Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ALXN1850 i deltagere med hypophosphatasia (HPP)

8. november 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 1, åbent, dosiseskalerende studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ALXN1850 hos voksne med hypofosfatasi

Dette er et åbent, dosis-eskalerende studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og immunogenicitet af ALXN1850, når det gives intravenøst ​​(IV) og subkutant (SC) til voksne med HPP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78744
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet klinisk diagnose af HPP
  • Forventes ikke at kræve yderligere behandling med enzymerstatningsterapi for at behandle deltagerens HPP efter studiets afslutning
  • Villig og i stand til at følge protokol-specificerede præventionskrav
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Primær eller sekundær hyperparathyroidisme eller hypoparathyroidisme
  • Fraktur inden for 12 uger efter screening
  • Aktuel eller relevant historie med ustabil fysisk eller psykiatrisk sygdom
  • Betydelige allergier
  • Asfotase alfa brug inden for 6 måneder og/eller positiv for asfotase alfa antistof antistof/neutraliserende antistoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALXN1850
Tre eksperimentelle kohorter vil blive administreret 3 doser (lav, medium, høj) af henholdsvis ALXN1850 via IV infusion og/eller SC over flere administrationsintervaller.
Biologisk: ALXN1850
ALXN1850 vil blive administreret som en IV-infusion og via SC-vejen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 85
TEAE'er blev defineret som alle bivirkninger (AE'er), der begyndte eller forværredes på eller efter den første dosis af behandlingen indtil det sidste opfølgningsbesøg. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i dødsfald, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at handle. normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der blev eksponeret for undersøgelsesmidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. TESAE'er blev defineret som alle alvorlige AE'er, der begyndte eller forværredes på eller efter den første dosis af behandlingen indtil det sidste opfølgningsbesøg. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Dag 1 op til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ALXN1850 efter intravenøs (IV) dosis, subkutan (SC) dosis 1, SC dosis 2 og SC dosis 3
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig efter IV dosis af ALXN1850
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven fra tid 0 til doseringsinterval (AUCtau) efter SC-dosis 1, SC-dosis 2 og SC-dosis 3
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til doseringsinterval (AUCtau) værdier af den første SC versus IV administration af ALXN1850
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Absolut ændring fra baseline i plasmakoncentrationen af ​​pyridoxal-5'-phosphat (PLP) i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Absolut ændring fra baseline i plasmakoncentration af uorganisk pyrophosphat (PPi) i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Absolut ændring fra baseline i plasmakoncentration af pyridoxalfosfat/pyridoxal (PLP/PL) forhold ved uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Procent ændring fra baseline i plasmakoncentration af PLP i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Procentvis ændring fra baseline i plasmakoncentration af PPi i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Procent ændring fra baseline i plasmakoncentration af PLP/PL-forhold over tid i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Antal deltagere med antistof antistof (ADA) positiv og neutraliserende antistof (NAb) positiv status
Tidsramme: Baseline op til dag 85
Baseline op til dag 85

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

24. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

28. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1850-HPP-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med ALXN1850

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner