Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAK-662 for japanske patienter med medfødt protein C-mangel

21. april 2025 opdateret af: Takeda

En åben-label, enkeltdosis, fase 1/2-undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​humant protein C (TAK-662) til behandling af medfødt protein C-mangel hos japanske forsøgspersoner efterfulgt af en udvidelsesdel

Denne undersøgelse er for japanske deltagere med medfødt protein C-mangel. Hovedformålet med denne undersøgelse er at kontrollere, hvor meget TAK-662 forbliver i deres blod over tid. Dette vil hjælpe studiesponsoren (Takeda) med at finde frem til den bedste dosis til at give patienter i fremtiden.

Deltagerne vil modtage 1 enkelt infusion af TAK-662.

De bliver på klinikken indtil 3 dage efter infusionen. Derefter vil deltagerne vende tilbage til deres klinik 7 dage efter infusionen for at kontrollere bivirkninger fra undersøgelsesbehandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 1/2 enkeltdosisstudie af TAK-662 i japanske patienter med medfødt protein C-mangel

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japan
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan
        • Nara Medical University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

PK del:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere med japansk nationalitet.
  2. En diagnose af medfødt protein C-mangel (homozygot eller sammensat heterozygot).
  3. Asymptomatisk deltager.
  4. Orale antikoagulantia tilladt at modtage.

Udvidelsesdel:

  1. Deltagere, der deltog i PK-delen af ​​denne undersøgelse (TAK-662-1501).
  2. Deltager som er; en. Diagnosticeret med PF, CISN/WISN og/eller anden akut tromboembolisk episode kun til on-demand behandling; b. Kræver behandling med TAK-662 til korttidsprofylakse til kirurgiske indgreb; c. Kræver behandling med TAK-662 til langtidsprofylakse.

Ekskluderingskriterier:

PK del:

  1. Aktuel eller tilbagevendende sygdom, der kan påvirke virkningen eller disponeringen af ​​forsøgsproduktet (IP), eller kliniske eller laboratoriemæssige vurderinger.
  2. En kropsvægt under 8 kg.
  3. Alvorlig leverdysfunktion, vurderet af efterforskeren.
  4. Enhver trombose inden for 2 uger før administration af IP.
  5. Andet undersøgelsesprodukt end TAK-662 modtaget inden for 60 dage før administrationen af ​​undersøgelsesperioden.
  6. Aktuel eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sygdom eller enhver medicinsk lidelse, der kan kræve behandling eller gøre det usandsynligt, at deltageren vil fuldføre undersøgelsen fuldt ud, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra IP eller procedurer.
  7. Nuværende brug af enhver medicin (herunder håndkøbs-, urte- eller homøopatiske præparater), der kan påvirke (forbedre eller forværre) den tilstand, der undersøges, eller kan påvirke virkningen eller disponeringen af ​​IP eller klinisk eller laboratorievurdering.
  8. Kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for IP, nært beslægtede forbindelser eller nogen af ​​de angivne ingredienser.
  9. Kendt historie med alkohol eller andet stofmisbrug inden for det sidste år.
  10. Inden for 30 dage før den første dosis af IP er en deltager blevet tilmeldt en klinisk undersøgelse (inklusive vaccineundersøgelser), som efter investigatorens mening kan påvirke denne sponsorerede undersøgelse.

Udvidelsesdel:

