Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus TAK-662:sta japanilaisille potilaille, joilla on synnynnäinen proteiini C:n puutos

maanantai 21. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Takeda

Avoin, kerta-annos, vaihe 1/2 tutkimus ihmisen proteiini C:n (TAK-662) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioimiseksi synnynnäisen proteiini C:n puutteen hoidossa japanilaisilla koehenkilöillä, jota seuraa jatko-osa

Tämä tutkimus on tarkoitettu japanilaisille osallistujille, joilla on synnynnäinen proteiini C:n puutos. Tämän tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa, kuinka paljon TAK-662:ta pysyy heidän veressä ajan myötä. Tämä auttaa tutkimuksen sponsoria (Takeda) laskemaan parhaan annoksen potilaille tulevaisuudessa.

Osallistujat saavat yhden TAK-662-infuusion.

He pysyvät klinikalla 3 päivää infuusion jälkeen. Sitten osallistujat palaavat klinikalle 7 päivää infuusion jälkeen tarkistaakseen tutkimushoidon sivuvaikutukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 1/2 kerta-annostutkimus TAK-662:sta japanilaisilla potilailla, joilla on synnynnäinen proteiini C:n puutos

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Chiba, Japani
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japani
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japani
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japani
        • Nara Medical University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

PK osa:

  1. Mies- ja naispuoliset osallistujat, joilla on Japanin kansalaisuus.
  2. Diagnoosi synnynnäisestä proteiini C:n puutteesta (homotsygoottinen tai yhdiste heterotsygoottinen).
  3. Oireeton osallistuja.
  4. Suun kautta otettavat antikoagulantit sallittu.

Laajennusosa:

  1. Osallistujat, jotka osallistuivat tämän tutkimuksen PK-osaan (TAK-662-1501).
  2. Osallistujat, jotka ovat; a. Diagnoosi PF, CISN/WISN ja/tai muu akuutti tromboembolinen episodi vain tarpeen mukaan annettavaa hoitoa varten; b. Vaatii hoitoa TAK-662:lla lyhytaikaiseen ennaltaehkäisyyn kirurgisissa toimenpiteissä; c. Vaatii hoitoa TAK-662:lla pitkäaikaista ehkäisyä varten.

Poissulkemiskriteerit:

PK osa:

  1. Nykyinen tai uusiutuva sairaus, joka voi vaikuttaa tutkimustuotteen toimintaan tai sijoitukseen (IP) tai kliinisiin tai laboratorioarvioihin.
  2. Paino alle 8 kg.
  3. Vakava maksan toimintahäiriö, tutkijan arvioima.
  4. Mikä tahansa tromboosi 2 viikon sisällä ennen IP:n antamista.
  5. Muu tutkimustuote kuin TAK-662, joka vastaanotettiin 60 päivän kuluessa ennen tutkimusajanjakson hallinnointia.
  6. Nykyinen tai asiaankuuluva fyysinen tai psykiatrinen sairaus tai mikä tahansa lääketieteellinen häiriö, joka saattaa vaatia hoitoa tai estää osallistujan suorittamasta tutkimusta kokonaan, tai mikä tahansa tila, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin IP:stä tai toimenpiteistä.
  7. Sellaisen lääkkeen nykyinen käyttö (mukaan lukien reseptivapaat, yrtti- tai homeopaattiset valmisteet), jotka voivat vaikuttaa (parantaa tai pahentaa) tutkittavaa tilaa tai vaikuttaa IP:n toimintaan tai jakautumiseen tai kliiniseen tai laboratorioarviointiin.
  8. Tunnettu tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys IP:lle, läheisille yhdisteille tai jollekin mainituista ainesosista.
  9. Tunnettu alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana.
  10. 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä IP-annosta osallistuja on rekisteröity kliiniseen tutkimukseen (mukaan lukien rokotetutkimukset), joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tähän sponsoroituun tutkimukseen.

Laajennusosa:

1. Tämän tutkimuksen (TAK-662-1501) PK-osaan osallistumisen aikana havaittiin uusia vakavia sairauksia, jotka saattoivat vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tai hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TAK-662 80 IU/kg
TAK-662 80 kansainvälistä yksikköä (IU)/kg, kertainfuusio laskimoon 15 minuutin aikana päivänä 1. Laajennusosassa TAK-662:n annosta muutetaan osallistujakohtaisesti. TAK-662 on proteiini C -konsentraatti, joka on lyofilisoitu, steriili ihmisen proteiini C:n konsentraatti.
Lääke: TAK-662
Lyofilisoitu, steriili ihmisen proteiini C:n konsentraatti
Muut nimet:
  • Proteiini C -konsentraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PK-osa: TAK-662:n proteiini C -aktiivisuustaso
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
Proteiini C on K-vitamiinista riippuvainen plasmaproteiini ja tärkeä osa hyytymisjärjestelmää. Proteiini C:n aktiivisuustaso mitattiin kromogeenisilla määrityksillä. TAK-662:n proteiini C -aktiivisuustaso raportoitiin.
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: TAK-662:n päätevaiheen eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
t1/2 TAK-662:sta raportoitiin.
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: TAK-662:n inkrementaalinen palautus (IR).
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
TAK-662:n IR ilmoitettiin mitattuna kansainvälisenä yksikkönä millilitraa kohti/kansainvälinen yksikkö kilogrammaa kohti (IU/ml)/(IU/kg).
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 viimeiseen TAK-662:n kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
TAK-662:n AUClast ilmoitettiin mitattuna kansainvälisenä yksikkönä*tuntinä millilitraa kohti (IU*h/ml).
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: TAK-662:n plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömyyteen (AUC0-ääretön)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
TAK-662:n AUC0-infinity raportoitiin.
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: TAK-662:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
TAK-662:n Cmax ilmoitettiin.
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: Aika saavuttaa TAK-662:n plasmapitoisuus (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
TAK-662:n Tmax ilmoitettiin.
Ennen infuusiota, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
PK-osa: TAK-662: n in vivo -palautuksen (IVR) prosenttiosuus (IVR)
Aikaikkuna: Pre-infuusio, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen
IVR, joka oli korjattu plasmalle Prosentteina mitattu IVR oli TAK-662.
Pre-infuusio, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 36 tuntia infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PK ja Extension Octs: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haitallisia kokemuksia (AES)
Aikaikkuna: PK -osa: Tutkimuslääkkeiden hallinnon alusta alkaen päivään 7; Laajennusosa: Ensimmäisestä tutkimuksen lääkkeen antamisesta laajennusosassa 35 kuukauteen saakka
Hoitoon liittyvä AE määritettiin haittavaikutukseksi, joka seurasi kohtuullista ajallista sekvenssiä lääkkeen antamisesta (mukaan lukien lääkkeen vetäytymisen jälkeen) tai jolle lääkkeen mahdollista osallistumista ei voida sulkea pois, vaikka muut tekijät, kuten taustalla olevat sairaudet, komplikaatiot, samanaikaiset lääkkeet ja samanaikaiset hoidot, voivat olla vastuussa. Tutkijan arvioimien osallistujien lukumäärä, jolla oli hoitoon liittyviä AES: ää, ilmoitettiin.
PK -osa: Tutkimuslääkkeiden hallinnon alusta alkaen päivään 7; Laajennusosa: Ensimmäisestä tutkimuksen lääkkeen antamisesta laajennusosassa 35 kuukauteen saakka
Laajennusosa: jakson lukumäärä, joka on arvioitu tehokas, tehokas komplikaatioiden kanssa tai ei tehokas tehokkuusasteikossa on-demand-hoidon aikana
Aikaikkuna: Laajennusosa: TAK-662: n ensimmäisestä annoksesta pidennysosassa 35 kuukauteen asti
PF-, CISN/WISN- ja/tai muiden verisuonitromboembolisten tapahtumien jaksojen käsittely arvioitiin "tehokkaiksi", "tehokkaiksi komplikaatioilla" tai "ei tehokkaita" tehokkuusluokituksen asteikon mukaan tutkijoiden arvioimana kriteerien seuraavien kriteerien perusteella: trombin stabilointi ja regressio trombin stabiloinnista; Tehokas komplikaatioilla: Hoito oli tehokasta, mutta aiheutti haittavaikutuksen, joka häiritsi hoitoa (johti annoksen tai annostuksen tiheyden muutokseen) tai hoidon lopettamisen pakottaminen tai patogeenisen virusinfektion käyttöönotto; Ei tehokas: kaikki muut tapaukset.
Laajennusosa: TAK-662: n ensimmäisestä annoksesta pidennysosassa 35 kuukauteen asti
Laajennusosa: Lyhytaikaisen ennaltaehkäisyn aikana tapahtuvien kirurgisten jaksojen prosenttiosuus, joka ei ole PF: n tai tromboembolisten komplikaatioiden esityksiä
Aikaikkuna: Laajennusosa: TAK-662: n lyhytaikaisen ennaltaehkäisyn hoidon ensimmäisestä annoksesta laajennusosassa 35 kuukauteen saakka
Prosentuaalista kirurgisia jaksoja, joista TAK-662: ta käytettiin lyhytaikaisena ennaltaehkäisuna, jossa ei ole PF- tai tromboembolisten komplikaatioiden esityksiä.
Laajennusosa: TAK-662: n lyhytaikaisen ennaltaehkäisyn hoidon ensimmäisestä annoksesta laajennusosassa 35 kuukauteen saakka
Laajennusosa: PF- ja/tai tromboottisten jaksojen jaksojen lukumäärä pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: Laajennusosa: TAK-662: n ensimmäisestä annoksesta pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn hoidon laajennusosassa 35 kuukauteen saakka
PF- ja/tai tromboottisten jaksojen jaksojen lukumäärä pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn aikana oli tarkoitus ilmoittaa.
Laajennusosa: TAK-662: n ensimmäisestä annoksesta pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn hoidon laajennusosassa 35 kuukauteen saakka

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 2. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 7. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Muu tunniste: WHO)
  • jRCT2031210209 (Rekisterin tunniste: jRCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien/tutkimuspaikkojen rajallisen määrän vuoksi).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa