Estudio de ALXN1850 en participantes con hipofosfatasia (HPP)
8 de noviembre de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de Fase 1, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ALXN1850 en adultos con hipofosfatasia
Este es un estudio abierto de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la inmunogenicidad de ALXN1850 cuando se administra por vía intravenosa (IV) y subcutánea (SC) a adultos con HPP.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78744
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico confirmado de HPP
- No se prevé que requiera tratamiento adicional con terapia de reemplazo de enzimas para tratar el HPP del participante después de la finalización del estudio
- Dispuesta y capaz de seguir los requisitos de anticoncepción especificados en el protocolo
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Hiperparatiroidismo o hipoparatiroidismo primario o secundario
- Fractura dentro de las 12 semanas posteriores a la selección
- Antecedentes actuales o relevantes de enfermedad física o psiquiátrica inestable
- Alergias significativas
- Uso de asfotasa alfa dentro de los 6 meses y/o positivo para anticuerpos antidrogas/anticuerpos neutralizantes de asfotasa alfa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ALXN1850
A tres cohortes experimentales se les administrarán 3 dosis (baja, media, alta) de ALXN1850, respectivamente, mediante infusión IV y/o SC en múltiples intervalos de administración.
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ALXN1850 se administrará como una infusión IV y por vía SC.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 85
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Los TEAE se definieron como cualquier evento adverso (EA) que comenzó o empeoró durante o después de la primera dosis de tratamiento hasta la visita de seguimiento final.
Un SAE era un EA que cumplía al menos 1 de los siguientes criterios: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente por el EA, discapacidad/incapacidad persistente o significativa o alteración sustancial de la capacidad para conducir funciones de la vida normal, anomalía congénita/defecto de nacimiento (en el hijo de un participante que estuvo expuesto al fármaco del estudio), evento o reacción médica importante.
Los TESAE se definieron como cualquier EA grave que comenzó o empeoró durante o después de la primera dosis de tratamiento hasta la visita de seguimiento final.
En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
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Día 1 hasta el día 85
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ALXN1850 después de la dosis intravenosa (IV), dosis subcutánea (SC) 1, dosis SC 2 y dosis SC 3
Periodo de tiempo: Predosis, 2, 6 y 12 horas postdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Predosis, 2, 6 y 12 horas postdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo 0 extrapolada al infinito después de una dosis intravenosa de ALXN1850
Periodo de tiempo: Predosis, 2, 6 y 12 horas postdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Predosis, 2, 6 y 12 horas postdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo 0 hasta el intervalo de dosificación (AUCtau) después de la dosis SC 1, la dosis SC 2 y la dosis SC 3
Periodo de tiempo: Predosis, 2, 6 y 12 horas posdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Predosis, 2, 6 y 12 horas posdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo 0 hasta los valores del intervalo de dosificación (AUCtau) de la primera administración SC versus IV de ALXN1850
Periodo de tiempo: Predosis, 2, 6 y 12 horas posdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Predosis, 2, 6 y 12 horas posdosis los días 1, 15, 22 y 29
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Cambio absoluto con respecto al valor inicial en la concentración plasmática de piridoxal-5'fosfato (PLP) en la semana 1
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Cambio absoluto con respecto al valor inicial en la concentración plasmática de pirofosfato inorgánico (PPi) en la semana 1
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Cambio absoluto desde el valor inicial en la concentración plasmática de la relación piridoxal fosfato/piridoxal (PLP/PL) en la semana 1
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración plasmática de PLP en la semana 1
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración plasmática de PPi en la semana 1
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración plasmática de la relación PLP/PL a lo largo del tiempo en la semana 1
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Valor inicial, 1 semana después de la dosis IV del día 1 y 1 semana después de la dosis SC 3 del día 29
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Número de participantes con estado positivo de anticuerpos antidrogas (ADA) y anticuerpos neutralizantes (NAb) positivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 85
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Línea de base hasta el día 85
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
24 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
24 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
28 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1850-HPP-101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .