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Eine Studie von TAK-662 für japanische Patienten mit angeborenem Protein-C-Mangel

21. April 2025 aktualisiert von: Takeda

Eine Open-Label-Einzeldosis-Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von menschlichem Protein C (TAK-662) zur Behandlung von angeborenem Protein-C-Mangel bei japanischen Probanden, gefolgt von einem Erweiterungsteil

Diese Studie richtet sich an japanische Teilnehmer mit angeborenem Protein-C-Mangel. Das Hauptziel dieser Studie ist es, zu überprüfen, wie viel TAK-662 im Laufe der Zeit in ihrem Blut verbleibt. Dies wird dem Studiensponsor (Takeda) helfen, die beste Dosis für Patienten in der Zukunft zu ermitteln.

Die Teilnehmer erhalten 1 einzelne Infusion von TAK-662.

Sie bleiben bis 3 Tage nach der Infusion in der Klinik. Dann kehren die Teilnehmer 7 Tage nach der Infusion in ihre Klinik zurück, um die Nebenwirkungen der Studienbehandlung zu überprüfen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine Phase-1/2-Einzeldosisstudie von TAK-662 bei japanischen Patienten mit angeborenem Protein-C-Mangel

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japan
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan
        • Nara Medical University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

PK-Teil:

  1. Männliche und weibliche Teilnehmer mit japanischer Nationalität.
  2. Eine Diagnose eines angeborenen Protein-C-Mangels (homozygot oder zusammengesetzt heterozygot).
  3. Asymptomatischer Teilnehmer.
  4. Orale Antikoagulanzien dürfen erhalten werden.

Verlängerungsteil:

  1. Teilnehmer, die am PK-Teil dieser Studie teilgenommen haben (TAK-662-1501).
  2. Teilnehmer, die sind; A. Diagnostiziert mit PF, CISN/WISN und/oder einer anderen akuten thromboembolischen Episode nur zur Bedarfsbehandlung; B. Erfordern einer Behandlung mit TAK-662 zur Kurzzeitprophylaxe bei chirurgischen Eingriffen; C. Behandlung mit TAK-662 zur Langzeitprophylaxe erforderlich.

Ausschlusskriterien:

PK-Teil:

  1. Aktuelle oder wiederkehrende Krankheit, die die Wirkung oder Disposition des Prüfpräparats (IP) oder klinische oder Laborbewertungen beeinflussen könnte.
  2. Ein Körpergewicht unter 8 kg.
  3. Schwerwiegende Leberfunktionsstörung, vom Prüfarzt beurteilt.
  4. Jede Thrombose innerhalb von 2 Wochen vor der Verabreichung des IP.
  5. Anderes Prüfpräparat als TAK-662 innerhalb von 60 Tagen vor der Verabreichung des IP erhalten.
  6. Aktuelle oder relevante Vorgeschichte einer körperlichen oder psychiatrischen Erkrankung oder einer medizinischen Störung, die möglicherweise eine Behandlung erfordert oder es unwahrscheinlich macht, dass der Teilnehmer die Studie vollständig abschließt, oder eine Erkrankung, die ein unangemessenes Risiko durch das IP oder Verfahren darstellt.
  7. Aktuelle Einnahme von Medikamenten (einschließlich rezeptfreier, pflanzlicher oder homöopathischer Präparate), die den untersuchten Zustand beeinflussen (verbessern oder verschlechtern) oder die Wirkung oder Disposition des IP oder die klinische oder Laborbewertung beeinflussen könnten.
  8. Bekannte oder vermutete Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber dem IP, eng verwandten Verbindungen oder einem der angegebenen Inhaltsstoffe.
  9. Bekannte Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb des letzten Jahres.
  10. Innerhalb von 30 Tagen vor der ersten IP-Dosis wurde ein Teilnehmer in eine klinische Studie (einschließlich Impfstoffstudien) aufgenommen, die sich nach Ansicht des Prüfarztes auf diese gesponserte Studie auswirken könnte.

Erweiterungsteil:

1. Während der Teilnahme am PK-Teil dieser Studie (TAK-662-1501) wurden neue schwerwiegende Erkrankungen beobachtet, die die Sicherheit oder Behandlung der Teilnehmer beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TAK-662 80 IE/kg
TAK-662 80 internationale Einheiten (IE)/kg, einzelne intravenöse Infusion über 15 Minuten an Tag 1. Im Verlängerungsteil wird die Dosis von TAK-662 pro Teilnehmer modifiziert. TAK-662 ist Protein C Concentrate, ein lyophilisiertes, steriles Konzentrat aus menschlichem Protein C.
Arzneimittel: TAK-662
Lyophilisiertes, steriles Konzentrat aus menschlichem Protein C
Andere Namen:
  • Protein C-Konzentrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PK-Teil: Protein-C-Aktivitätsniveau von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
Protein C ist ein Vitamin-K-abhängiges Plasmaprotein und ein wichtiger Bestandteil des Gerinnungssystems. Der Grad der Protein-C-Aktivität wurde durch chromogene Tests gemessen. Es wurde über den Protein-C-Aktivitätsgrad von TAK-662 berichtet.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Endphase Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
t1/2 von TAK-662 wurde gemeldet.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Inkrementelle Wiederherstellung (IR) von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
Die IR von TAK-662 wurde in internationalen Einheiten pro Milliliter/internationalen Einheiten pro Kilogramm (IU/ml)/(IU/kg) gemessen.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUClast) von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
Die AUClast von TAK-662 wurde in internationalen Einheiten*Stunde pro Milliliter (IU*h/ml) gemessen.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis Unendlich (AUC0-unendlich) von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
AUC0-unendlich von TAK-662 wurde berichtet.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
Cmax von TAK-662 wurde gemeldet.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von TAK-662
Zeitfenster: Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
Tmax von TAK-662 wurde gemeldet.
Vor der Infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
PK-Teil: Prozentsatz der In-vivo-Erholung (IVR) von TAK-662
Zeitfenster: Vorinfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion
Das für Plasma korrigierte IVR wurde unter Verwendung der Formel bestimmt: IVR (Prozentsatz [%]) = (maximal beobachtete Plasmakonzentration (CMAX) [IU/ml]-Konzentration (c) Prä-Infusion [IU/ml]) * Plasma-Volumen-Prä-Infusion (PV) Milliliter (ML)/DOSE-DOSE (INTERNATIONAL UNTERGRAFT [IU]) * 100, wobei Cmax-Cmax-Cmax (internationale Einheit [IU) [IU) [100). IVR von TAK-662 gemessen an Prozentsatz wurde gemeldet.
Vorinfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 36 Stunden nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PK- und Verlängerteile: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten nachteiligen Erfahrungen (AES)
Zeitfenster: PK -Teil: Vom Beginn der Studienmedikamente bis zum 7. Tag; Verlängerungsteil: Aus der ersten Dosis der Studienmedikamentenverabreichung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monaten
Eine behandlungsbedingte AE wurde als ein unerwünschtes Ereignis definiert, das einer angemessenen zeitlichen Sequenz aus der Verabreichung eines Arzneimittels (einschließlich des Kurses nach dem Rückzug des Arzneimittels) folgte oder für die eine mögliche Beteiligung des Arzneimittels nicht ausgeschlossen werden konnte, obwohl andere Faktoren als das Arzneimittel, wie z. Die Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten AEs, wie vom Ermittler bewertet.
PK -Teil: Vom Beginn der Studienmedikamente bis zum 7. Tag; Verlängerungsteil: Aus der ersten Dosis der Studienmedikamentenverabreichung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monaten
Verlängerungsteil: Anzahl der Episoden, die als effektiv, effektiv mit Komplikationen eingestuft wurden oder nicht wirksam bei der Wirksamkeitsbewertungsskala während der On-Demand-Behandlung
Zeitfenster: Verlängerungsteil: Ab der ersten Dosis von TAK-662-On-Demand-Behandlung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monate
Die Behandlung von Episoden von PF, CISN/Wisn und/oder anderen vaskulären thromboembolischen Ereignissen wurde als "wirksam", "wirksam mit Komplikationen" oder "nicht wirksam" gemäß der Wirksamkeitsbewertungsskala, gemäß den von Ermittlern beurteilten Kriterien, wirksam: Stabilisierung und Regression von Hautläsionen/Stabilisierung von Thromben, die von den Ermittlern beurteilt wurden. Mit Komplikationen wirksam: Die Behandlung war wirksam, verursachte jedoch eine unerwünschte Arzneimittelreaktion, die das Regime beeinträchtigte (führte zu einer Änderung der Dosis oder Häufigkeit der Dosierung) oder zur Erzwingung des Absetzens der Behandlung oder der Einführung einer pathogenen Virusinfektion; Nicht wirksam: alle anderen Fälle.
Verlängerungsteil: Ab der ersten Dosis von TAK-662-On-Demand-Behandlung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monate
Verlängerungsteil: Prozentsatz der chirurgischen Episoden während kurzfristiger Prophylaxe, die frei von Präsentationen von PF oder thromboembolischen Komplikationen ist
Zeitfenster: Verlängerungsteil: Ab der ersten Dosis von TAK-662 Kurzzeitprophylaxe-Behandlung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monate
Der Prozentsatz der chirurgischen Episoden, für die TAK-662 als kurzfristige Prophylaxe verwendet wurde, die frei von Präsentationen von PF oder thromboembolischen Komplikationen ist.
Verlängerungsteil: Ab der ersten Dosis von TAK-662 Kurzzeitprophylaxe-Behandlung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monate
Verlängerungsteil: Anzahl der Episoden von PF- und/oder thrombotischen Episoden während der langfristigen Prophylaxe
Zeitfenster: Verlängerungsteil: Aus der ersten Dosis der TAK-662-Langzeitprophylaxe-Behandlung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monate
Die Anzahl der Episoden von PF- und/oder thrombotischen Episoden während der langfristigen Prophylaxe sollte gemeldet werden.
Verlängerungsteil: Aus der ersten Dosis der TAK-662-Langzeitprophylaxe-Behandlung im Verlängerungsteil bis zu 35 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Andere Kennung: WHO)
  • jRCT2031210209 (Registrierungskennung: jRCT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer aus dieser bestimmten Studie werden nicht weitergegeben, da eine begründete Wahrscheinlichkeit besteht, dass einzelne Patienten erneut identifiziert werden könnten (aufgrund der begrenzten Anzahl von Studienteilnehmern/Studienzentren).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborener Protein-C-Mangel

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