Studie av ALXN1850 hos deltakere med hypofosfatasi (HPP)
8. november 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fase 1, åpen, doseeskalerende studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ALXN1850 hos voksne med hypofosfatasi
Dette er en åpen, doseeskalerende studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og immunogenisitet til ALXN1850 når det gis intravenøst (IV) og subkutant (SC) til voksne med HPP.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78744
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet klinisk diagnose av HPP
- Ikke forventet å kreve ytterligere behandling med enzymerstatningsterapi for å behandle deltakerens HPP etter fullføring av studien
- Villig og i stand til å følge protokollspesifiserte prevensjonskrav
- Villig og i stand til å gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Primær eller sekundær hyperparatyreose eller hypoparatyreoidisme
- Brudd innen 12 uker etter screening
- Nåværende eller relevant historie med ustabil fysisk eller psykiatrisk sykdom
- Betydelige allergier
- Asfotase alfa bruk innen 6 måneder og/eller positiv for asfotase alfa antistoff antistoff/nøytraliserende antistoffer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ALXN1850
Tre eksperimentelle kohorter vil bli administrert 3 doser (lav, middels, høy) av henholdsvis ALXN1850 via IV infusjon og/eller SC over flere administreringsintervaller.
|
ALXN1850 vil bli administrert som en IV-infusjon og via SC-ruten.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAE) og behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
|
TEAE ble definert som alle bivirkninger (AE) som begynte eller forverret seg på eller etter den første dosen av behandlingen frem til det siste oppfølgingsbesøket.
En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon.
TESAE ble definert som alle alvorlige bivirkninger som begynte eller forverret seg på eller etter den første dosen av behandlingen frem til det siste oppfølgingsbesøket.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Dag 1 til dag 85
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av ALXN1850 etter intravenøs (IV) dose, subkutan (SC) dose 1, SC dose 2 og SC dose 3
Tidsramme: Før dose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
Før dose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra tid 0 ekstrapolert til uendelig etter IV-dose av ALXN1850
Tidsramme: Før dose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
Før dose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurven fra tid 0 til doseringsintervall (AUCtau) etter SC-dose 1, SC-dose 2 og SC-dose 3
Tidsramme: Førdose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
Førdose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon versus tid kurve fra tid 0 til doseringsintervall (AUCtau) verdier for den første SC versus IV administreringen av ALXN1850
Tidsramme: Førdose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
Førdose, 2, 6 og 12 timer etter dose på dag 1, 15, 22 og 29
|
|
Absolutt endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av pyridoksal-5'-fosfat (PLP) ved uke 1
Tidsramme: Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
|
Absolutt endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av uorganisk pyrofosfat (PPi) ved uke 1
Tidsramme: Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
|
Absolutt endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av pyridoksalfosfat/pyridoksal (PLP/PL)-forhold ved uke 1
Tidsramme: Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
|
Prosentvis endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av PLP ved uke 1
Tidsramme: Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
|
Prosentvis endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av PPi ved uke 1
Tidsramme: Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
|
Prosentvis endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av PLP/PL-forhold over tid ved uke 1
Tidsramme: Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
Baseline, 1 uke etter dag 1 IV dose og 1 uke etter dag 29 SC dose 3
|
|
Antall deltakere med antistoff-antistoff (ADA) positivt og nøytraliserende antistoff (NAb) positiv status
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 85
|
Grunnlinje frem til dag 85
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
24. august 2022
Studiet fullført (Faktiske)
24. august 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
28. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALXN1850-HPP-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .