhütungsanforderungen zu befolgen
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Primärer oder sekundärer Hyperparathyreoidismus oder Hypoparathyreoidismus
  • Fraktur innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening
  • Aktuelle oder relevante Vorgeschichte einer instabilen körperlichen oder psychiatrischen Erkrankung
  • Deutliche Allergien
  • Verwendung von Asfotase alfa innerhalb von 6 Monaten und/oder positiv für Asfotase alfa-Antidrug-Antikörper/neutralisierende Antikörper

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALXN1850
Drei experimentellen Kohorten werden jeweils 3 Dosierungen (niedrig, mittel, hoch) von ALXN1850 über IV-Infusion und/oder SC über mehrere Verabreichungsintervalle verabreicht.
Biologisch: ALXN1850
ALXN1850 wird als IV-Infusion und über den SC-Weg verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85
Unter TEAEs wurden alle unerwünschten Ereignisse (AEs) verstanden, die bei oder nach der ersten Behandlungsdosis bis zum letzten Nachuntersuchungsbesuch begannen oder sich verschlimmerten. Ein SUE war ein UE, das mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts für das UE, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Verhaltensfähigkeit normale Lebensfunktionen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler (beim Kind eines Teilnehmers, der dem Studienmedikament ausgesetzt war), wichtiges medizinisches Ereignis oder Reaktion. Als TESAE wurden alle schwerwiegenden Nebenwirkungen definiert, die bei oder nach der ersten Behandlungsdosis bis zur letzten Nachuntersuchung einsetzten oder sich verschlimmerten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 bis Tag 85

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ALXN1850 nach intravenöser (IV) Dosis, subkutaner (SC) Dosis 1, SC Dosis 2 und SC Dosis 3
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Fläche unter der Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0, extrapoliert bis ins Unendliche, nach intravenöser Gabe von ALXN1850
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Dosierungsintervall (AUCtau) nach SC-Dosis 1, SC-Dosis 2 und SC-Dosis 3
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Fläche unter der Plasmakonzentration versus Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Dosierungsintervall (AUCtau)-Werte der ersten SC versus IV-Verabreichung von ALXN1850
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Absolute Änderung der Plasmakonzentration von Pyridoxal-5'-phosphat (PLP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Absolute Änderung der Plasmakonzentration von anorganischem Pyrophosphat (PPi) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Absolute Änderung der Plasmakonzentration des Pyridoxalphosphat/Pyridoxal (PLP/PL)-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Prozentuale Änderung der Plasmakonzentration von PLP gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Prozentuale Änderung der Plasmakonzentration von PPi gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Prozentuale Änderung der Plasmakonzentration des PLP/PL-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Anzahl der Teilnehmer mit positivem Anti-Drug-Antikörper (ADA)- und neutralisierendem Antikörper (NAb)-positivem Status
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 85
Ausgangswert bis Tag 85

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1850-HPP-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur ALXN1850

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ghana

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren