Badanie ALXN1850 u uczestników z hipofosfatazją (HPP)
8 listopada 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN1850 u dorosłych z hipofosfatazją
Jest to otwarte badanie z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności ALXN1850 podawanego dożylnie (IV) i podskórnie (SC) dorosłym z HPP.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89113
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78744
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza kliniczna HPP
- Nie przewiduje się konieczności dalszego leczenia enzymatyczną terapią zastępczą w celu leczenia HPP uczestnika po zakończeniu badania
- Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań antykoncepcyjnych określonych w protokole
- Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Pierwotna lub wtórna nadczynność lub niedoczynność przytarczyc
- Złamanie w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego
- Aktualna lub istotna historia niestabilnej choroby fizycznej lub psychicznej
- Znaczące alergie
- Stosowanie asfotazy alfa w ciągu 6 miesięcy i/lub obecność przeciwciał przeciwko asfotazie alfa/przeciwciał neutralizujących
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALXN1850
Trzem kohortom doświadczalnym zostaną podane odpowiednio 3 dawki (niska, średnia, wysoka) ALXN1850, poprzez infuzję IV i/lub SC w wielu odstępach czasu.
|
ALXN1850 będzie podawany we wlewie dożylnym i drogą podskórną.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TESAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
|
TEAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się lub nasiliły w trakcie lub po przyjęciu pierwszej dawki leczenia, aż do ostatniej wizyty kontrolnej.
SAE to zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwałe lub znaczne kalectwo/niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do wykonywania czynności normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który był narażony na działanie badanego leku), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna.
TESAE zdefiniowano jako wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub uległy nasileniu w trakcie lub po przyjęciu pierwszej dawki leczenia, aż do ostatniej wizyty kontrolnej.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Dzień 1 do dnia 85
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) ALXN1850 po dawce dożylnej (IV), podskórnej (SC) dawce 1, SC, dawce 2 i SC, dawce 3
Ramy czasowe: Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
|
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności po IV dawce ALXN1850
Ramy czasowe: Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
|
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do odstępu między dawkami (AUCtau) po dawce 1 SC, dawce 2 SC i dawce 3 SC
Ramy czasowe: Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
|
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do odstępu między dawkami (AUCtau) Wartości pierwszego SC w porównaniu z IV podaniem ALXN1850
Ramy czasowe: Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia 5' fosforanu pirydoksalu (PLP) w osoczu w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia fosforanu pirydoksalu/pirydoksalu (PLP/PL) w osoczu w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
|
Procentowa zmiana stężenia PLP w osoczu w 1. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
|
Procentowa zmiana stężenia PPi w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
|
Procentowa zmiana stężenia PLP/PL w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w tygodniu 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
|
|
Liczba uczestników z dodatnim statusem przeciwciał przeciwlekowych (ADA) i dodatnim statusem przeciwciał neutralizujących (NAb)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 85
|
Wartość wyjściowa do dnia 85
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 września 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALXN1850-HPP-101
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .