Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-662 for japanske pasienter med medfødt protein C-mangel

21. april 2025 oppdatert av: Takeda

En åpen, enkeltdose, fase 1/2-studie for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og tolerabiliteten til humant protein C (TAK-662) for behandling av medfødt protein C-mangel hos japanske personer etterfulgt av en utvidelsesdel

Denne studien er for japanske deltakere med medfødt protein C-mangel. Hovedmålet med denne studien er å sjekke hvor mye TAK-662 forblir i blodet deres over tid. Dette vil hjelpe studiesponsoren (Takeda) til å finne den beste dosen å gi pasienter i fremtiden.

Deltakerne vil motta 1 enkelt infusjon av TAK-662.

De vil bli på klinikken til 3 dager etter infusjonen. Deretter vil deltakerne returnere til klinikken sin 7 dager etter infusjonen for å sjekke bivirkning fra studiebehandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 1/2 enkeltdosestudie av TAK-662 hos japanske pasienter med medfødt protein C-mangel

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japan
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan
        • Nara Medical University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

PK del:

  1. Mannlige og kvinnelige deltakere med japansk nasjonalitet.
  2. En diagnose av medfødt protein C-mangel (homozygot eller sammensatt heterozygot).
  3. Asymptomatisk deltaker.
  4. Orale antikoagulantia tillatt å mottas.

Utvidelsesdel:

  1. Deltakere som deltok i PK-delen av denne studien (TAK-662-1501).
  2. Deltaker som er; en. Diagnostisert med PF, CISN/WISN og/eller annen akutt tromboembolisk episode kun for behandling ved behov; b. Krever behandling med TAK-662 for kortsiktig profylakse for kirurgiske inngrep; c. Krever behandling med TAK-662 for langtidsprofylakse.

Ekskluderingskriterier:

PK del:

  1. Nåværende eller tilbakevendende sykdom som kan påvirke virkningen eller disponeringen av undersøkelsesproduktet (IP), eller kliniske eller laboratoriemessige vurderinger.
  2. En kroppsvekt mindre enn 8 kg.
  3. Alvorlig leverdysfunksjon, bedømt av etterforskeren.
  4. Enhver trombose innen 2 uker før administrering av IP.
  5. Annet undersøkelsesprodukt enn TAK-662 mottatt innen 60 dager før administrasjonen av IP.
  6. Nåværende eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sykdom, eller enhver medisinsk lidelse som kan kreve behandling eller gjøre deltakeren usannsynlig å fullføre studien, eller enhver tilstand som utgjør en unødig risiko fra IP eller prosedyrer.
  7. Nåværende bruk av medisiner (inkludert reseptfrie, urte- eller homøopatiske preparater) som kan påvirke (forbedre eller forverre) tilstanden som studeres, eller kan påvirke virkningen eller disponeringen av IP, eller klinisk eller laboratorievurdering.
  8. Kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor IP, nært beslektede forbindelser eller noen av de angitte ingrediensene.
  9. Kjent historie med alkohol eller annet rusmisbruk i løpet av det siste året.
  10. Innen 30 dager før den første dosen av IP, har en deltaker blitt registrert i en klinisk studie (inkludert vaksinestudier) som etter etterforskerens mening kan påvirke denne sponsede studien.

Utvidelsesdel:

1. Nye alvorlige medisinske tilstander som kan påvirke deltakerens sikkerhet eller behandling ble observert under deltakelse i PK-delen av denne studien (TAK-662-1501).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TAK-662 80 IE/kg
TAK-662 80 internasjonal enhet (IE)/kg, enkelt intravenøs infusjon over 15 minutter på dag 1. I forlengelsesdelen vil dosen av TAK-662 endres per deltaker. TAK-662 er Protein C Concentrate, som er et lyofilisert, sterilt konsentrat av humant protein C.
Legemiddel: TAK-662
Lyofilisert, sterilt konsentrat av humant protein C
Andre navn:
  • Protein C konsentrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PK-del: Protein C-aktivitetsnivå for TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
Protein C er et vitamin K-avhengig plasmaprotein og er en viktig komponent i koagulasjonssystemet. Protein C aktivitetsnivå ble målt ved kromogene analyser. Protein C aktivitetsnivå for TAK-662 ble rapportert.
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Terminalfase-eliminering Halveringstid (t1/2) for TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
t1/2 av TAK-662 ble rapportert.
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Inkrementell gjenoppretting (IR) av TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
IR av TAK-662 ble rapportert målt i form av internasjonal enhet per milliliter/ internasjonal enhet per kilogram (IU/mL)/(IU/kg).
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) av TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
AUClast av TAK-662 ble rapportert målt i form av internasjonal enhet*time per milliliter (IE*t/ml).
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-uendelig) til TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
AUC0-uendelighet av TAK-662 ble rapportert.
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
Cmax for TAK-662 ble rapportert.
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
Tmax for TAK-662 ble rapportert.
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
PK-del: Prosentandel av in-vivo Recovery (IVR) av TAK-662
Tidsramme: Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon
IVR korrigert for plasma ble bestemt ved bruk av formelen: IVR (prosent [%]) = (maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) [IE/ml]-Konsentrasjon (C) pre-infusjon [IE/ml]) * Plasma volum før infusjon (PV) Milliliter (ML)/Dose (International Unit [IU])) Millix var CMAX (ML)/dose (ML) IVR av TAK-662 målt i form av prosent ble rapportert.
Pre-infusjon, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 og 36 timer etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PK og forlengelsesdeler: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AES)
Tidsramme: PK -del: Fra starten av studien Drug Administration til dag 7; Utvidelsesdel: Fra den første dosen av studiemedisinadministrasjon i utvidelsesdelen opp til 35 måneder
En behandlingsrelatert AE ble definert som en bivirkning som fulgte en rimelig tidsmessig sekvens fra administrering av et medikament (inkludert kurset etter tilbaketrekking av stoffet), eller for at mulig involvering av stoffet ikke var i stand til å utelukkes, selv om andre faktorer enn medikamentet, som underliggende sykdommer, komplikasjoner, samtidig medisiner og samsvarende behandlinger. Antall deltakere med behandlingsrelaterte AE-er som vurdert av etterforskeren ble rapportert.
PK -del: Fra starten av studien Drug Administration til dag 7; Utvidelsesdel: Fra den første dosen av studiemedisinadministrasjon i utvidelsesdelen opp til 35 måneder
Utvidelsesdel: Antall episode vurdert som effektiv, effektiv med komplikasjoner, eller ikke effektiv på effektivitetsvurderingsskala under behandling på forespørsel
Tidsramme: Utvidelsesdel: Fra den første dosen av Tak-662 on-demand-behandling i forlengelsen opp til 35 måneder
Behandlingen av episoder av PF, CISN/WISN og/eller andre vaskulære tromboemboliske hendelser ble vurdert som "effektive", "effektive med komplikasjoner", eller "ikke effektive" i henhold til effektivitetsvurderingsskalaen, som bedømt av etterforskere på grunnlag av å følge kriterier, effektiv: stabilisering og regresjon av hudlærsjon/stikk av trom; Effektiv med komplikasjoner: behandling var effektiv, men forårsaket en bivirkningsreaksjon som forstyrret regimet (resulterte i endring av dose eller frekvens av dosering) eller tvangsoppsigelse av behandlingen eller innføring av patogen virusinfeksjon; Ikke effektiv: alle andre saker.
Utvidelsesdel: Fra den første dosen av Tak-662 on-demand-behandling i forlengelsen opp til 35 måneder
Utvidelsesdel: prosentandel av kirurgiske episoder under kortvarig profylakse som er fri for presentasjoner av PF eller tromboemboliske komplikasjoner
Tidsramme: Utvidelsesdel: Fra den første dosen av Tak-662 kortsiktig profylaksebehandling i forlengelsen del opp til 35 måneder
Prosentandel av kirurgiske episoder som TAK-662 ble brukt som kortsiktig profylakse som er fri for presentasjoner av PF eller tromboemboliske komplikasjoner.
Utvidelsesdel: Fra den første dosen av Tak-662 kortsiktig profylaksebehandling i forlengelsen del opp til 35 måneder
Utvidelsesdel: Antall episoder med PF og/eller trombotiske episoder under langsiktig profylakse
Tidsramme: Utvidelsesdel: Fra den første dosen av TAK-662 Langvarig profylaksebehandling i forlengelsen del opp til 35 måneder
Antall episoder med PF og/eller trombotiske episoder under langvarig profylakse var planlagt å bli rapportert.
Utvidelsesdel: Fra den første dosen av TAK-662 Langvarig profylaksebehandling i forlengelsen del opp til 35 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

29. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

2. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Annen identifikator: WHO)
  • jRCT2031210209 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli reidentifisert (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere/studiesteder).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere