일본인 선천성 단백C결핍증 환자를 위한 TAK-662 연구
2025년 4월 21일 업데이트: Takeda
일본 피험자의 선천성 단백질 C 결핍증 치료를 위한 인간 단백질 C(TAK-662)의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개, 단일 용량, 1/2상 연구
이 연구는 선천성 단백질 C 결핍이 있는 일본인 참가자를 위한 것입니다. 이 연구의 주요 목표는 TAK-662가 시간이 지남에 따라 혈액에 얼마나 많이 남아 있는지 확인하는 것입니다. 이는 연구 후원자(Takeda)가 향후 환자에게 제공할 최적의 용량을 결정하는 데 도움이 될 것입니다.
참가자는 TAK-662 1회 주입을 받습니다.
그들은 주입 후 3일까지 병원에 있을 것입니다. 그런 다음 참가자는 연구 치료의 부작용을 확인하기 위해 주입 후 7일 후에 자신의 클리닉으로 돌아갑니다.
연구 개요
상세 설명
선천성 단백질 C 결핍증이 있는 일본인 환자를 대상으로 한 TAK-662의 1/2상 단일 용량 연구
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chiba, 일본
- Chiba University Hospital
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Chiba, 일본
- Chiba Children's Hospital
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Saitama, 일본
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Nara
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Kashihara, Nara, 일본
- Nara Medical University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
PK 부분:
- 일본 국적의 남녀 참가자.
- 선천성 단백질 C 결핍 진단(동형접합 또는 복합 이형접합).
- 무증상 참가자.
- 경구용 항응고제를 받을 수 있습니다.
확장 부분:
- 본 연구의 PK 부분에 참여한 참가자(TAK-662-1501).
- 참가자는 누구입니까? ㅏ. 주문형 치료만을 위한 PF, CISN/WISN 및/또는 기타 급성 혈전색전증 삽화로 진단됨; 비. 수술 절차에 대한 단기 예방을 위해 TAK-662로 치료가 필요함; 씨. 장기적인 예방을 위해 TAK-662로 치료가 필요합니다.
제외 기준:
PK 부분:
- 연구 제품(IP)의 조치 또는 처리 또는 임상 또는 실험실 평가에 영향을 미칠 수 있는 현재 또는 재발 질병.
- 체중 8kg 미만.
- 조사관이 판단한 심각한 간 기능 장애.
- IP 투여 전 2주 이내의 모든 혈전증.
- IP 투여 전 60일 이내에 받은 TAK-662 이외의 기타 시험용 제품.
- 신체적 또는 정신적 질병의 현재 또는 관련 이력, 치료가 필요하거나 참가자가 연구를 완전히 완료할 가능성이 없는 의학적 장애 또는 IP 또는 절차에서 과도한 위험을 나타내는 모든 상태.
- 연구 중인 상태에 영향을 미칠 수 있거나(개선 또는 악화) IP 또는 임상 또는 실험실 평가의 조치 또는 처분에 영향을 미칠 수 있는 모든 약물(처방전 없이 살 수 있는 약초 또는 동종 요법 제제 포함)의 현재 사용.
- IP, 밀접하게 관련된 화합물 또는 명시된 성분에 대한 불내성 또는 과민성이 알려졌거나 의심됩니다.
- 지난 1년 동안 알려진 알코올 또는 기타 약물 남용 이력.
- IP의 첫 번째 투약 전 30일 이내에 참가자는 임상 연구(백신 연구 포함)에 등록되었으며 연구자의 의견으로는 이 후원 연구에 영향을 미칠 수 있습니다.
확장 부분:
1. 본 연구의 PK 부분(TAK-662-1501)에 참여하는 동안 참여자의 안전 또는 치료에 영향을 미칠 수 있는 새로운 심각한 의학적 상태가 관찰되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TAK-662 80IU/kg
TAK-662 80 국제 단위(IU)/kg, 제1일에 15분에 걸쳐 단일 정맥 주입.
연장 부분에서 TAK-662의 용량은 참가자별로 수정됩니다.
TAK-662는 인간 단백질 C의 동결 건조된 무균 농축물인 단백질 C 농축물입니다.
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인간 단백질 C의 동결건조, 무균 농축액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PK 부분: TAK-662의 단백질 C 활성 수준
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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단백질 C는 비타민 K 의존성 혈장 단백질이며 응고 시스템의 중요한 구성 요소입니다.
단백질 C 활성 수준은 발색 분석법으로 측정되었습니다.
TAK-662의 단백질 C 활성 수준이 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분: TAK-662의 말기 단계 제거 반감기(t1/2)
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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TAK-662의 t1/2이 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분: TAK-662의 증분 회수(IR)
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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TAK-662의 IR은 밀리리터당 국제 단위/킬로그램당 국제 단위(IU/mL)/(IU/kg)로 측정된 것으로 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분: TAK-662의 0시간부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast) 시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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TAK-662의 AUClast는 밀리리터당 국제 단위*시간(IU*h/ml)으로 측정된 것으로 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분: TAK-662의 시간 0부터 무한대(AUC0-무한대)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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TAK-662의 AUC0-무한대가 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분: TAK-662의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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TAK-662의 Cmax가 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분: TAK-662의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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TAK-662의 Tmax가 보고되었습니다.
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주입 전, 주입 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36시간
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PK 부분 : TAK-662의 생체 내 회복 (IVR) 백분율
기간: 사전 퓨전, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 36 시간 퓨전 후
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혈장에 대한 IVR은 IVR (백분율 [%]) = (최대 관찰 된 혈장 농도 (CMAX) [IU/ML]-농도 (C) 사전 융합 [IU/ML) * 혈장 부피 전 (PV) 밀리 리터 (ML)/용량 (IU]) * 100이 CMAX 전 CMAX를 관찰 한 경우를 사용하여 공식을 사용하여 결정되었다.
백분율 측면에서 측정 된 TAK-662의 IVR이보고되었다.
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사전 퓨전, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 36 시간 퓨전 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PK 및 확장 부품 : 치료 관련 부작용 경험이있는 참가자 수 (AES)
기간: PK 부분 : 연구 시작부터 7 일까지까지; 연장 부분 : 연장 부품의 첫 번째 용량에서 최대 35 개월
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치료 관련 AE는 약물 투여 (약물 철수 후 과정 포함) 또는 약물의 관여가 배제 될 수없는 경우의 합리적인 시간적 서열을 따르는 부작용으로 정의되었다. 그러나 근본적인 질병, 합병증, 합의 약물 및 동의 치료와 같은 약물 이외의 요인도 책임을 질 수있다.
조사자가 평가 한 치료 관련 AES를 가진 참가자 수가보고되었습니다.
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PK 부분 : 연구 시작부터 7 일까지까지; 연장 부분 : 연장 부품의 첫 번째 용량에서 최대 35 개월
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연장 부분 : 주문형 치료 중 효과적이거나 합병증으로 효과적이거나 합병증으로 효과적이거나 효과적이지 않은 에피소드 수
기간: 연장 부분 : TAK-662의 첫 번째 복용량에서 최대 35 개월 연장 부품의 주문형 치료
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PF, CISN/WISN 및/또는 기타 혈관 혈전 색전증 사건의 에피소드의 치료는 다음 기준의 기초에 기초하여 조사자에 의해 판단 된 바와 같이, 효능 등급 척도에 따라 "효과적인"또는 "효과적이지 않은"또는 "효과적이지 않은"것으로 평가되었다. 합병증으로 효과적이었다 : 치료는 효과적이지만, 요법 (복용량 또는 투여 빈도의 변화를 초래 한)을 방해하거나 치료 중단 또는 병원성 바이러스 감염 도입을 방해하는 부작용 반응을 일으켰다. 효과적이지 않음 : 다른 모든 경우.
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연장 부분 : TAK-662의 첫 번째 복용량에서 최대 35 개월 연장 부품의 주문형 치료
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연장 부분 : PF 또는 혈전 색전증 합병증의 표현이없는 단기 예방 중 수술 에피소드의 백분율
기간: 연장 부분 : TAK-662의 첫 번째 복용량에서 단기 예방 치료 연장 부품 최대 35 개월
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TAK-662가 PF 또는 혈전 색전증 합병증의 표현이없는 단기 예방으로 사용 된 외과 에피소드의 백분율이보고되었다.
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연장 부분 : TAK-662의 첫 번째 복용량에서 단기 예방 치료 연장 부품 최대 35 개월
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연장 부분 : 장기 예방 중 PF 및/또는 혈전 에피소드의 수
기간: 연장 부분 : TAK-662의 첫 번째 복용량에서 최대 35 개월 연장 부품의 장기 예방 치료
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장기 예방 중 PF 및/또는 혈전 에피소드의 에피소드 수가보고 될 계획되었다.
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연장 부분 : TAK-662의 첫 번째 복용량에서 최대 35 개월 연장 부품의 장기 예방 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 7일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 29일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 21일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-662-1501
- U1111-1267-4412 (기타 식별자: WHO)
- jRCT2031210209 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있기 때문에 공유되지 않습니다(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한됨으로 인해).
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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