Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ТАК-662 у японских пациентов с врожденным дефицитом протеина С

21 апреля 2025 г. обновлено: Takeda

Открытое исследование фазы 1/2 однократной дозы для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости человеческого протеина С (TAK-662) для лечения врожденного дефицита протеина С у японских субъектов, за которым следует дополнительная часть

Это исследование предназначено для участников из Японии с врожденным дефицитом протеина С. Основная цель этого исследования — проверить, сколько TAK-662 остается в их крови с течением времени. Это поможет спонсору исследования (Такеда) разработать наилучшую дозу для пациентов в будущем.

Участники получат 1 разовую инфузию TAK-662.

Они останутся в клинике до 3 дней после инфузии. Затем участники вернутся в свою клинику через 7 дней после инфузии, чтобы проверить побочный эффект от исследуемого лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование фазы 1/2 однократной дозы ТАК-662 у японских пациентов с врожденным дефицитом протеина С

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Chiba, Япония
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Япония
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Япония
        • Nara Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Часть ПК:

  1. Участники мужского и женского пола с японским гражданством.
  2. Диагноз врожденного дефицита протеина С (гомозиготный или сложный гетерозиготный).
  3. Бессимптомный участник.
  4. Разрешен прием пероральных антикоагулянтов.

Часть расширения:

  1. Участники, принимавшие участие в ФК части этого исследования (TAK-662-1501).
  2. Участник кто; а. Диагноз PF, CISN/WISN и/или другой острый тромбоэмболический эпизод только для лечения по требованию; б. Требующие лечения ТАК-662 для краткосрочной профилактики хирургических вмешательств; в. Требуется лечение TAK-662 для долгосрочной профилактики.

Критерий исключения:

Часть ПК:

  1. Текущее или рецидивирующее заболевание, которое может повлиять на действие или утилизацию исследуемого продукта (IP), а также на клинические или лабораторные оценки.
  2. Масса тела менее 8 кг.
  3. Серьезная дисфункция печени, по оценке исследователя.
  4. Любой тромбоз в течение 2 недель до введения IP.
  5. Другой исследуемый продукт, кроме TAK-662, получен в течение 60 дней до введения IP.
  6. Текущая или соответствующая история физического или психического заболевания или любого медицинского расстройства, которое может потребовать лечения или сделать участника маловероятным для полного завершения исследования, или любого состояния, которое представляет неоправданный риск со стороны IP или процедур.
  7. Текущее использование любых лекарств (включая безрецептурные, травяные или гомеопатические препараты), которые могут повлиять (улучшить или ухудшить) изучаемое состояние, или могут повлиять на действие или характер IP, или на клиническую или лабораторную оценку.
  8. Известная или предполагаемая непереносимость или повышенная чувствительность к ИП, близкородственным соединениям или любому из указанных ингредиентов.
  9. Известная история злоупотребления алкоголем или другими психоактивными веществами в течение последнего года.
  10. В течение 30 дней до первой дозы внутрибрюшинного введения участник был включен в клиническое исследование (включая исследования вакцины), которое, по мнению исследователя, может повлиять на это спонсируемое исследование.

Часть расширения:

1. Во время участия в фармакокинетической части этого исследования были обнаружены новые серьезные заболевания, которые могли повлиять на безопасность или лечение участника (TAK-662-1501).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТАК-662 80 МЕ/кг
TAK-662 80 международных единиц (МЕ)/кг, однократная внутривенная инфузия в течение 15 минут в 1-й день. В дополнительной части доза TAK-662 будет изменена для каждого участника. ТАК-662 представляет собой концентрат протеина С, представляющий собой лиофилизированный стерильный концентрат человеческого протеина С.
Лекарство: ТАК-662
Лиофилизированный стерильный концентрат человеческого протеина С
Другие имена:
  • Концентрат протеина С

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
PK-часть: уровень активности протеина C TAK-662
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Протеин С представляет собой витамин К-зависимый белок плазмы и является важным компонентом системы свертывания крови. Уровень активности протеина С измеряли хромогенными анализами. Сообщалось об уровне активности протеина С ТАК-662.
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Часть ПК: Период полувыведения терминальной фазы (t1/2) ТАК-662
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Сообщалось о t1/2 ТАК-662.
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Часть ПК: Инкрементальное восстановление (ИР) ТАК-662
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Сообщалось, что ИР ТАК-662 измеряется в международных единицах на миллилитр/международных единицах на килограмм (МЕ/мл)/(МЕ/кг).
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
PK-часть: Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени от времени 0 до момента последней поддающейся количественной оценке концентрации (AUClast) TAK-662.
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Сообщалось, что AUClast TAK-662 измеряется в международных единицах*час на миллилитр (МЕ*ч/мл).
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Часть ПК: Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени от времени 0 до бесконечности (AUC0-бесконечность) ТАК-662
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Сообщалось о AUC0-бесконечности ТАК-662.
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Часть PK: Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) TAK-662
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Сообщалось о Cmax ТАК-662.
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Часть PK: Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) ТАК-662.
Временное ограничение: До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
Сообщалось о Tmax ТАК-662.
До инфузии, через 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии.
PK Part: процент восстановления in vivo (IVR) TAK-662
Временное ограничение: Предварительная инфузия, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии
IVR, скорректированный для плазмы, определяли с использованием формулы: IVR (процент [%]) = (максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (CMAX) [IU/ML]-концентрация (C) Префузия префузии [IU/ML]) * объем плазмы до инфузии (PV) миллилитр (ML)/DOSE (IUS-PREMITER [IU] * 100, где CMAX-значимость была наблюдаемой CMAX CREMBRECTION PRUBRECTION. IVR TAK-662, измеренный с точки зрения процента.
Предварительная инфузия, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 и 36 часов после инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ПК и раздвижные детали: количество участников с неблагоприятными переживаниями, связанными с лечением (AES)
Временное ограничение: ПК часть: с самого начала изучения лекарственного управления до 7 -х годов; Расширенная часть: из первой дозы учебного лекарственного введения в часть расширения до 35 месяцев
Связанный с лечением AE был определен как побочное событие, которое последовало за разумной временной последовательности от введения лекарственного средства (включая курс после отмены препарата), или для которой возможное участие препарата не мог быть исключено, хотя факторы, помимо препарата, также могут быть ответственными. Сообщалось о количестве участников, связанных с лечением AES, оцениваемых исследователем.
ПК часть: с самого начала изучения лекарственного управления до 7 -х годов; Расширенная часть: из первой дозы учебного лекарственного введения в часть расширения до 35 месяцев
Часть расширения: количество эпизодов, оцененных как эффективное, эффективное с осложнениями или не эффективно по шкале оценки эффективности во время лечения по требованию.
Временное ограничение: Расширенная часть: из первой дозы лечения TAK-662 по требованию в расширении до 35 месяцев
Лечение эпизодов PF, CISN/WISN и/или других сосудистых тромбоэмболических событий было оценено как «эффективные», «эффективные с осложнениями» или «не эффективные» в соответствии с шкалой рейтинга эффективности, что оценивается исследователями на основе следующих критериев, эффективной: стабилизация и регрессия скисов/стабилизации кожи/стабилизации трбатов; Эффективно с осложнениями: лечение было эффективным, но вызывало побочную лекарственную реакцию, которая мешала режиму (приводило к изменению дозы или частоте дозирования) или принуждению прекратить лечение или введение патогенной вирусной инфекции; Не эффективно: все остальные случаи.
Расширенная часть: из первой дозы лечения TAK-662 по требованию в расширении до 35 месяцев
Расширенная часть: процент хирургических эпизодов во время краткосрочной профилактики, которая не имеет представления PF или тромбоэмболических осложнений
Временное ограничение: Расширенная часть: из первой дозы лечения краткосрочной профилактикой TAK-662 в расширенной части до 35 месяцев
Сообщалось о проценте хирургических эпизодов, для которых TAK-662 использовался в качестве кратковременной профилактики, которая не содержит представления PF или тромбоэмболических осложнений.
Расширенная часть: из первой дозы лечения краткосрочной профилактикой TAK-662 в расширенной части до 35 месяцев
Расширение части: количество эпизодов PF и/или тромботических эпизодов во время долгосрочной профилактики
Временное ограничение: Удлинительная часть: из первой дозы лечения длительной профилактикой TAK-662 в расширенной части до 35 месяцев
Сообщалось о количестве эпизодов PF и/или тромботических эпизодов во время долгосрочной профилактики.
Удлинительная часть: из первой дозы лечения длительной профилактикой TAK-662 в расширенной части до 35 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Другой идентификатор: WHO)
  • jRCT2031210209 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные об отдельных участниках этого конкретного исследования не будут переданы, поскольку существует разумная вероятность того, что отдельные пациенты могут быть повторно идентифицированы (из-за ограниченного числа участников исследования/центров исследования).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться