Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av TAK-662 för japanska patienter med medfödd protein C-brist

21 april 2025 uppdaterad av: Takeda

En öppen etikett, singeldos, fas 1/2-studie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten av humant protein C (TAK-662) för behandling av medfödd protein C-brist hos japanska försökspersoner följt av en förlängningsdel

Denna studie är för japanska deltagare med medfödd protein C-brist. Huvudsyftet med denna studie är att kontrollera hur mycket TAK-662 stannar kvar i deras blod över tid. Detta kommer att hjälpa studiesponsorn (Takeda) att ta fram den bästa dosen att ge patienter i framtiden.

Deltagarna kommer att få 1 infusion av TAK-662.

De kommer att stanna på kliniken till 3 dagar efter infusionen. Därefter kommer deltagarna att återvända till sin klinik 7 dagar efter infusionen för att kontrollera biverkningar från studiebehandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En fas 1/2 endosstudie av TAK-662 på japanska patienter med medfödd protein C-brist

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japan
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan
        • Nara Medical University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

PK del:

  1. Manliga och kvinnliga deltagare med japansk nationalitet.
  2. En diagnos av medfödd protein C-brist (homozygot eller sammansatt heterozygot).
  3. Asymtomatisk deltagare.
  4. Orala antikoagulantia fick tas emot.

Förlängningsdel:

  1. Deltagare som deltog i PK-delen av denna studie (TAK-662-1501).
  2. Deltagare som är; a. Diagnostiserats med PF, CISN/WISN och/eller annan akut tromboembolisk episod endast för on-demand-behandling; b. Kräver behandling med TAK-662 för korttidsprofylax för kirurgiska ingrepp; c. Kräver behandling med TAK-662 för långtidsprofylax.

Exklusions kriterier:

PK del:

  1. Aktuell eller återkommande sjukdom som kan påverka verkan eller disposition av prövningsprodukten (IP), eller kliniska eller laboratoriebedömningar.
  2. En kroppsvikt mindre än 8 kg.
  3. Allvarlig leverdysfunktion, bedömd av utredaren.
  4. Eventuell trombos inom 2 veckor före administrering av IP.
  5. Annan undersökningsprodukt än TAK-662 mottogs inom 60 dagar före administreringen av undersökningsperioden.
  6. Aktuell eller relevant historia av fysisk eller psykiatrisk sjukdom, eller någon medicinsk störning som kan kräva behandling eller göra att deltagaren osannolikt kommer att slutföra studien helt, eller något tillstånd som utgör en otillbörlig risk från IP eller procedurer.
  7. Nuvarande användning av någon medicin (inklusive receptfria, örtbaserade eller homeopatiska preparat) som kan påverka (förbättra eller förvärra) det tillstånd som studeras, eller kan påverka verkan eller disposition av IP, eller klinisk eller laboratoriebedömning.
  8. Känd eller misstänkt intolerans eller överkänslighet mot IP, närbesläktade föreningar eller någon av de angivna ingredienserna.
  9. Känd historia av alkohol eller annat missbruk under det senaste året.
  10. Inom 30 dagar före den första dosen av IP har en deltagare registrerats i en klinisk studie (inklusive vaccinstudier) som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka denna sponsrade studie.

Tilläggsdel:

1. Nya allvarliga medicinska tillstånd som kunde påverka deltagarnas säkerhet eller behandling observerades under deltagandet i PK-delen av denna studie (TAK-662-1501).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TAK-662 80 IE/kg
TAK-662 80 internationella enheter (IE)/kg, enkel intravenös infusion under 15 minuter på dag 1. I förlängningsdelen kommer dosen av TAK-662 att ändras per deltagare. TAK-662 är Protein C Concentrate, som är ett lyofiliserat, sterilt koncentrat av humant protein C.
Läkemedel: TAK-662
Lyofiliserat, sterilt koncentrat av humant protein C
Andra namn:
  • Protein C koncentrat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK-del: Protein C-aktivitetsnivå för TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
Protein C är ett vitamin K-beroende plasmaprotein och är en viktig komponent i koagulationssystemet. Protein C-aktivitetsnivån mättes genom kromogena analyser. Protein C-aktivitetsnivå för TAK-662 rapporterades.
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Eliminering i terminal fas Halveringstid (t1/2) för TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
t1/2 av TAK-662 rapporterades.
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Incremental Recovery (IR) av TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
IR för TAK-662 rapporterades mätt i termer av internationell enhet per milliliter/ internationell enhet per kilogram (IE/mL)/(IE/kg).
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid 0 till tidpunkten för den senaste kvantifierbara koncentrationen (AUClast) av TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
AUClast av TAK-662 rapporterades mätt i termer av internationell enhet*timme per milliliter (IE*h/ml).
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-oändlighet) för TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
AUC0-oändlighet av TAK-662 rapporterades.
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
Cmax för TAK-662 rapporterades.
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) för TAK-662
Tidsram: Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
Tmax för TAK-662 rapporterades.
Pre-infusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
PK-del: Procentandel av in-vivo-återhämtning (IVR) av TAK-662
Tidsram: Förinfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion
IVR corrected for plasma was determined using the formula: IVR (percentage [%])= (Maximum observed plasma concentration (Cmax) [IU/mL] - Concentration (C) pre-infusion [IU/mL]) * Plasma volume pre-infusion (PV) milliliter (mL)/ Dose (international unit [IU])*100 where Cmax was the observed Cmax value before baseline correction. IVR för TAK-662 mätt i termer av procenten rapporterades.
Förinfusion, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 och 36 timmar efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK- och förlängningsdelar: Antal deltagare med behandlingsrelaterade negativa upplevelser (AES)
Tidsram: PK -del: Från början av studiedrogadministrationen fram till dag 7; Förlängningsdel: Från den första dosen av studiedrogadministration i förlängningsdelen upp till 35 månader
En behandlingsrelaterad AE definierades som en biverkning som följde en rimlig temporär sekvens från administrering av ett läkemedel (inklusive kursen efter uttag av läkemedlet), eller för vilket möjliga involvering av läkemedlet inte kunde uteslutas, även om det också är ansvariga för faktorer än läkemedlet, såsom underliggande sjukdomar, komplikationer, samtidigt involvering av läkemedlet inte kunde uteslutas. Antal deltagare med behandlingsrelaterade AE: er som bedömdes av utredaren rapporterades.
PK -del: Från början av studiedrogadministrationen fram till dag 7; Förlängningsdel: Från den första dosen av studiedrogadministration i förlängningsdelen upp till 35 månader
Förlängningsdel: Antal avsnitt betygsatt som effektivt, effektivt med komplikationer eller inte effektivt på effektivitetsgraderingsskala under behandlingen på begäran
Tidsram: Förlängningsdel: Från den första dosen av TAK-662-behandling på begäran i förlängningsdelen upp till 35 månader
Behandlingen av episoder av PF, CISN/WISN och/eller andra vaskulära tromboemboliska händelser bedömdes som "effektiva", "effektiv med komplikationer", eller "inte effektiv" enligt effektivitetsbetygsskalan, som bedömdes av utredare på grund av följande kriterier, effektiv: stabilisering och regression av hudlesioner/stabilisering av trombi; Effektivt med komplikationer: Behandlingen var effektiv men orsakade en negativ läkemedelsreaktion som störde regimen (resulterade i dosförändring eller frekvens av dosering) eller tvingade avbrott av behandling eller införande av patogen viral infektion; Inte effektivt: alla andra fall.
Förlängningsdel: Från den första dosen av TAK-662-behandling på begäran i förlängningsdelen upp till 35 månader
Förlängningsdel: Procentandel av kirurgiska episoder under kortvarig profylax som är fri från presentationer av PF eller tromboemboliska komplikationer
Tidsram: Förlängningsdel: Från den första dosen av TAK-662 Kortvarig profylaxbehandling i förlängningsdelen upp till 35 månader
Procentandel av kirurgiska episoder för vilka TAK-662 användes som kortvarig profylax som är fri från presentationer av PF eller tromboemboliska komplikationer rapporterades.
Förlängningsdel: Från den första dosen av TAK-662 Kortvarig profylaxbehandling i förlängningsdelen upp till 35 månader
Förlängningsdel: Antal avsnitt av PF och/eller trombotiska avsnitt under långvarig profylax
Tidsram: Förlängningsdel: Från den första dosen av TAK-662 långvarig profylaxbehandling i förlängningsdelen upp till 35 månader
Antalet avsnitt av PF och/eller trombotiska avsnitt under långvarig profylax planerades att rapporteras.
Förlängningsdel: Från den första dosen av TAK-662 långvarig profylaxbehandling i förlängningsdelen upp till 35 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

29 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2021

Första postat (Faktisk)

2 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Annan identifierare: WHO)
  • jRCT2031210209 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagares data från just denna studie kommer inte att delas eftersom det finns en rimlig sannolikhet att enskilda patienter kan återidentifieras (på grund av det begränsade antalet studiedeltagare/studieplatser).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera