Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAK-662 dla japońskich pacjentów z wrodzonym niedoborem białka C

21 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję ludzkiego białka C (TAK-662) w leczeniu wrodzonego niedoboru białka C u osób z Japonii, a następnie część rozszerzająca

To badanie jest przeznaczone dla japońskich uczestników z wrodzonym niedoborem białka C. Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, ile TAK-662 pozostaje w ich krwi w czasie. Pomoże to sponsorowi badania (Takeda) w opracowaniu najlepszej dawki dla pacjentów w przyszłości.

Uczestnicy otrzymają 1 pojedynczą infuzję TAK-662.

Pozostaną w klinice do 3 dni po infuzji. Następnie uczestnicy wrócą do swojej kliniki 7 dni po infuzji, aby sprawdzić skutki uboczne badanego leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką TAK-662 u japońskich pacjentów z wrodzonym niedoborem białka C

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Chiba, Japonia
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japonia
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japonia
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia
        • Nara Medical University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Część PK:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej z obywatelstwem japońskim.
  2. Rozpoznanie wrodzonego niedoboru białka C (homozygota lub złożona heterozygota).
  3. Uczestnik bezobjawowy.
  4. Można przyjmować doustne antykoagulanty.

Część przedłużająca:

  1. Uczestnicy, którzy brali udział w części PK tego badania (TAK-662-1501).
  2. Uczestnik, który jest; A. Z rozpoznaniem PF, CISN/WISN i/lub innego ostrego epizodu zakrzepowo-zatorowego wyłącznie do leczenia na żądanie; B. Wymagające leczenia TAK-662 w profilaktyce krótkoterminowej przy zabiegach chirurgicznych; C. Wymagający leczenia TAK-662 w profilaktyce długoterminowej.

Kryteria wyłączenia:

Część PK:

  1. Obecna lub nawracająca choroba, która może mieć wpływ na działanie lub dystrybucję badanego produktu (IP) lub na ocenę kliniczną lub laboratoryjną.
  2. Masa ciała poniżej 8 kg.
  3. Poważna dysfunkcja wątroby, oceniana przez badacza.
  4. Jakakolwiek zakrzepica w ciągu 2 tygodni przed podaniem IP.
  5. Produkt badany inny niż TAK-662 otrzymano w ciągu 60 dni przed podaniem OD.
  6. Aktualna lub istotna historia chorób fizycznych lub psychicznych, lub jakiekolwiek zaburzenie medyczne, które może wymagać leczenia lub może sprawić, że uczestnik nie będzie mógł w pełni ukończyć badania, lub jakikolwiek stan, który stwarza nadmierne ryzyko związane z IP lub procedurami.
  7. Bieżące stosowanie jakichkolwiek leków (w tym dostępnych bez recepty, preparatów ziołowych lub homeopatycznych), które mogą wpływać (poprawiać lub pogarszać) badany stan lub mogą wpływać na działanie lub dyspozycję IP lub ocenę kliniczną lub laboratoryjną.
  8. Znana lub podejrzewana nietolerancja lub nadwrażliwość na IP, blisko spokrewnione związki lub którykolwiek z wymienionych składników.
  9. Znana historia nadużywania alkoholu lub innych substancji w ciągu ostatniego roku.
  10. W ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki IP uczestnik został włączony do badania klinicznego (w tym badań nad szczepionką), które w opinii badacza może mieć wpływ na sponsorowane badanie.

Część przedłużająca:

1. Podczas udziału w części PK tego badania (TAK-662-1501) zaobserwowano nowe poważne schorzenia mogące mieć wpływ na bezpieczeństwo lub leczenie uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TAK-662 80 j.m./kg
TAK-662 80 jednostek międzynarodowych (j.m.)/kg, pojedyncza infuzja dożylna trwająca 15 minut w dniu 1. W części przedłużającej dawka TAK-662 zostanie zmodyfikowana w przeliczeniu na uczestników. TAK-662 to Protein C Concentrate, który jest liofilizowanym, sterylnym koncentratem ludzkiego białka C.
Lek: TAK-662
Liofilizowany, sterylny koncentrat ludzkiego białka C
Inne nazwy:
  • Koncentrat białka C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część PK: Poziom aktywności białka C TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Białko C jest białkiem osocza zależnym od witaminy K i jest ważnym składnikiem układu krzepnięcia. Poziom aktywności białka C mierzono za pomocą testów chromogennych. Podano poziom aktywności białka C TAK-662.
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: Okres półtrwania w fazie końcowej (t1/2) TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Zgłoszono t1/2 TAK-662.
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: Odzyskiwanie przyrostowe (IR) TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
IR TAK-662 mierzono w jednostkach międzynarodowych na mililitr/jednostka międzynarodowa na kilogram (IU/ml)/(IU/kg).
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: Powierzchnia pod krzywą stężenie w osoczu od czasu od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
AUClast TAK-662 mierzono w jednostkach międzynarodowych*godzina na mililitr (IU*h/ml).
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-nieskończoność) TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Donoszono o nieskończoności AUC0 dla TAK-662.
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Zanotowano Cmax TAK-662.
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) TAK-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Zanotowano Tmax TAK-662.
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
Część PK: odsetek odzyskiwania in vivo (IVR) Tak-662
Ramy czasowe: Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji
IVR skorygowane dla osocza określono przy użyciu wzoru: IVR (procent [%]) = (maksymalne zaobserwowane stężenie osocza (CMAX) [IU/ML]-Stężenie (C) Wstępne iU/ml]) * Wartość objętości plazmy przed infuzją (PV) Milliter (ML)/dose (jednostka międzynarodowa [IU]) 100, w której CMAS CMAS CMAS przed skroniką bazową. Zgłoszono IVR TAK-662 zmierzonego pod względem procentowym.
Przed infuzją, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 i 36 godzin po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PK i części rozszerzenia: Liczba uczestników z niepożądanymi doświadczeniami związanymi z leczeniem (AES)
Ramy czasowe: Część PK: Od początku badania leku do 7; Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki badań podawania leku w części przedłużenia do 35 miesięcy
AE związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które nastąpiło po rozsądnej sekwencji czasowej z podawania leku (w tym kursu po wycofaniu leku) lub za to, że możliwe zaangażowanie leku nie można było wykluczyć, chociaż czynniki inne niż leki, takie jak choroby leżące u podstaw, powikłania, powikłania, leki towarzyszące i towarzyszące leczenie, również mogło być odpowiedzialne. Zgłoszono liczbę uczestników z AE związanych z leczeniem, jak oceniono przez badacza.
Część PK: Od początku badania leku do 7; Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki badań podawania leku w części przedłużenia do 35 miesięcy
Część rozszerzenia: Liczba odcinka ocenionego jako skuteczna, skuteczna z powikłaniami lub niezadowolenia w skali oceny skuteczności podczas leczenia na żądanie
Ramy czasowe: Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki leczenia TAK-662 na żądanie w części rozszerzenia do 35 miesięcy
Leczenie epizodów PF, CISN/WISN i/lub innych naczyniowych zdarzeń zakrzepowo -zatorowych oceniono jako „skuteczne”, „skuteczne z powikłaniami” lub „niezadowoleni” zgodnie ze skalą oceny skuteczności, oceniane przez badaczy na podstawie następujących kryteriów, skuteczne: stabilizacja i regresja zmian skórnych/stabilizację trombii; Skuteczne z powikłaniami: leczenie było skuteczne, ale spowodowało niepożądaną reakcję leku, która zakłócała ​​schemat (spowodował zmianę dawki lub częstotliwości dawkowania) lub wymuszanie przerwania leczenia lub wprowadzenie patogennej infekcji wirusowej; Nie skuteczne: wszystkie inne przypadki.
Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki leczenia TAK-662 na żądanie w części rozszerzenia do 35 miesięcy
Część rozszerzenia: odsetek epizodów chirurgicznych podczas krótkoterminowej profilaktyki, która jest wolna od prezentacji PF lub powikłań zakrzepowo-zatorowych
Ramy czasowe: Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki krótkoterminowego leczenia profilaktyki TAK-662 w części rozszerzenia do 35 miesięcy
Odnotowano odsetek epizodów chirurgicznych, dla których TAK-662 wykorzystano jako krótkoterminową profilaktykę, która jest wolna od prezentacji PF lub powikłań zakrzepowo-zatorowych.
Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki krótkoterminowego leczenia profilaktyki TAK-662 w części rozszerzenia do 35 miesięcy
Część rozszerzenia: liczba epizodów epizodów PF i/lub zakrzepowych podczas długoterminowej profilaktyki
Ramy czasowe: Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki długoterminowego leczenia profilaktyki TAK-662 w części rozszerzenia do 35 miesięcy
Planowano zgłosić liczbę epizodów epizodów PF i/lub zakrzepowych podczas długoterminowej profilaktyki.
Część rozszerzenia: Z pierwszej dawki długoterminowego leczenia profilaktyki TAK-662 w części rozszerzenia do 35 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Inny identyfikator: WHO)
  • jRCT2031210209 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych uczestników tego konkretnego badania nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania/miejsc badania).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj