Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TAK-662 vizsgálata veleszületett protein C-hiányos japán betegeknél

2024. április 3. frissítette: Takeda

Nyílt, egyszeri dózisú, 1/2 fázisú vizsgálat a humán Protein C (TAK-662) farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére japán alanyok veleszületett protein C-hiányának kezelésére, amelyet egy kiterjesztési rész követ.

Ez a tanulmány veleszületett protein C-hiányban szenvedő japán résztvevők számára készült. Ennek a vizsgálatnak a fő célja annak ellenőrzése, hogy mennyi TAK-662 marad a vérükben az idő múlásával. Ez segíteni fog a vizsgálat szponzorának (Takeda) abban, hogy kitalálja a legjobb adagot a betegeknek a jövőben.

A résztvevők 1 egyszeri TAK-662 infúziót kapnak.

Az infúzió beadása után 3 napig maradnak a klinikán. Ezután a résztvevők az infúzió beadása után 7 nappal visszatérnek klinikájukra, hogy ellenőrizzék a vizsgálati kezelés mellékhatásait.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Fázis 1/2 egyszeri dózisú TAK-662 vizsgálat veleszületett protein C-hiányban szenvedő japán betegeknél

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Chiba, Japán
        • Chiba University Hospital
      • Chiba, Japán
        • Chiba Children's Hospital
      • Saitama, Japán
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japán
        • Nara Medical University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

PK rész:

  1. Japán állampolgárságú férfi és női résztvevők.
  2. Veleszületett protein C-hiány diagnózisa (homozigóta vagy összetett heterozigóta).
  3. Tünetmentes résztvevő.
  4. Orális antikoagulánsok fogadása megengedett.

Kiterjesztési rész:

  1. Azok a résztvevők, akik részt vettek a vizsgálat PK részében (TAK-662-1501).
  2. Résztvevő, aki; a. PF-vel, CISN/WISN-nel és/vagy más akut tromboembóliás epizóddal diagnosztizáltak, csak igény szerinti kezelésre; b. TAK-662-vel történő kezelést igényel a sebészeti beavatkozások rövid távú profilaxisa céljából; c. TAK-662 kezelést igényel hosszú távú profilaxis céljából.

Kizárási kritériumok:

PK rész:

  1. Jelenlegi vagy visszatérő betegség, amely befolyásolhatja a vizsgálati termék (IP) hatását vagy diszpozícióját, vagy a klinikai vagy laboratóriumi értékeléseket.
  2. 8 kg-nál kisebb testtömeg.
  3. Súlyos májműködési zavar, a vizsgáló megítélése szerint.
  4. Bármilyen trombózis az IP beadását megelőző 2 héten belül.
  5. A TAK-662-n kívüli egyéb vizsgálati termék a vizsgálati időszak beadását megelőző 60 napon belül érkezett.
  6. Jelenlegi vagy releváns fizikai vagy pszichiátriai betegség, vagy bármely olyan egészségügyi rendellenesség, amely kezelést igényelhet, vagy valószínűtlenné teszi, hogy a résztvevő teljesen befejezze a vizsgálatot, vagy bármely olyan állapot, amely indokolatlan kockázatot jelent az IP vagy az eljárások miatt.
  7. Bármilyen gyógyszer (beleértve a vény nélkül kapható, gyógynövény- vagy homeopátiás készítményeket) jelenlegi használata, amely befolyásolhatja (javíthatja vagy ronthatja) a vizsgált állapotot, vagy befolyásolhatja az IP hatását vagy diszpozícióját, vagy a klinikai vagy laboratóriumi értékelést.
  8. Ismert vagy feltételezett intolerancia vagy túlérzékenység az IP-vel, a közeli rokon vegyületekkel vagy a feltüntetett összetevők bármelyikével szemben.
  9. Alkohollal vagy más szerrel való visszaélés ismert története az elmúlt évben.
  10. Az IP első adagját megelőző 30 napon belül egy résztvevőt bevontak egy klinikai vizsgálatba (beleértve a vakcinavizsgálatokat is), amely a vizsgáló véleménye szerint hatással lehet erre a szponzorált vizsgálatra.

Kiterjesztés rész:

1. A jelen vizsgálat (TAK-662-1501) PK részében való részvétel során új, súlyos egészségügyi állapotokat figyeltek meg, amelyek befolyásolhatják a résztvevő biztonságát vagy kezelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TAK-662 80 NE/kg
TAK-662 80 nemzetközi egység (NE)/kg, egyszeri intravénás infúzió 15 percen keresztül az 1. napon. A bővítési részben a TAK-662 adagja résztvevőnként módosul. A TAK-662 egy Protein C koncentrátum, amely humán protein C liofilizált, steril koncentrátuma.
Drog: TAK-662
Liofilizált, steril humán protein C koncentrátum
Más nevek:
  • Protein C koncentrátum

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PK rész: TAK-662 protein C aktivitási szintje
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A C-protein egy K-vitamin-függő plazmafehérje, és a véralvadási rendszer fontos összetevője. A Protein C aktivitás szintjét kromogén esszékkel mértük. A TAK-662 protein C aktivitási szintjéről számoltak be.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: A TAK-662 terminális fázis eliminációs felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A TAK-662 t1/2-ét jelentették.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: TAK-662 fokozatos helyreállítása (IR).
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A TAK-662 IR-jét nemzetközi egység per milliliter/ nemzetközi egység per kilogramm (NE/mL)/(NE/kg) mértékegységben adták meg.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: A TAK-662 in vivo helyreállításának százalékos aránya (IVR).
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A plazmára korrigált IVR-t a következő képlettel határoztuk meg: IVR (százalék [%]) = (Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax) [NE/mL] - Koncentráció (C) infúzió előtt [NE/mL]) * Plazmatérfogat pre- infúzió (PV) milliliter (ml)/dózis (nemzetközi egység [NE])*100, ahol a Cmax a kiindulási korrekció előtt megfigyelt Cmax érték volt. A TAK-662 százalékos IVR-ét közölték.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a 0-tól a TAK-662 utolsó számszerűsíthető koncentrációjának (AUClast) időpontjáig
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A TAK-662 AUClast-ját nemzetközi egység*óra per milliliterben (NE*óra/ml) mérték.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: A TAK-662 plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület a 0-tól a végtelenig (AUC0-végtelen)
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A TAK-662 AUC0-végtelenségét jelentették.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: A TAK-662 maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A TAK-662 Cmax értékét jelentették.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
PK rész: A TAK-662 maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után
A TAK-662 Tmax értékét jelentették.
Infúzió előtt, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 és 36 órával az infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos tapasztalatokkal (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásától a 7. napig
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményt olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a gyógyszer beadásától számított ésszerű időbeli szekvenciát követte (beleértve a gyógyszer abbahagyását követő lefolyást is), vagy amelynél a gyógyszer esetleges érintettsége nem zárható ki, bár a gyógyszertől eltérő tényezők, mint például az alapbetegségek, szövődmények, egyidejű gyógyszerek és egyidejű kezelések szintén felelősek lehetnek. A vizsgálatot végző személy értékelése szerint a kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők számát jelentették.
A vizsgálati gyógyszer beadásától a 7. napig
Kiterjesztés rész: Akut epizódok kezelése Hatékonysági Értékelési Skála alapján
Időkeret: A hosszabbítás első napjától a tanulmányok végéig (legfeljebb 35 hónapig)
Ehhez az eredménymérőhöz nem jelentenek adatokat, mivel az elemzés az elsődleges befejezés időpontjában még folyamatban van, és az adatokat a vizsgálat befejezése után jelentik.
A hosszabbítás első napjától a tanulmányok végéig (legfeljebb 35 hónapig)
Kiterjesztés rész: azon résztvevők százalékos aránya, akik műtéti epizódokat tapasztalnak a rövid távú profilaxis során
Időkeret: A hosszabbítás első napjától a tanulmányok végéig (legfeljebb 35 hónapig)
Ehhez az eredménymérőhöz nem jelentenek adatokat, mivel az elemzés az elsődleges befejezés időpontjában még folyamatban van, és az adatokat a vizsgálat befejezése után jelentik.
A hosszabbítás első napjától a tanulmányok végéig (legfeljebb 35 hónapig)
Kiterjesztés rész: PF és/vagy trombotikus epizódok száma a hosszú távú profilaxis során
Időkeret: A hosszabbítás első napjától a tanulmányok végéig (legfeljebb 35 hónapig)
Ehhez az eredménymérőhöz nem jelentenek adatokat, mivel az elemzés az elsődleges befejezés időpontjában még folyamatban van, és az adatokat a vizsgálat befejezése után jelentik.
A hosszabbítás első napjától a tanulmányok végéig (legfeljebb 35 hónapig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 29.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 29.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-662-1501
  • U1111-1267-4412 (Egyéb azonosító: WHO)
  • jRCT2031210209 (Registry Identifier: jRCT)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az ebből a vizsgálatból származó, azonosítatlan egyéni résztvevők adatait nem osztjuk meg, mivel ésszerű a valószínűsége annak, hogy az egyes betegeket újra azonosítani tudják (a vizsgálatban résztvevők/vizsgálati helyszínek korlátozott száma miatt).

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett Protein C hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a TAK-662

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel