Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-662 pro japonské pacienty s vrozeným deficitem proteinu C

21. dubna 2025 aktualizováno: Takeda

Otevřená studie fáze 1/2 s jednorázovou dávkou k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti lidského proteinu C (TAK-662) pro léčbu vrozeného nedostatku proteinu C u japonských subjektů, po níž následovala rozšiřující část

Tato studie je určena pro japonské účastníky s vrozeným nedostatkem proteinu C. Hlavním cílem této studie je ověřit, kolik TAK-662 zůstává v jejich krvi v průběhu času. To pomůže zadavateli studie (Takeda) vypracovat nejlepší dávku, kterou budou pacienti v budoucnu podávat.

Účastníci dostanou 1 jednorázovou infuzi TAK-662.

Na klinice zůstanou do 3 dnů po infuzi. Poté se účastníci vrátí na svou kliniku 7 dní po infuzi, aby zkontrolovali vedlejší účinek studijní léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie fáze 1/2 s jednou dávkou TAK-662 u japonských pacientů s vrozeným deficitem proteinu C

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japonsko
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko
        • Nara Medical University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Část PK:

  1. Muži a ženy s japonskou národností.
  2. Diagnóza vrozeného deficitu proteinu C (homozygotní nebo složený heterozygot).
  3. Asymptomatický účastník.
  4. Je povoleno užívat perorální antikoagulancia.

Rozšiřující díl:

  1. Účastníci, kteří se zúčastnili PK části této studie (TAK-662-1501).
  2. Účastníci, kteří jsou; A. Diagnóza PF, CISN/WISN a/nebo jiná akutní tromboembolická epizoda pouze pro léčbu na vyžádání; b. Vyžaduje léčbu TAK-662 pro krátkodobou profylaxi chirurgických zákroků; C. Vyžaduje léčbu TAK-662 pro dlouhodobou profylaxi.

Kritéria vyloučení:

Část PK:

  1. Současné nebo opakující se onemocnění, které by mohlo ovlivnit působení nebo dispozice hodnoceného produktu (IP) nebo klinická nebo laboratorní vyšetření.
  2. Tělesná hmotnost nižší než 8 kg.
  3. Závažná jaterní dysfunkce, posouzeno vyšetřovatelem.
  4. Jakákoli trombóza během 2 týdnů před podáním IP.
  5. Jiný hodnocený produkt než TAK-662 byl obdržen během 60 dnů před podáním IP.
  6. Současná nebo relevantní anamnéza fyzického nebo psychiatrického onemocnění nebo jakékoli zdravotní poruchy, která může vyžadovat léčbu nebo kvůli níž je nepravděpodobné, že by účastník plně dokončil studii, nebo jakýkoli stav, který představuje nepřiměřené riziko vyplývající z IP nebo postupů.
  7. Současné užívání jakýchkoliv léků (včetně volně prodejných, bylinných nebo homeopatických přípravků), které by mohly ovlivnit (zlepšit nebo zhoršit) zkoumaný stav nebo by mohly ovlivnit působení nebo dispozici IP nebo klinické či laboratorní vyšetření.
  8. Známá nebo předpokládaná nesnášenlivost nebo přecitlivělost na IP, blízce příbuzné sloučeniny nebo kteroukoli z uvedených složek.
  9. Známá anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek za poslední rok.
  10. Během 30 dnů před první dávkou IP byl účastník zařazen do klinické studie (včetně studií vakcín), která podle názoru zkoušejícího může ovlivnit tuto sponzorovanou studii.

Část rozšíření:

1. Během účasti v PK části této studie (TAK-662-1501) byly pozorovány nové vážné zdravotní stavy, které by mohly ovlivnit bezpečnost nebo léčbu účastníka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TAK-662 80 IU/kg
TAK-662 80 mezinárodních jednotek (IU)/kg, jedna intravenózní infuze po dobu 15 minut v den 1. V rozšiřující části bude dávka TAK-662 upravena pro účastníky. TAK-662 je koncentrát proteinu C, což je lyofilizovaný sterilní koncentrát lidského proteinu C.
Lék: TAK-662
Lyofilizovaný, sterilní koncentrát lidského proteinu C
Ostatní jména:
  • Protein C koncentrát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PK část: Úroveň aktivity proteinu C TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Protein C je plazmatický protein závislý na vitaminu K a je důležitou součástí koagulačního systému. Úroveň aktivity proteinu C byla měřena chromogenními testy. Byla hlášena hladina aktivity proteinu C TAK-662.
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Část PK: Poločas eliminace terminální fáze (t1/2) TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Bylo hlášeno tl/2 TAK-662.
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Část PK: Incremental Recovery (IR) TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
IR TAK-662 bylo hlášeno jako měření v mezinárodních jednotkách na mililitr/mezinárodní jednotka na kilogram (IU/ml)/(IU/kg).
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Část PK: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
AUClast TAK-662 byl hlášen jako měřený v mezinárodních jednotkách*hodina na mililitr (IU*h/ml).
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Část PK: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 do nekonečna (AUC0-nekonečno) TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Bylo hlášeno AUC0-nekonečno TAK-662.
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
PK část: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Byla hlášena Cmax TAK-662.
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
PK část: Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) TAK-662
Časové okno: Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Byl hlášen Tmax TAK-662.
Před infuzí, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
Část PK: Procento zotavení in-vivo (IVR) TAK-662
Časové okno: Pre-Infuze, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi
IVR korigovaný na plazmu byl stanoven pomocí vzorce: IVR (procento [%]) = (maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (CMAX) [IU/ML]-Koncentrace (C) Pre-infúze [IU/Ml]) * Plazma Pre-infuzi (PV) (ML)/DOSE (mezinárodní jednotka [IU]) * 100, kde byla pozorována CMAX CMAX. Bylo hlášeno IVR TAK-662 měřeno z hlediska procenta.
Pre-Infuze, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 a 36 hodin po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části PK a rozšíření: Počet účastníků s nepříznivými zkušenostmi souvisejícími s léčbou (AES)
Časové okno: Část PK: Od začátku studijního správy léčiva do 7. dne; Část prodloužení: Od první dávky studijního podávání léčiva v části prodloužení až 35 měsíců
AE související s léčbou byla definována jako nežádoucí událost, která následovala po přiměřené časové sekvenci z podávání léčiva (včetně průběhu po stažení léčiva), nebo pro které nemohly být vyloučeny i jiné faktory než léčivo, jako je podkladová onemocnění, komplikace, souběžné medikace a souběžné léčby a také by mohly být odpovědné. Byl hlášen počet účastníků s AE souvisejícím s léčbou, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
Část PK: Od začátku studijního správy léčiva do 7. dne; Část prodloužení: Od první dávky studijního podávání léčiva v části prodloužení až 35 měsíců
Část prodloužení: Počet epizody hodnoceno jako efektivní, účinný s komplikacemi nebo není účinný na stupnici hodnocení účinnosti během léčby na vyžádání
Časové okno: Část prodloužení: Od první dávky léčby TAK-662 na vyžádání v části prodloužení až 35 měsíců
Léčba epizod PF, CISN/WISN a/nebo jiných vaskulárních tromboembolických událostí byla hodnocena jako „účinná“, „účinná s komplikacemi“ nebo „ne účinná“ podle stupnice účinnosti, jak je posuzováno vyšetřovateli na základě následujících kritérií: stabilizace a recresition a stabilizace kožních lézí/stabilizace/stabilizace kožních lézí/stabilizace; Účinné s komplikacemi: Léčba byla účinná, ale způsobila nepříznivou reakci léčiva, která narušovala režim (vedla ke změně dávky nebo frekvence dávkování) nebo nucení přerušení léčby nebo zavedení patogenní virové infekce; Není účinné: všechny ostatní případy.
Část prodloužení: Od první dávky léčby TAK-662 na vyžádání v části prodloužení až 35 měsíců
Část prodloužení: Procento chirurgických epizod během krátkodobé profylaxe, která je bez prezentací PF nebo tromboembolických komplikací
Časové okno: Část prodloužení: Od první dávky TAK-662 krátkodobé profylaxní ošetření v části prodloužení až 35 měsíců
Procento chirurgických epizod, pro které byl TAK-662 použit jako krátkodobou profylaxi, která je bez prezentací PF nebo tromboembolických komplikací.
Část prodloužení: Od první dávky TAK-662 krátkodobé profylaxní ošetření v části prodloužení až 35 měsíců
Část prodloužení: Počet epizod PF a/nebo trombotických epizod během dlouhodobé profylaxe
Časové okno: Část prodloužení: Od první dávky TAK-662 dlouhodobá léčba profylaxe v části prodloužení až 35 měsíců
Počet epizod PF a/nebo trombotických epizod během dlouhodobé profylaxe byl nahlášen.
Část prodloužení: Od první dávky TAK-662 dlouhodobá léčba profylaxe v části prodloužení až 35 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

29. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Jiný identifikátor: WHO)
  • jRCT2031210209 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data jednotlivých účastníků z této konkrétní studie nebudou sdílena, protože existuje rozumná pravděpodobnost, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni (kvůli omezenému počtu účastníků studie/místa studie).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TAK-662

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit