Studie av ALXN1850 i deltagare med hypofosfatasi (HPP)
8 november 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 1, öppen, dos-eskalerande studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos ALXN1850 hos vuxna med hypofosfatasi
Detta är en öppen dos-eskalerande studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamisk (PD) och immunogenicitet hos ALXN1850 när det ges intravenöst (IV) och subkutant (SC) till vuxna med HPP.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
15
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89113
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78744
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad klinisk diagnos av HPP
- Förväntas inte kräva ytterligare behandling med enzymersättningsterapi för att behandla deltagarens HPP efter avslutad studie
- Villig och kan följa protokollspecificerade preventivmedelskrav
- Vill och kan ge informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Primär eller sekundär hyperparatyreos eller hypoparatyreos
- Fraktur inom 12 veckor efter screening
- Aktuell eller relevant historia av instabil fysisk eller psykiatrisk sjukdom
- Betydande allergier
- Användning av asfotas alfa inom 6 månader och/eller positiv för asfotas alfa antikroppar/neutraliserande antikroppar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ALXN1850
Tre experimentella kohorter kommer att administreras 3 doser (låg, medelhög, hög) av ALXN1850, respektive via IV-infusion och/eller SC över flera administreringsintervall.
|
ALXN1850 kommer att administreras som en IV-infusion och via SC-vägen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) och Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsram: Dag 1 till dag 85
|
TEAE definierades som alla biverkningar (AE) som började eller förvärrades på eller efter den första dosen av behandlingen fram till det sista uppföljningsbesöket.
En SAE var en AE som uppfyllde minst 1 av följande kriterier: resulterade i dödsfall, var livshotande, krävde slutenvård på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse för AE, bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelsedefekt (hos barnet till en deltagare som exponerats för studieläkemedlet), viktig medicinsk händelse eller reaktion.
TESAE definierades som alla allvarliga biverkningar som började eller förvärrades på eller efter den första behandlingens dos fram till det sista uppföljningsbesöket.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Dag 1 till dag 85
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ALXN1850 efter intravenös (IV) dos, subkutan (SC) dos 1, SC dos 2 och SC dos 3
Tidsram: Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
|
Area under plasmakoncentrationen kontra tidskurvan från tid 0 extrapolerad till oändlighet efter IV-dos av ALXN1850
Tidsram: Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
|
Yta under kurvan för plasmakoncentration kontra tid från tid 0 till doseringsintervall (AUCtau) efter SC-dos 1, SC-dos 2 och SC-dos 3
Tidsram: Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
|
Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan från tid 0 till doseringsintervall (AUCtau) värden för den första SC kontra IV administreringen av ALXN1850
Tidsram: Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
Fördos, 2, 6 och 12 timmar efter dos på dag 1, 15, 22 och 29
|
|
Absolut förändring från baslinjen i plasmakoncentrationen av pyridoxal-5'-fosfat (PLP) vid vecka 1
Tidsram: Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
|
Absolut förändring från baslinjen i plasmakoncentrationen av oorganiskt pyrofosfat (PPi) vid vecka 1
Tidsram: Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
|
Absolut förändring från baslinjen i plasmakoncentrationen av pyridoxalfosfat/pyridoxal (PLP/PL) förhållande vid vecka 1
Tidsram: Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i plasmakoncentrationen av PLP vid vecka 1
Tidsram: Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i plasmakoncentrationen av PPi vid vecka 1
Tidsram: Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i plasmakoncentration av PLP/PL-förhållande över tid vid vecka 1
Tidsram: Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
Baslinje, 1 vecka efter Dag 1 IV-dos och 1 vecka efter Dag 29 SC-dos 3
|
|
Antal deltagare med anti-läkemedelsantikropp (ADA) positiv och neutraliserande antikropp (NAb) positiv status
Tidsram: Baslinje fram till dag 85
|
Baslinje fram till dag 85
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 september 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
24 augusti 2022
Avslutad studie (Faktisk)
24 augusti 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2021
Första postat (Faktisk)
28 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2024
Senast verifierad
1 november 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALXN1850-HPP-101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .