Étude d'ALXN1850 chez des participants atteints d'hypophosphatasie (HPP)
8 novembre 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude ouverte de phase 1 à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALXN1850 chez les adultes atteints d'hypophosphatasie
Il s'agit d'une étude ouverte à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'immunogénicité de l'ALXN1850 lorsqu'il est administré par voie intraveineuse (IV) et sous-cutanée (SC) à des adultes atteints d'HPP.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89113
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Research Site
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78744
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique confirmé d'HPP
- Ne devrait pas nécessiter de traitement supplémentaire avec une enzymothérapie substitutive pour traiter l'HPP du participant après la fin de l'étude
- Volonté et capable de suivre les exigences de contraception spécifiées dans le protocole
- Volonté et capable de donner un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Hyperparathyroïdie primaire ou secondaire ou hypoparathyroïdie
- Fracture dans les 12 semaines suivant le dépistage
- Antécédents actuels ou pertinents de maladie physique ou psychiatrique instable
- Allergies importantes
- Utilisation d'asfotase alfa dans les 6 mois et/ou anticorps anti-médicament contre l'asfotase alfa/anticorps neutralisants
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALXN1850
Trois cohortes expérimentales recevront 3 doses (faible, moyenne, élevée) d'ALXN1850, respectivement, par perfusion IV et/ou SC sur plusieurs intervalles d'administration.
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ALXN1850 sera administré en perfusion IV et par voie SC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE)
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 85
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Les TEAE ont été définis comme tout événement indésirable (EI) qui a commencé ou s'est aggravé pendant ou après la première dose de traitement jusqu'à la visite de suivi finale.
Un EIG était un EI qui répondait à au moins 1 des critères suivants : il avait entraîné le décès, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante en raison de l'EI, une invalidité/incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité de conduire. fonctions vitales normales, anomalie congénitale/anomalie congénitale (chez l'enfant d'un participant qui a été exposé au médicament à l'étude), événement médical important ou réaction.
Les TESAE ont été définis comme tout EI grave qui a commencé ou s'est aggravé pendant ou après la première dose de traitement jusqu'à la visite de suivi finale.
Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
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Jour 1 jusqu'au jour 85
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ALXN1850 après une dose intraveineuse (IV), une dose sous-cutanée (SC) 1, une dose SC 2 et une dose SC 3
Délai: Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration aux jours 1, 15, 22 et 29
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Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration aux jours 1, 15, 22 et 29
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Aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle à partir du temps 0 extrapolée à l'infini après la dose IV d'ALXN1850
Délai: Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration aux jours 1, 15, 22 et 29
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Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration aux jours 1, 15, 22 et 29
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps 0 et l'intervalle de dosage (ASCtau) après la dose SC 1, la dose SC 2 et la dose SC 3
Délai: Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration les jours 1, 15, 22 et 29
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Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration les jours 1, 15, 22 et 29
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps entre le temps 0 et les valeurs de l'intervalle de dosage (ASCtau) de la première administration SC par rapport à IV d'ALXN1850
Délai: Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration les jours 1, 15, 22 et 29
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Prédose, 2, 6 et 12 heures après l'administration les jours 1, 15, 22 et 29
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Changement absolu par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique de phosphate de pyridoxal-5' (PLP) à la semaine 1
Délai: Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Changement absolu par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique de pyrophosphate inorganique (PPi) à la semaine 1
Délai: Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Changement absolu par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique du rapport phosphate de pyridoxal/pyridoxal (PLP/PL) à la semaine 1
Délai: Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique de PLP à la semaine 1
Délai: Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique de PPi à la semaine 1
Délai: Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique du rapport PLP/PL au fil du temps à la semaine 1
Délai: Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Base de référence, 1 semaine après le jour 1, dose IV et 1 semaine après le jour 29, dose 3 SC
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Nombre de participants avec un statut positif aux anticorps anti-médicament (ADA) et aux anticorps neutralisants (NAb)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 85
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Ligne de base jusqu'au jour 85
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 septembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
24 août 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
24 août 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2021
Première publication (Réel)
28 juillet 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1850-HPP-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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