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Uno studio su TAK-662 per pazienti giapponesi con carenza congenita di proteina C

21 aprile 2025 aggiornato da: Takeda

Uno studio in aperto, monodose, di fase 1/2 per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della proteina C umana (TAK-662) per il trattamento della carenza congenita di proteina C in soggetti giapponesi, seguito da una parte di estensione

Questo studio è per partecipanti giapponesi con carenza congenita di proteina C. Lo scopo principale di questo studio è verificare quanto TAK-662 rimane nel sangue nel tempo. Ciò aiuterà lo sponsor dello studio (Takeda) a elaborare la dose migliore da somministrare ai pazienti in futuro.

I partecipanti riceveranno 1 singola infusione di TAK-662.

Rimarranno in clinica fino a 3 giorni dopo l'infusione. Quindi, i partecipanti torneranno alla loro clinica 7 giorni dopo l'infusione per verificare gli effetti collaterali del trattamento in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 1/2 a dose singola di TAK-662 in pazienti giapponesi con deficit congenito di proteina C

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Chiba, Giappone
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Giappone
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Giappone
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone
        • Nara Medical University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

PK Parte:

  1. Partecipanti di sesso maschile e femminile di nazionalità giapponese.
  2. Una diagnosi di carenza congenita di proteina C (omozigote o eterozigote composta).
  3. Partecipante asintomatico.
  4. Gli anticoagulanti orali hanno permesso di esser ricevuti.

Parte di estensione:

  1. Partecipanti che hanno partecipato alla parte PK di questo studio (TAK-662-1501).
  2. Partecipante che sono; UN. Diagnosi di PF, CISN/WISN e/o altro episodio tromboembolico acuto solo per il trattamento al bisogno; B. Richiedere un trattamento con TAK-662 per la profilassi a breve termine per le procedure chirurgiche; C. Richiede trattamento con TAK-662 per la profilassi a lungo termine.

Criteri di esclusione:

PK Parte:

  1. Malattia in corso o ricorrente che potrebbe influenzare l'azione o la disposizione del prodotto sperimentale (IP) o le valutazioni cliniche o di laboratorio.
  2. Un peso corporeo inferiore a 8 kg.
  3. Grave disfunzione epatica, giudicata dall'investigatore.
  4. Qualsiasi trombosi entro 2 settimane prima della somministrazione dell'IP.
  5. Prodotto sperimentale diverso da TAK-662 ricevuto entro 60 giorni prima della somministrazione dell'IP.
  6. Storia attuale o rilevante di malattia fisica o psichiatrica, o qualsiasi disturbo medico che possa richiedere un trattamento o rendere improbabile che il partecipante completi completamente lo studio, o qualsiasi condizione che presenti un rischio eccessivo dall'IP o dalle procedure.
  7. Uso corrente di qualsiasi farmaco (inclusi preparati da banco, a base di erbe o omeopatici) che potrebbe influenzare (migliorare o peggiorare) la condizione studiata, o potrebbe influenzare l'azione o la disposizione dell'IP o la valutazione clinica o di laboratorio.
  8. Intolleranza o ipersensibilità nota o sospetta all'IP, a composti strettamente correlati o a uno qualsiasi degli ingredienti indicati.
  9. Storia nota di abuso di alcol o altre sostanze nell'ultimo anno.
  10. Entro 30 giorni prima della prima dose di IP, un partecipante è stato arruolato in uno studio clinico (compresi gli studi sui vaccini) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto su questo studio sponsorizzato.

Parte di estensione:

1. Durante la partecipazione alla parte PK di questo studio sono state osservate nuove gravi condizioni mediche che potrebbero influire sulla sicurezza o sul trattamento del partecipante (TAK-662-1501).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAK-662 80 UI/kg
TAK-662 80 unità internazionali (UI)/kg, singola infusione endovenosa della durata di 15 minuti il ​​giorno 1. Nella parte di estensione, la dose di TAK-662 verrà modificata per i partecipanti. TAK-662 è il concentrato di proteina C, che è un concentrato liofilizzato e sterile di proteina C umana.
Droga: TAK-662
Concentrato liofilizzato e sterile di proteina umana C
Altri nomi:
  • Concentrato di proteina C

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte PK: livello di attività della proteina C di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
La proteina C è una proteina plasmatica vitamina K-dipendente ed è un componente importante del sistema di coagulazione. Il livello di attività della proteina C è stato misurato mediante test cromogenici. È stato riportato il livello di attività della proteina C di TAK-662.
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: Emivita di eliminazione di fase terminale (t1/2) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
È stato segnalato t1/2 di TAK-662.
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: recupero incrementale (IR) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
L'IR di TAK-662 è stato riportato misurato in termini di unità internazionale per millilitro/unità internazionale per chilogrammo (IU/mL)/(IU/kg).
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
L'AUClast di TAK-662 è stata misurata in termini di unità internazionali*ora per millilitro (IU*h/ml).
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-infinito) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
È stato segnalato l'AUC0-infinito di TAK-662.
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
È stata riportata la Cmax di TAK-662.
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (Tmax) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
È stato riportato il Tmax di TAK-662.
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
Parte PK: percentuale di recupero in vivo (IVR) di TAK-662
Lasso di tempo: Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione
IVR corrected for plasma was determined using the formula: IVR (percentage [%])= (Maximum observed plasma concentration (Cmax) [IU/mL] - Concentration (C) pre-infusion [IU/mL]) * Plasma volume pre-infusion (PV) milliliter (mL)/ Dose (international unit [IU])*100 where Cmax was the observed Cmax value before baseline correction. È stato riportato IVR di TAK-662 misurato in termini di percentuale.
Pre-infusione, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 e 36 ore dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PK e parti di estensione: numero di partecipanti con esperienze avverse relative al trattamento (AES)
Lasso di tempo: Parte PK: dall'inizio dello studio Drug Administration fino al giorno 7; Parte di estensione: dalla prima dose di somministrazione di farmaci in studio nella parte di estensione fino a 35 mesi
Un AE correlato al trattamento è stato definito come un evento avverso che ha seguito una sequenza temporale ragionevole dalla somministrazione di un farmaco (incluso il corso dopo il ritiro del farmaco), o per il quale il possibile coinvolgimento del farmaco non è stato in grado di essere escluso, sebbene anche fattori diversi dal farmaco, come malattie sottostanti, complicazioni concomitanti, potrebbero anche essere responsabili. Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato dall'investigatore.
Parte PK: dall'inizio dello studio Drug Administration fino al giorno 7; Parte di estensione: dalla prima dose di somministrazione di farmaci in studio nella parte di estensione fino a 35 mesi
Parte di estensione: numero di episodi valutati come efficace, efficace con complicanze o non efficace sulla scala di valutazione dell'efficacia durante il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Parte di estensione: dalla prima dose di trattamento on-demand TAK-662 nella parte di estensione fino a 35 mesi
Il trattamento di episodi di PF, CISN/Wisn e/o altri eventi tromboembolici vascolari sono stati classificati come "efficaci", "efficaci con complicanze" o "non efficaci" in base alla scala di valutazione dell'efficacia, come giudicato dagli investigatori sulla base della seguente criterio, efficace: stabilizzazione e regressione della lezione cutanea/stabilizzazione; Efficace con le complicanze: il trattamento è stato efficace ma ha causato una reazione avversa del farmaco che ha interferito con il regime (ha provocato il cambiamento di dose o frequenza del dosaggio) o nel forzare l'interruzione del trattamento o l'introduzione dell'infezione virale patogena; Non efficace: tutti gli altri casi.
Parte di estensione: dalla prima dose di trattamento on-demand TAK-662 nella parte di estensione fino a 35 mesi
Parte di estensione: percentuale di episodi chirurgici durante la profilassi a breve termine privo di presentazioni di PF o complicanze tromboemboliche
Lasso di tempo: Parte di estensione: dalla prima dose di trattamento di profilassi a breve termine TAK-662 nella parte di estensione fino a 35 mesi
Per la percentuale di episodi chirurgici per i quali è stata utilizzata TAK-662 come profilassi a breve termine che è priva di presentazioni di PF o complicanze tromboemboliche.
Parte di estensione: dalla prima dose di trattamento di profilassi a breve termine TAK-662 nella parte di estensione fino a 35 mesi
Parte di estensione: numero di episodi di PF e/o episodi trombotici durante la profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Parte di estensione: dalla prima dose di trattamento di profilassi a lungo termine TAK-662 nella parte di estensione fino a 35 mesi
Il numero di episodi di episodi di PF e/o trombotici durante la profilassi a lungo termine è stata pianificata.
Parte di estensione: dalla prima dose di trattamento di profilassi a lungo termine TAK-662 nella parte di estensione fino a 35 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

29 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Altro identificatore: WHO)
  • jRCT2031210209 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio/siti dello studio).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Carenza congenita di proteina C

Prove cliniche su TAK-662

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