- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04980248
Undersøgelse af ALXN1850 i deltagere med hypophosphatasia (HPP)
13. december 2023 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Et fase 1, åbent, dosiseskalerende studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ALXN1850 hos voksne med hypofosfatasi
Dette er et åbent, dosis-eskalerende studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og immunogenicitet af ALXN1850, når det gives intravenøst (IV) og subkutant (SC) til voksne med HPP.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet klinisk diagnose af HPP
- Forventes ikke at kræve yderligere behandling med enzymerstatningsterapi for at behandle deltagerens HPP efter studiets afslutning
- Villig og i stand til at følge protokol-specificerede præventionskrav
- Villig og i stand til at give informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Primær eller sekundær hyperparathyroidisme eller hypoparathyroidisme
- Fraktur inden for 12 uger efter screening
- Aktuel eller relevant historie med ustabil fysisk eller psykiatrisk sygdom
- Betydelige allergier
- Asfotase alfa brug inden for 6 måneder og/eller positiv for asfotase alfa antistof antistof/neutraliserende antistoffer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Grundvidenskab
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: ALXN1850
Tre eksperimentelle kohorter vil blive administreret 3 doser (lav, medium, høj) af henholdsvis ALXN1850 via IV infusion og/eller SC over flere administrationsintervaller.
|
ALXN1850 vil blive administreret som en IV-infusion og via SC-vejen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til dag 85
|
Op til dag 85
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Areal under plasmakoncentration versus tidskurve (AUC) af enkelt IV og multiple SC doser af ALXN1850
Tidsramme: Foruddosis i op til 168 timer efter hver dosisadministration
|
Foruddosis i op til 168 timer efter hver dosisadministration
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af enkelt IV og multiple SC doser af ALXN1850
Tidsramme: Foruddosis i op til 168 timer efter hver dosisadministration
|
Foruddosis i op til 168 timer efter hver dosisadministration
|
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve inden for doseringsintervallet (AUCtau) værdier af den første SC versus IV administration
Tidsramme: Før dosis gennem op til 168 timer efter dosis
|
Før dosis gennem op til 168 timer efter dosis
|
Ændring fra baseline i plasmakoncentrationer af uorganisk pyrophosphat (PPi)
Tidsramme: Op til dag 85
|
Op til dag 85
|
Ændring fra baseline i plasmakoncentrationer af pyridoxal-5'-phosphat (PLP)
Tidsramme: Op til dag 85
|
Op til dag 85
|
Ændring fra baseline i plasmakoncentrationer af PLP/Pyridoxal (PL) forhold
Tidsramme: Op til dag 85
|
Op til dag 85
|
Vurder forekomsten af antistof antistof (ADA) og neutraliserende antistof (NAbs)
Tidsramme: Op til dag 85
|
Op til dag 85
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. august 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. august 2022
Studieafslutning (Faktiske)
24. august 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
28. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
14. december 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. december 2023
Sidst verificeret
1. december 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALXN1850-HPP-101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hypofosfatasi
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMedfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forholdBelgien
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forholdForenede Stater, Australien
Kliniske forsøg med ALXN1850
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringHypofosfatasiForenede Stater, Japan, Tyskland, Kalkun, Italien, Indien, Australien, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Argentina, Canada
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Ikke rekrutterer endnuHypofosfatasiForenede Stater, Taiwan, Thailand, Vietnam, Det Forenede Kongerige, Korea, Republikken, Israel, Italien, Australien, Kalkun, Frankrig, Polen, Tyskland, Spanien, Belgien, Kina, Canada, Brasilien, Argentina, Mexico
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringHypofosfatasiItalien, Spanien, Israel, Korea, Republikken, Belgien, Tyskland, Forenede Stater, Kina, Frankrig, Taiwan, Østrig, Japan, Indien, Australien, Argentina, Polen, Kalkun, Brasilien, Canada, Thailand, Det Forenede Kongerige, Slovakiet, Tj...