先天性プロテイン C 欠乏症の日本人患者に対する TAK-662 の研究
2025年4月21日 更新者：Takeda
日本人被験者の先天性プロテインC欠乏症の治療のためのヒトプロテインC（TAK-662）の薬物動態、安全性、および忍容性を評価するための非盲検、単回投与、第1/2相試験、続いて延長部分
この研究は、先天性プロテイン C 欠乏症の日本人参加者を対象としています。 この研究の主な目的は、TAK-662 が時間の経過とともにどれだけ血中に留まるかを調べることです。 これは、治験依頼者（武田薬品）が将来患者に投与する最適な用量を決定するのに役立ちます。
参加者は、TAK-662 を 1 回注入されます。
彼らは注入後3日までクリニックに留まります。 次に、参加者は注入の7日後に診療所に戻り、研究治療による副作用を確認します。
調査の概要
詳細な説明
先天性プロテイン C 欠乏症の日本人患者における TAK-662 の第 1/2 相単回投与試験
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chiba、日本
- Chiba University Hospital
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Chiba、日本
- Chiba Children's Hospital
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Saitama、日本
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Nara
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Kashihara、Nara、日本
- Nara Medical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
PK 部分:
- 日本国籍の男女参加者。
- 先天性プロテインC欠乏症（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）の診断。
- 無症候性の参加者。
- -経口抗凝固薬の投与が許可されています。
拡張部分:
- この研究の PK パートに参加した参加者 (TAK-662-1501)。
- 参加者を。 -PF、CISN / WISN、および/またはオンデマンド治療のみの他の急性血栓塞栓症エピソードと診断されている; b. 外科的処置の短期予防のためにTAK-662による治療を必要とする; c. 長期予防のためにTAK-662による治療が必要。
除外基準:
PK 部分:
- -治験薬（IP）の作用、処分、または臨床的または実験的評価に影響を与える可能性のある現在または再発する疾患。
- 体重8kg未満。
- 治験責任医師が判断した重篤な肝機能障害。
- -IPの投与前2週間以内の血栓症。
- -IPの投与前60日以内にTAK-662以外の治験薬を受け取った。
- -身体的または精神的疾患の現在または関連する病歴、または治療を必要とする可能性のある医学的障害、または参加者が研究を完全に完了する可能性が低い、またはIPまたは手順からの過度のリスクを提示する状態。
- 調査中の状態に影響を与える（改善または悪化させる）可能性がある、またはIPの作用または処分、または臨床的または実験的評価に影響を与える可能性のある薬物（市販薬、ハーブ、またはホメオパシー製剤を含む）の現在の使用。
- -IP、密接に関連する化合物、または記載されている成分のいずれかに対する既知または疑いのある不耐性または過敏症。
- -過去1年以内のアルコールまたはその他の薬物乱用の既知の履歴。
- IPの初回投与前30日以内に、参加者は治験責任医師の意見では、この後援研究に影響を与える可能性のある臨床研究（ワクチン研究を含む）に登録されています。
拡張部分:
1. 参加者の安全または治療に影響を与える可能性のある新たな深刻な病状が、この研究の PK パートへの参加中に観察されました (TAK-662-1501)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TAK-662 80 IU/kg
TAK-662 80 国際単位 (IU)/kg、1 日目に 15 分かけて単回静脈内注入。
延長部分では、参加者ごとにTAK-662の投与量を変更します。
TAK-662 は、ヒトプロテイン C の凍結乾燥滅菌濃縮物であるプロテイン C コンセントレートです。
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ヒトプロテインCの凍結乾燥無菌濃縮物
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PK パート: TAK-662 のプロテイン C 活性レベル
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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プロテイン C はビタミン K 依存性血漿タンパク質であり、凝固系の重要な成分です。
プロテイン C 活性レベルは発色アッセイによって測定されました。
TAK-662 のプロテイン C 活性レベルが報告されました。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK パート: TAK-662 の終末期消去半減期 (t1/2)
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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TAK-662のt1/2が報告されました。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK パート: TAK-662 の増分回復 (IR)
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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TAK-662 の IR は、ミリリットルあたりの国際単位/キログラムあたりの国際単位 (IU/mL)/(IU/kg) で測定されたと報告されています。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK 部分: 時間 0 から TAK-662 の最後の定量可能な濃度 (AUClast) の時間までの血漿濃度-時間曲線の下の領域
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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TAK-662 の AUClast は、国際単位 * 時間/ミリリットル (IU * h/ml) で測定されたと報告されています。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK パート: TAK-662 の時間 0 から無限大 (AUC0-無限大) までの血漿濃度時間曲線下の面積
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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TAK-662 の AUC0-infinity が報告されました。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK パート: TAK-662 の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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TAK-662 の Cmax が報告されました。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK パート: TAK-662 の最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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TAK-662 の Tmax が報告されました。
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注入前、注入後 0.5、1、2、4、8、12、24、および 36 時間
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PK部品：TAK-662の生体内回復（IVR）の割合
時間枠：灌流前、0.5、1、2、4、8、12、24、および36時間後に36時間
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式：IVRが式を使用して測定しました：IVR（パーセンテージ[％]）=（最大観察された血漿濃度（CMAX）[IU/ML] - 濃度（C）プレ浸潤前Fusion [IU/ML]） 修正。
パーセンテージで測定されたTAK-662のIVRが報告されました。
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灌流前、0.5、1、2、4、8、12、24、および36時間後に36時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PKおよび拡張部品：治療関連の不利な経験を持つ参加者の数（AES）
時間枠：PKパート：研究医薬品局の開始から7日目まで。拡張部品：拡張部分における研究薬物投与の最初の用量から35か月まで
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治療関連のAEは、薬物の投与（薬物の撤退後のコースを含む）からの合理的な時間的配列に続く有害事象として定義されました。
調査員によって評価された治療関連AEを持つ参加者の数が報告されました。
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PKパート：研究医薬品局の開始から7日目まで。拡張部品：拡張部分における研究薬物投与の最初の用量から35か月まで
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拡張部品：効果的であると評価されたエピソードの数、合併症で効果的である、またはオンデマンド治療中の有効性評価スケールで効果的ではない
時間枠：拡張部品：拡張部でのTAK-662オンデマンド治療の最初の用量から35か月まで
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PF、CISN/WISN、および/または他の血管血栓塞栓性イベントのエピソードの治療は、「効果的」、「合併症で効果的」、または「効果的ではない」と評価されました。合併症で効果的：治療は効果的でしたが、レジメンを妨害し（投与量または投与頻度の変化をもたらした）、治療の中止または病原性ウイルス感染の導入を強制する有害な薬物反応を引き起こしました。効果的ではありません：他のすべてのケース。
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拡張部品：拡張部でのTAK-662オンデマンド治療の最初の用量から35か月まで
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拡張部分：PFまたは血栓塞栓性合併症の症状がない短期予防中の外科的エピソードの割合
時間枠：拡張部品：TAK-662の最初の用量から、拡張部分における短期予防治療から35か月まで
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TAK-662がPFまたは血栓塞栓性合併症の症状がない短期予防として利用された外科的エピソードの割合が報告されました。
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拡張部品：TAK-662の最初の用量から、拡張部分における短期予防治療から35か月まで
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拡張部品：長期予防中のPFおよび/または血栓症のエピソードのエピソードの数
時間枠：拡張部品：TAK-662の最初の用量から、拡張部分における長期予防治療から35か月まで
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長期予防中のPFおよび/または血栓性エピソードのエピソードの数が報告される予定でした。
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拡張部品：TAK-662の最初の用量から、拡張部分における長期予防治療から35か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月7日
一次修了 (実際)
2022年3月29日
研究の完了 (実際)
2024年10月31日
試験登録日
最初に提出
2021年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月29日
最初の投稿 (実際)
2021年8月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月21日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-662-1501
- U1111-1267-4412 (その他の識別子：WHO)
- jRCT2031210209 (レジストリ識別子：jRCT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この特定の研究の匿名化された個々の参加者データは、個々の患者が再特定される可能性が合理的にあるため、共有されません (研究参加者/研究サイトの数が限られているため)。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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