1. Nye alvorlige medicinske tilstande, som kunne påvirke deltagerens sikkerhed eller behandling, blev observeret under deltagelse i PK-delen af ​​denne undersøgelse (TAK-662-1501).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TAK-662 80 IE/kg
TAK-662 80 international enhed (IE)/kg, enkelt intravenøs infusion over 15 minutter på dag 1. I forlængelsesdelen vil dosis af TAK-662 blive ændret pr. deltager. TAK-662 er Protein C-koncentrat, som er et lyofiliseret, sterilt koncentrat af humant protein C.
Medicin: TAK-662
Lyofiliseret, sterilt koncentrat af humant protein C
Andre navne:
  • Protein C koncentrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK-del: Protein C-aktivitetsniveau for TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
Protein C er et vitamin K-afhængigt plasmaprotein og er en vigtig komponent i koagulationssystemet. Protein C aktivitetsniveau blev målt ved kromogene assays. Protein C aktivitetsniveau for TAK-662 blev rapporteret.
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK-del: Terminalfase-eliminering Halveringstid (t1/2) for TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
t1/2 af TAK-662 blev rapporteret.
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK-del: Incremental Recovery (IR) af TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
IR af TAK-662 blev rapporteret målt i international enhed pr. milliliter/ international enhed pr. kilogram (IU/mL)/(IU/kg).
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK-del: Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
AUClast af TAK-662 blev rapporteret målt i international enhed*time pr. milliliter (IU*t/ml).
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK-del: Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-uendelig) af TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
AUC0-uendelighed af TAK-662 blev rapporteret.
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK-del: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
Cmax for TAK-662 blev rapporteret.
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK-del: Tid til at nå den maksimale plasmakoncentration (Tmax) for TAK-662
Tidsramme: Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
Tmax for TAK-662 blev rapporteret.
Præ-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
PK Del: Procentdel af in-vivo gendannelse (IVR) af Tak-662
Tidsramme: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion
IVR korrigeret for plasma blev bestemt ved anvendelse af formlen: IVR (procentdel [%]) = (maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) [IU/ML]-koncentration (C) forinfusion [IU/ml]) * Plasma-volumen før infusion (PV) milliliter (ml)/dosis (international enhed [iu]) * 100, hvor Cmax var observeret CMAX (PV) korrektion. IVR af Tak-662 målt i procent blev rapporteret.
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK og udvidelsesdele: Antal deltagere med behandlingsrelaterede negative oplevelser (AES)
Tidsramme: PK -del: Fra starten af ​​undersøgelsesmedicinsk administration op til dag 7; Udvidelsesdel: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicinsk administration i udvidelsesdelen op til 35 måneder
En behandlingsrelateret AE blev defineret som en bivirkning, der fulgte en rimelig tidsmæssig rækkefølge fra administration af et lægemiddel (inklusive kurset efter tilbagetrækning af lægemidlet), eller for hvilket muligt involvering af lægemidlet ikke var i stand til at udelukke, selvom faktorer, der er andre faktorer end lægemidlet, såsom underliggende sygdomme, komplikationer, samtidige medier og samtidige behandlinger, kan også være ansvarlige. Antal deltagere med behandlingsrelaterede AE'er som vurderet af efterforskeren blev rapporteret.
PK -del: Fra starten af ​​undersøgelsesmedicinsk administration op til dag 7; Udvidelsesdel: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicinsk administration i udvidelsesdelen op til 35 måneder
Udvidelsesdel: Antal episode bedømt som effektiv, effektiv med komplikationer eller ikke effektiv på effektivitetsvurderingsskalaen under behandling på efterspørgsel
Tidsramme: Udvidelsesdel: Fra den første dosis af TAK-662 On-Demand-behandling i udvidelsesdelen op til 35 måneder
Behandlingen af ​​episoder af PF, CISN/WISN og/eller andre vaskulære thromboemboliske begivenheder blev vurderet som "effektive", "effektive med komplikationer" eller "ikke effektiv" i henhold til effektivitetsklassificeringsskalaen, bedømt af efterforskere på grundlag af følgende kriterier, effektiv: stabilisering og regression af hudlæsioner/stabilisering af thrombi; Effektiv med komplikationer: Behandling var effektiv, men forårsagede en bivirkning, der blandede sig med det regime (resulterede i ændring af dosis eller frekvens af dosering) eller tvang af seponering af behandling eller indførelse af patogen virusinfektion; Ikke effektiv: Alle andre sager.
Udvidelsesdel: Fra den første dosis af TAK-662 On-Demand-behandling i udvidelsesdelen op til 35 måneder
Udvidelsesdel: Procentdel af kirurgiske episoder under kortvarig profylakse, der er fri for præsentationer af PF eller tromboemboliske komplikationer
Tidsramme: Udvidelsesdel: Fra den første dosis af TAK-662 Kortvarig profylaksebehandling i forlængelsesdelen op til 35 måneder
Procentdel af kirurgiske episoder, for hvilke TAK-662 blev anvendt som kortvarig profylakse, der er fri for præsentationer af PF- eller thromboemboliske komplikationer blev rapporteret.
Udvidelsesdel: Fra den første dosis af TAK-662 Kortvarig profylaksebehandling i forlængelsesdelen op til 35 måneder
Udvidelsesdel: Antal episoder af PF og/eller thrombotiske episoder under langvarig profylakse
Tidsramme: Udvidelsesdel: Fra den første dosis af TAK-662 langvarig profylaksebehandling i forlængelsesdelen op til 35 måneder
Antal episoder af PF- og/eller thrombotiske episoder under langvarig profylakse var planlagt rapporteret.
Udvidelsesdel: Fra den første dosis af TAK-662 langvarig profylaksebehandling i forlængelsesdelen op til 35 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

2. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Anden identifikator: WHO)
  • jRCT2031210209 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt, da der er en rimelig sandsynlighed for, at individuelle patienter kan genidentificeres (på grund af det begrænsede antal undersøgelsesdeltagere/undersøgelsessteder).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt protein C-mangel

Kliniske forsøg med TAK-662

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner