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Un estudio de TAK-662 para pacientes japoneses con deficiencia congénita de proteína C

21 de abril de 2025 actualizado por: Takeda

Un estudio de fase 1/2 de etiqueta abierta, de dosis única, para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de la proteína C humana (TAK-662) para el tratamiento de la deficiencia congénita de proteína C en sujetos japoneses, seguido de una parte de extensión

Este estudio es para participantes japoneses con deficiencia congénita de proteína C. El objetivo principal de este estudio es verificar cuánto TAK-662 permanece en su sangre con el tiempo. Esto ayudará al patrocinador del estudio (Takeda) a determinar la mejor dosis para administrar a los pacientes en el futuro.

Los participantes recibirán 1 infusión única de TAK-662.

Permanecerán en la clínica hasta 3 días después de la infusión. Luego, los participantes regresarán a su clínica 7 días después de la infusión para comprobar los efectos secundarios del tratamiento del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio de fase 1/2 de dosis única de TAK-662 en pacientes japoneses con deficiencia congénita de proteína C

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Chiba, Japón
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japón
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japón
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón
        • Nara Medical University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Parte PK:

  1. Participantes masculinos y femeninos con nacionalidad japonesa.
  2. Un diagnóstico de deficiencia congénita de proteína C (homocigoto o heterocigoto compuesto).
  3. Participante asintomático.
  4. Se permite recibir anticoagulantes orales.

Parte de extensión:

  1. Participantes que participaron en la parte PK de este estudio (TAK-662-1501).
  2. Participante que son; a. Diagnosticado con FP, CISN/WISN y/u otro episodio tromboembólico agudo solo para tratamiento a demanda; b. Requerir tratamiento con TAK-662 para profilaxis a corto plazo para procedimientos quirúrgicos; C. Requerir tratamiento con TAK-662 para profilaxis a largo plazo.

Criterio de exclusión:

Parte PK:

  1. Enfermedad actual o recurrente que pudiera afectar la acción, o disposición del producto en investigación (PI), o evaluaciones clínicas o de laboratorio.
  2. Un peso corporal inferior a 8 kg.
  3. Disfunción hepática grave, a juicio del investigador.
  4. Cualquier trombosis dentro de las 2 semanas previas a la administración de la IP.
  5. Otro producto en investigación que no sea TAK-662 recibido dentro de los 60 días anteriores a la administración del IP.
  6. Historial actual o relevante de enfermedad física o psiquiátrica, o cualquier trastorno médico que pueda requerir tratamiento o que haga que el participante sea poco probable que complete completamente el estudio, o cualquier condición que presente un riesgo indebido de la PI o los procedimientos.
  7. Uso actual de cualquier medicamento (incluidos los preparados de venta libre, a base de hierbas u homeopáticos) que podría afectar (mejorar o empeorar) la afección que se está estudiando, o podría afectar la acción o disposición del IP, o la evaluación clínica o de laboratorio.
  8. Intolerancia conocida o sospechada o hipersensibilidad a la IP, compuestos estrechamente relacionados o cualquiera de los ingredientes mencionados.
  9. Antecedentes conocidos de abuso de alcohol u otras sustancias en el último año.
  10. Dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de IP, un participante se inscribió en un estudio clínico (incluidos los estudios de vacunas) que, en opinión del investigador, puede afectar este estudio patrocinado.

Parte de extensión:

1. Se observaron nuevas afecciones médicas graves que podrían afectar la seguridad o el tratamiento del participante durante la participación en la parte PK de este estudio (TAK-662-1501).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TAK-662 80 UI/kg
TAK-662 80 unidades internacionales (UI)/kg, infusión intravenosa única durante 15 minutos el día 1. En la parte de extensión, se modificará la dosis de TAK-662 por participantes. TAK-662 es un concentrado de proteína C, que es un concentrado estéril y liofilizado de proteína C humana.
Droga: TAK-662
Concentrado liofilizado y estéril de proteína C humana
Otros nombres:
  • Concentrado de Proteína C

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte PK: Nivel de actividad de la proteína C de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
La proteína C es una proteína plasmática dependiente de la vitamina K y es un componente importante del sistema de coagulación. El nivel de actividad de la proteína C se midió mediante ensayos cromogénicos. Se informó el nivel de actividad de la proteína C de TAK-662.
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Pieza PK: Vida media de eliminación de fase terminal (t1/2) de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Se informó t1/2 de TAK-662.
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Parte PK: Recuperación incremental (IR) de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
La IR de TAK-662 se midió en términos de unidad internacional por mililitro/unidad internacional por kilogramo (UI/mL)/(UI/kg).
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Parte PK: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUClast) de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
El AUClast de TAK-662 se informó medido en términos de unidades internacionales*hora por mililitro (UI*h/ml).
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Parte PK: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-infinito) de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Se informó AUC0-infinito de TAK-662.
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Parte PK: Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Se informó la Cmax de TAK-662.
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Parte PK: Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de TAK-662
Periodo de tiempo: Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
Se informó Tmax de TAK-662.
Preinfusión, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
PK PARTE: Porcentaje de recuperación in vivo (IVR) de TAK-662
Periodo de tiempo: Pre-infusión, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión
IVR corregido para el plasma se determinó utilizando la fórmula: IVR (porcentaje [%]) = (concentración de plasma máxima observada (cmax) [iu/ml]-concentración (c) pre-infusión [iu/ml]) * El volumen de plasma pre-infusión (PV) mililiter (ml)/dosis (unidad internacional [IU]) * 100 donde el volumen de plasma era el valor de la línea de línea de la línea de línea de la línea. Se informó IVR de TAK-662 medido en términos de porcentaje.
Pre-infusión, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 y 36 horas después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
PK y Piezas de extensión: Número de participantes con experiencias adversas relacionadas con el tratamiento (AES)
Periodo de tiempo: Parte de PK: desde el inicio del estudio de la Administración de Medicamentos hasta el Día 7; Parte de extensión: a partir de la primera dosis de la administración de drogas de estudio en la parte de extensión hasta 35 meses
Un AE relacionado con el tratamiento se definió como un evento adverso que siguió a una secuencia temporal razonable de la administración de un fármaco (incluido el curso después de la retirada del fármaco), o para el cual la posible participación del medicamento no pudo ser capaz de descartarse, aunque los factores distintos del medicamento, como las enfermedades subyacentes, las complicaciones, los medicamentos concomitantes y los tratamientos concurrentes, también podrían ser responsables. Se informó el número de participantes con EA relacionados con el tratamiento según lo evaluado por el investigador.
Parte de PK: desde el inicio del estudio de la Administración de Medicamentos hasta el Día 7; Parte de extensión: a partir de la primera dosis de la administración de drogas de estudio en la parte de extensión hasta 35 meses
Parte de extensión: número de episodios calificados como efectivos, efectivos con complicaciones o no efectiva en la escala de calificación de eficacia durante el tratamiento a pedido
Periodo de tiempo: Parte de extensión: desde la primera dosis del tratamiento de TAK-662 bajo demanda en la parte de extensión hasta 35 meses
El tratamiento de episodios de PF, CISN/WISN y/u otros eventos tromboembólicos vasculares se calificaron como "efectivos", "con complicaciones" o "no efectivo" de acuerdo con la escala de calificación de eficacia, según lo juzgado por los investigadores sobre la base de la siguiente criteria, efectiva: estabilización y regresión de las lesiones de piel/estabilización de las trombias; Efectivo con complicaciones: el tratamiento fue efectivo pero causó una reacción adversa del fármaco que interfirió con el régimen (resultó en un cambio de dosis o frecuencia de dosificación) o forzar la interrupción del tratamiento o la introducción de la infección viral patógena; No es efectivo: todos los demás casos.
Parte de extensión: desde la primera dosis del tratamiento de TAK-662 bajo demanda en la parte de extensión hasta 35 meses
Parte de extensión: porcentaje de episodios quirúrgicos durante la profilaxis a corto plazo que está libre de presentaciones de PF o complicaciones tromboembólicas
Periodo de tiempo: Parte de extensión: desde la primera dosis del tratamiento con profilaxis a corto plazo TAK-662 en la parte de extensión hasta 35 meses
Porcentaje de episodios quirúrgicos para los cuales se utilizó TAK-662 como profilaxis a corto plazo que está libre de presentaciones de PF o complicaciones tromboembólicas.
Parte de extensión: desde la primera dosis del tratamiento con profilaxis a corto plazo TAK-662 en la parte de extensión hasta 35 meses
Parte de extensión: Número de episodios de PF y/o episodios trombóticos durante la profilaxis a largo plazo
Periodo de tiempo: Parte de extensión: desde la primera dosis del tratamiento con profilaxis a largo plazo TAK-662 en la parte de extensión hasta 35 meses
Se planeó el número de episodios de PF y/o episodios trombóticos durante la profilaxis a largo plazo.
Parte de extensión: desde la primera dosis del tratamiento con profilaxis a largo plazo TAK-662 en la parte de extensión hasta 35 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

29 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Otro identificador: WHO)
  • jRCT2031210209 (Identificador de registro: jRCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos de participantes individuales desidentificados de este estudio en particular no se compartirán, ya que existe una probabilidad razonable de que los pacientes individuales puedan volver a identificarse (debido al número limitado de participantes del estudio/sitios de estudio).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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