Исследование ALXN1850 у участников с гипофосфатазией (HPP)
8 ноября 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 1, открытое исследование с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ALXN1850 у взрослых с гипофосфатазией
Это открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамических (ФД) и иммуногенности ALXN1850 при внутривенном (в/в) и подкожном (п/к) введении взрослым с HPP.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89113
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78744
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный клинический диагноз ГПП
- Не ожидается, что после завершения исследования потребуется дальнейшее лечение заместительной ферментной терапией для лечения HPP участника.
- Желание и способность следовать требованиям протокола в отношении контрацепции
- Желание и возможность дать информированное согласие
Критерий исключения:
- Первичный или вторичный гиперпаратиреоз или гипопаратиреоз
- Перелом в течение 12 недель после скрининга
- Текущая или соответствующая история нестабильного физического или психического заболевания
- Значительная аллергия
- Использование асфотазы альфа в течение 6 месяцев и/или положительный результат на асфотазу альфа антилекарственные антитела/нейтрализующие антитела
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ALXN1850
Трем экспериментальным группам будут вводить 3 дозы (низкая, средняя, высокая) ALXN1850, соответственно, путем внутривенного вливания и/или подкожного введения в течение нескольких интервалов введения.
|
ALXN1850 будет вводиться в виде внутривенной инфузии и подкожно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: С 1 по 85 день
|
TEAE определялись как любые нежелательные явления (НЯ), которые начались или ухудшились во время или после приема первой дозы лечения до последнего визита для последующего наблюдения.
СНЯ представляло собой НЯ, которое отвечало хотя бы одному из следующих критериев: приводило к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации по поводу НЯ, стойкая или значительная инвалидность/недееспособность или существенное нарушение способности проводить нормальные жизненные функции, врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата), важное медицинское событие или реакция.
TESAE определялись как любые серьезные НЯ, которые начались или ухудшились во время или после приема первой дозы лечения до последнего визита для последующего наблюдения.
Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
С 1 по 85 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) ALXN1850 после внутривенного (в/в) введения дозы, подкожного (п/к) введения дозы 1, подкожного введения 2 и подкожного введения 3
Временное ограничение: До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
|
Кривая зависимости площади под концентрацией плазмы от времени от времени 0, экстраполированная до бесконечности после внутривенного введения дозы ALXN1850
Временное ограничение: До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
|
Кривая зависимости площади под плазменной концентрацией от времени от времени 0 до интервала дозирования (AUCtau) после п/к дозы 1, п/к дозы 2 и п/к дозы 3
Временное ограничение: До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
|
Кривая зависимости площади под плазменной концентрацией от времени от времени 0 до значения интервала дозирования (AUCtau) при первом подкожном и внутривенном введении ALXN1850
Временное ограничение: До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
До введения, через 2, 6 и 12 часов после введения в дни 1, 15, 22 и 29.
|
|
Абсолютное изменение концентрации пиридоксаль-5'-фосфата (PLP) в плазме на 1-й неделе по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
|
Абсолютное изменение концентрации неорганического пирофосфата (PPi) в плазме на 1-й неделе по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
|
Абсолютное изменение концентрации пиридоксальфосфата/пиридоксаля (PLP/PL) в плазме на 1 неделе по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
|
Процентное изменение концентрации ПЛП в плазме по сравнению с исходным уровнем на 1 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
|
Процентное изменение концентрации PPi в плазме по сравнению с исходным уровнем на 1 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
|
Процентное изменение концентрации PLP/PL в плазме по сравнению с исходным уровнем с течением времени на 1 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
Исходный уровень, через 1 неделю после введения внутривенной дозы в день 1 и через 1 неделю после введения подкожной дозы 3 в день 29.
|
|
Количество участников с положительным статусом антинаркотических антител (ADA) и положительным статусом нейтрализующих антител (NAb)
Временное ограничение: Исходный уровень до 85-го дня
|
Исходный уровень до 85-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 августа 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 августа 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1850-HPP-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .