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Studio di ALXN1850 in partecipanti con ipofosfatasia (HPP)

8 novembre 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1, in aperto, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1850 negli adulti con ipofosfatasia

Si tratta di uno studio in aperto con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'immunogenicità di ALXN1850 quando somministrato per via endovenosa (IV) e sottocutanea (SC) ad adulti con HPP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78744
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica confermata di HPP
  • Non è previsto che richieda un ulteriore trattamento con terapia enzimatica sostitutiva per trattare l'HPP del partecipante dopo il completamento dello studio
  • Disponibilità e capacità di seguire i requisiti di contraccezione specificati dal protocollo
  • Disposto e in grado di dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Iperparatiroidismo primario o secondario o ipoparatiroidismo
  • Frattura entro 12 settimane dallo screening
  • Storia attuale o rilevante di malattia fisica o psichiatrica instabile
  • Allergie significative
  • Uso di asfotase alfa entro 6 mesi e/o positività all'anticorpo antifarmaco/anticorpi neutralizzanti asfotase alfa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN1850
A tre coorti sperimentali verranno somministrati 3 dosaggi (basso, medio, alto) di ALXN1850, rispettivamente, tramite infusione endovenosa e/o SC su più intervalli di somministrazione.
Biologico: ALXN1850
ALXN1850 sarà somministrato come infusione endovenosa e per via SC.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 85
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso (AE) iniziato o peggiorato durante o dopo la prima dose di trattamento fino alla visita di follow-up finale. Un SAE era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso per l'evento avverso, disabilità/incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di condurre funzioni vitali normali, anomalia congenita/difetto congenito (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco in studio), evento o reazione medica importante. I TESAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso grave iniziato o peggiorato durante o dopo la prima dose di trattamento fino alla visita di follow-up finale. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Dal giorno 1 al giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ALXN1850 dopo dose endovenosa (IV), dose sottocutanea (SC) 1, dose SC 2 e dose SC 3
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 estrapolato all'infinito dopo una dose IV di ALXN1850
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 all'intervallo di dosaggio (AUCtau) in seguito alla dose SC 1, alla dose SC 2 e alla dose SC 3
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 all'intervallo di dosaggio (AUCtau) Valori della prima somministrazione SC rispetto a quella IV di ALXN1850
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Pre-dose, 2, 6 e 12 ore dopo la dose nei giorni 1, 15, 22 e 29
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione plasmatica del piridossal-5' fosfato (PLP) alla settimana 1
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione plasmatica del pirofosfato inorganico (PPi) alla settimana 1
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione plasmatica del rapporto piridossale fosfato/piridossale (PLP/PL) alla settimana 1
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione plasmatica di PLP alla settimana 1
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione plasmatica di PPi alla settimana 1
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione plasmatica del rapporto PLP/PL nel tempo alla settimana 1
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Basale, 1 settimana dopo la dose IV del giorno 1 e 1 settimana dopo la dose SC del giorno 29 3
Numero di partecipanti con stato positivo per anticorpi anti-farmaco (ADA) e positività per anticorpi neutralizzanti (NAb)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 85
Riferimento fino al giorno 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

24 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1850-HPP-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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