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Um estudo de TAK-662 para pacientes japoneses com deficiência congênita de proteína C

21 de abril de 2025 atualizado por: Takeda

Um estudo aberto, de dose única, fase 1/2 para avaliar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade da proteína C humana (TAK-662) para o tratamento da deficiência congênita de proteína C em indivíduos japoneses seguido por uma parte de extensão

Este estudo é para participantes japoneses com deficiência congênita de proteína C. O principal objetivo deste estudo é verificar quanto TAK-662 permanece no sangue ao longo do tempo. Isso ajudará o patrocinador do estudo (Takeda) a determinar a melhor dose a ser administrada aos pacientes no futuro.

Os participantes receberão 1 infusão única de TAK-662.

Eles permanecerão na clínica até 3 dias após a infusão. Em seguida, os participantes retornarão à sua clínica 7 dias após a infusão para verificar os efeitos colaterais do tratamento do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de fase 1/2 de dose única de TAK-662 em pacientes japoneses com deficiência congênita de proteína C

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Chiba, Japão
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japão
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japão
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japão
        • Nara Medical University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Peça PK:

  1. Participantes masculinos e femininos com nacionalidade japonesa.
  2. Um diagnóstico de deficiência congênita de proteína C (homozigoto ou heterozigoto composto).
  3. Participante assintomático.
  4. Os anticoágulos orais permitiram receber-se.

Parte de extensão:

  1. Participantes que participaram da parte PK deste estudo (TAK-662-1501).
  2. Participante que são; a. Diagnosticado com FP, CISN/WISN e/ou outro episódio tromboembólico agudo apenas para tratamento sob demanda; b. Requer tratamento com TAK-662 para profilaxia de curto prazo para procedimentos cirúrgicos; c. Requer tratamento com TAK-662 para profilaxia de longo prazo.

Critério de exclusão:

Peça PK:

  1. Doença atual ou recorrente que pode afetar a ação, ou disposição do produto experimental (PI), ou avaliações clínicas ou laboratoriais.
  2. Um peso corporal inferior a 8 kg.
  3. Disfunção hepática grave, julgada pelo investigador.
  4. Qualquer trombose dentro de 2 semanas antes da administração do IP.
  5. Outro produto experimental além do TAK-662 recebido dentro de 60 dias antes da administração do IP.
  6. Histórico atual ou relevante de doença física ou psiquiátrica, ou qualquer distúrbio médico que possa exigir tratamento ou tornar improvável que o participante conclua totalmente o estudo, ou qualquer condição que apresente risco indevido do PI ou procedimentos.
  7. Uso atual de qualquer medicamento (incluindo medicamentos de venda livre, fitoterápicos ou homeopáticos) que possa afetar (melhorar ou piorar) a condição em estudo ou afetar a ação ou disposição do IP ou avaliação clínica ou laboratorial.
  8. Intolerância ou hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao IP, compostos intimamente relacionados ou qualquer um dos ingredientes declarados.
  9. História conhecida de abuso de álcool ou outras substâncias no último ano.
  10. Dentro de 30 dias antes da primeira dose de IP, um participante foi inscrito em um estudo clínico (incluindo estudos de vacina) que, na opinião do investigador, pode impactar este estudo patrocinado.

Parte de Extensão:

1. Novas condições médicas graves que podem afetar a segurança ou o tratamento do participante foram observadas durante a participação na parte PK deste estudo (TAK-662-1501).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TAK-662 80 UI/kg
TAK-662 80 unidades internacionais (UI)/kg, infusão intravenosa única durante 15 minutos no Dia 1. Na parte de extensão, a dose de TAK-662 será modificada por participante. TAK-662 é Concentrado de Proteína C, que é um concentrado liofilizado e estéril de proteína C humana.
Medicamento: TAK-662
Concentrado liofilizado e estéril de proteína C humana
Outros nomes:
  • Concentrado de Proteína C

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte PK: Nível de atividade da proteína C de TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
A proteína C é uma proteína plasmática dependente de vitamina K e é um componente importante do sistema de coagulação. O nível de atividade da proteína C foi medido por ensaios cromogênicos. O nível de atividade da proteína C do TAK-662 foi relatado.
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
Parte PK: Meia-vida de eliminação da fase terminal (t1/2) de TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
t1/2 de TAK-662 foi relatado.
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
Parte PK: Recuperação Incremental (IR) do TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
A IR do TAK-662 foi relatada medida em termos de unidade internacional por mililitro/unidade internacional por quilograma (UI/mL)/(UI/kg).
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
Parte PK: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo 0 até o momento da última concentração quantificável (AUClast) de TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
AUCúltima medida do TAK-662 foi medida em termos de unidade internacional*hora por mililitro (UI*h/ml).
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
Parte PK: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo 0 ao infinito (AUC0-infinito) de TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
AUC0-infinito de TAK-662 foi relatado.
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
Parte PK: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) de TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
A Cmax de TAK-662 foi relatada.
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
Parte PK: Hora de atingir a concentração plasmática máxima (Tmax) de TAK-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
O Tmax do TAK-662 foi relatado.
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas pós-infusão
PK PARTE: Porcentagem de recuperação in-vivo (IVR) de Tak-662
Prazo: Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas após a infusão
A IVR corrigida para o plasma foi determinada usando a fórmula: IVR (porcentagem [%]) = (concentração plasmática máxima observada (CMAX) [IU/ml]-concentração (c) pré-infusão [iu/ml]) * vulso plasma pré-infusão (PV) Milliter (ML)/dosefinos)) A IVR de Tak-662 medida em termos de porcentagem foi relatada.
Pré-infusão, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 horas após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PK e peças de extensão: número de participantes com experiências adversas relacionadas ao tratamento (AES)
Prazo: Parte da PK: Desde o início do estudo Administração de medicamentos até o dia 7; Parte da extensão: desde a primeira dose de estudo da administração de medicamentos na extensão até 35 meses
Um EA relacionado ao tratamento foi definido como um evento adverso que se seguiu a uma sequência temporal razoável da administração de um medicamento (incluindo o curso após a retirada do medicamento), ou para o qual o possível envolvimento do medicamento não foi capaz de ser descartado, embora outros fatores que não sejam de medicamentos, como doenças subjacentes, complicações, medicamentos concomitantes e tratamentos simultaneses. Foi relatado o número de participantes com EAs relacionados ao tratamento, avaliados pelo investigador.
Parte da PK: Desde o início do estudo Administração de medicamentos até o dia 7; Parte da extensão: desde a primeira dose de estudo da administração de medicamentos na extensão até 35 meses
Parte da extensão: Número de episódios classificados como eficazes, eficazes com complicações, ou não é eficaz na escala de classificação de eficácia durante o tratamento sob demanda
Prazo: Parte de extensão: desde a primeira dose de tratamento sob demanda TAK-662 na parte da extensão de até 35 meses
O tratamento de episódios de PF, CISN/WISN e/ou outros eventos tromboembólicos vasculares foram classificados como "eficazes", "eficazes com complicações" ou "não eficazes" de acordo com a escala de classificação de eficácia, como julgadores de investigadores sobre a base de seguintes critérios, efetivos: estabilização e regressão de lesões da pele/lesões da pele; Eficaz nas complicações: o tratamento foi eficaz, mas causou uma reação adversa do medicamento que interferiu no regime (resultou em mudança de dose ou frequência de dosagem) ou forçando a descontinuação do tratamento ou a introdução de infecção viral patogênica; Não é eficaz: todos os outros casos.
Parte de extensão: desde a primeira dose de tratamento sob demanda TAK-662 na parte da extensão de até 35 meses
Parte de extensão: porcentagem de episódios cirúrgicos durante profilaxia de curto prazo, livre de apresentações de PF ou complicações tromboembólicas
Prazo: Parte da extensão: desde a primeira dose do tratamento com profilaxia de curto prazo TAK-662 na parte da extensão de até 35 meses
A porcentagem de episódios cirúrgicos para os quais o TAK-662 foi utilizado como profilaxia de curto prazo, livre de apresentações de PF ou complicações tromboembólicas.
Parte da extensão: desde a primeira dose do tratamento com profilaxia de curto prazo TAK-662 na parte da extensão de até 35 meses
Parte de extensão: Número de episódios de PF e/ou episódios trombóticos durante a profilaxia de longo prazo
Prazo: Parte de extensão: desde a primeira dose do tratamento com profilaxia a longo prazo TAK-662 na parte de extensão de até 35 meses
O número de episódios de PF e/ou episódios trombóticos durante a profilaxia de longo prazo foi planejado para ser relatado.
Parte de extensão: desde a primeira dose do tratamento com profilaxia a longo prazo TAK-662 na parte de extensão de até 35 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

29 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

31 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de abril de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Outro identificador: WHO)
  • jRCT2031210209 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Dados de participantes individuais não identificados deste estudo específico não serão compartilhados, pois há uma probabilidade razoável de que pacientes individuais possam ser reidentificados (devido ao número limitado de participantes/locais de estudo).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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