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Une étude du TAK-662 pour les patients japonais atteints d'un déficit congénital en protéine C

21 avril 2025 mis à jour par: Takeda

Une étude ouverte, à dose unique, de phase 1/2 pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité de la protéine C humaine (TAK-662) pour le traitement du déficit congénital en protéine C chez des sujets japonais, suivie d'une partie d'extension

Cette étude s'adresse aux participants japonais atteints d'un déficit congénital en protéine C. L'objectif principal de cette étude est de vérifier combien de TAK-662 reste dans leur sang au fil du temps. Cela aidera le sponsor de l'étude (Takeda) à déterminer la meilleure dose à administrer aux patients à l'avenir.

Les participants recevront 1 seule perfusion de TAK-662.

Ils resteront à la clinique jusqu'à 3 jours après la perfusion. Ensuite, les participants retourneront à leur clinique 7 jours après la perfusion pour vérifier les effets secondaires du traitement à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude de phase 1/2 à dose unique de TAK-662 chez des patients japonais atteints d'un déficit congénital en protéine C

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Chiba, Japon
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japon
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japon
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japon
        • Nara Medical University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Pièce PK :

  1. Participants masculins et féminins de nationalité japonaise.
  2. Un diagnostic de déficit congénital en protéine C (homozygote ou hétérozygote composé).
  3. Participant asymptomatique.
  4. Les anticoagulants oraux autorisés à être reçus.

Pièce d'extension :

  1. Participants ayant participé à la partie PK de cette étude (TAK-662-1501).
  2. Participant qui sont ; un. Diagnostiqué avec PF, CISN/WISN et/ou autre épisode thromboembolique aigu pour un traitement à la demande uniquement ; b. Nécessitant un traitement avec TAK-662 pour la prophylaxie à court terme des interventions chirurgicales ; c. Nécessite un traitement avec TAK-662 pour une prophylaxie à long terme.

Critère d'exclusion:

Pièce PK :

  1. Maladie actuelle ou récurrente qui pourrait affecter l'action ou la disposition du produit expérimental (PI) ou les évaluations cliniques ou de laboratoire.
  2. Un poids corporel inférieur à 8 kg.
  3. Dysfonctionnement hépatique grave, jugé par l'investigateur.
  4. Toute thrombose dans les 2 semaines précédant l'administration de l'IP.
  5. Autre produit expérimental que le TAK-662 reçu dans les 60 jours précédant l'administration de la PI.
  6. Antécédents actuels ou pertinents de maladie physique ou psychiatrique, ou tout trouble médical pouvant nécessiter un traitement ou rendre le participant peu susceptible de terminer complètement l'étude, ou toute condition qui présente un risque excessif de la PI ou des procédures.
  7. Utilisation actuelle de tout médicament (y compris les préparations en vente libre, à base de plantes ou homéopathiques) qui pourrait affecter (améliorer ou aggraver) l'état à l'étude, ou pourrait affecter l'action ou la disposition de l'IP, ou l'évaluation clinique ou de laboratoire.
  8. Intolérance ou hypersensibilité connue ou suspectée à l'IP, à des composés étroitement apparentés ou à l'un des ingrédients indiqués.
  9. Antécédents connus d'abus d'alcool ou d'autres substances au cours de la dernière année.
  10. Dans les 30 jours précédant la première dose d'IP, un participant a été inscrit à une étude clinique (y compris des études de vaccins) qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir un impact sur cette étude sponsorisée.

Pièce d'extension :

1. De nouvelles conditions médicales graves pouvant affecter la sécurité ou le traitement des participants ont été observées lors de la participation à la partie pharmacocinétique de cette étude (TAK-662-1501).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TAK-662 80 UI/kg
TAK-662 80 unités internationales (UI)/kg, perfusion intraveineuse unique sur 15 minutes le jour 1. Dans la partie extension, la dose de TAK-662 sera modifiée par les participants. TAK-662 est un concentré de protéine C, qui est un concentré stérile lyophilisé de protéine C humaine.
Médicament: TAK-662
Concentré lyophilisé et stérile de protéine C humaine
Autres noms:
  • Concentré de Protéine C

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie PK : niveau d'activité de la protéine C du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
La protéine C est une protéine plasmatique dépendante de la vitamine K et constitue un élément important du système de coagulation. Le niveau d'activité de la protéine C a été mesuré par des tests chromogéniques. Le niveau d'activité de la protéine C du TAK-662 a été rapporté.
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Partie PK : demi-vie d'élimination de la phase terminale (t1/2) du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
t1/2 de TAK-662 a été signalé.
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Partie PK : récupération incrémentielle (IR) du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
L'IR du TAK-662 a été mesuré en termes d'unité internationale par millilitre/unité internationale par kilogramme (UI/mL)/(UI/kg).
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Partie PK : aire sous la courbe concentration plasmatique-temps depuis le temps 0 jusqu'au moment de la dernière concentration quantifiable (AUClast) du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
L'ASCdernière du TAK-662 a été mesurée en termes d'unité internationale*heure par millilitre (UI*h/ml).
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Partie PK : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, du temps 0 à l'infini (AUC0-infini) du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
L'ASC0-infini de TAK-662 a été rapportée.
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Partie PK : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
La Cmax du TAK-662 a été signalée.
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Partie PK : temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) du TAK-662
Délai: Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
Le Tmax de TAK-662 a été signalé.
Pré-perfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après la perfusion
PK PARTIE: Pourcentage de la récupération in vivo (IVR) de TAK-662
Délai: Pré-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après l'infusion
IVR corrigé pour le plasma a été déterminé en utilisant la formule: IVR (pourcentage [%]) = (concentration plasmatique observée maximale (CMAX) [UI / ml] - Concentration (C) Pré-infusion [UI / ML]) * Volume plasmatique pré-infusion (PV) millilitre (ML) / Correction internationale [UI]) * 100 lorsque Cmax a été le crax observé avant la valeur de CMAX. IVR de TAK-662 mesuré en termes de pourcentage a été signalé.
Pré-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 et 36 heures après l'infusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PK et parties de vulgarisation: Nombre de participants ayant des expériences indésirables liées au traitement (AE)
Délai: PK PART: Dès le début de l'étude Administration du médicament jusqu'au jour 7; Partie d'extension: Depuis la première dose d'étude Administration du médicament dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Un AE lié au traitement a été défini comme un événement indésirable qui a suivi une séquence temporelle raisonnable de l'administration d'un médicament (y compris le cours après le retrait du médicament), ou pour laquelle une implication possible du médicament n'a pas pu être exclue, bien que des facteurs autres que le médicament, tels que des maladies sous-jacentes, des complications, des médicaments concomitants et des traitements concurrents, pour être également responsables. Le nombre de participants atteints d'EI liés au traitement évalués par l'enquêteur a été signalé.
PK PART: Dès le début de l'étude Administration du médicament jusqu'au jour 7; Partie d'extension: Depuis la première dose d'étude Administration du médicament dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Partie d'extension: Nombre d'épisode évalué comme efficace, efficace avec les complications, ou non efficace sur l'échelle d'évaluation de l'efficacité pendant le traitement à la demande
Délai: Partie d'extension: Depuis la première dose de traitement à la demande TAK-662 dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Le traitement des épisodes de PF, CISN / WISN et / ou d'autres événements thromboemboliques vasculaires a été considéré comme "efficace", "efficace avec les complications" ou "non efficace" selon l'échelle d'évaluation de l'efficacité, comme les enquêteurs sur la base des critères suivants, efficace: stabilisation et régression des lésions cutanées / stabilisation du thrombi; Efficace avec les complications: le traitement a été efficace mais a provoqué une réaction indésirable du médicament qui a interféré avec le régime (a entraîné un changement de dose ou de fréquence de dosage) ou de forcer l'arrêt du traitement ou l'introduction d'une infection virale pathogène; Pas efficace: tous les autres cas.
Partie d'extension: Depuis la première dose de traitement à la demande TAK-662 dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Extension Partie: pourcentage d'épisodes chirurgicaux pendant la prophylaxie à court terme qui est exempt de présentations de PF ou de complications thromboemboliques
Délai: Partie d'extension: Depuis la première dose de TAK-662 Traitement de prophylaxie à court terme dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Le pourcentage d'épisodes chirurgicaux pour lesquels TAK-662 a été utilisé comme une prophylaxie à court terme qui est exempt de présentations de PF ou de complications thromboemboliques a été rapportée.
Partie d'extension: Depuis la première dose de TAK-662 Traitement de prophylaxie à court terme dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Extension PARTIE: Nombre d'épisodes de PF et / ou d'épisodes thrombotiques pendant la prophylaxie à long terme
Délai: Partie d'extension: Depuis la première dose de traitement de prophylaxie à long terme TAK-662 dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois
Le nombre d'épisodes d'épisodes PF et / ou thrombotiques au cours de la prophylaxie à long terme devait être signalé.
Partie d'extension: Depuis la première dose de traitement de prophylaxie à long terme TAK-662 dans la partie d'extension jusqu'à 35 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

29 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

31 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2021

Première publication (Réel)

2 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Autre identifiant: WHO)
  • jRCT2031210209 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels de cette étude particulière ne seront pas partagées car il existe une probabilité raisonnable que des patients individuels puissent être réidentifiés (en raison du nombre limité de participants à l'étude/sites d'étude).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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