インドの血友病 A 患者における ADVATE の研究
2023年8月7日 更新者：Baxalta now part of Shire
第4相、多施設共同、前向き、介入的、市販後試験 血友病A患者を対象に、標準的な臨床診療の下でオンデマンドまたは予防としてADVATEを受けているインドの患者
この研究の主な目的は、すでに治療を受けた血友病 A 患者に標準治療としてアドベイトを投与した場合の副作用についてさらに学ぶことです。
治験依頼者は、参加者の治療方法には関与しませんが、診療所が治験中に起こったことをどのように記録するかについての指示を提供します。 参加者は、研究中に合計5回研究医を訪問する必要があります。 これらの訪問中に、研究データは研究担当医によって収集されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bengaluru、インド、560034
- St. John's Medical College
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Mumbai、インド、400022
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
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New Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
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Pune、インド、411019
- Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
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Kerala
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Ernakulam、Kerala、インド、682041
- Amrita Institute of Medical Science & Research Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者または法的に権限を与えられた代理人（18歳未満の研究参加者の場合）は、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを与えました。
- 年齢を問わず、血友病 A の参加者。
以前に治療を受けた患者 (PTP) として定義された参加者:
- -以前に血漿由来および/または組換えFVIII濃縮物で治療された6歳以上（> =）の参加者 最低150回の曝露量（ED）。
- -以前に血漿由来または組換えFVIII濃縮物で治療された年齢が6歳未満の参加者 最低50回のED。
- -FVIII阻害剤の陰性歴およびスクリーニング時の陰性阻害剤としての参加者は、1ミリリットルあたり0.6ベセスダ単位（BU）未満と定義されます（Nijmegen-modified Bethesdaアッセイ）。
- 参加者はヒト免疫不全ウイルス陰性（HIV-）です。またはヒト免疫不全ウイルス陽性 (HIV+) で、安定した疾患と分化クラスター 4 (CD4+) 数が 1 立方ミリメートル (mm^3) あたり >= 200 細胞であり、スクリーニング時に中央研究所によって確認された。
- -参加者は、抗体またはポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査によるC型肝炎ウイルス陰性（HCV-）です（陽性の場合、抗体価はPCRによって確認されます）、スクリーニング時に中央検査室によって確認されます;または慢性安定肝炎を伴うC型肝炎ウイルス陽性（HCV +）。
- 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。
除外基準:
- -参加者は、マウスまたはハムスターのタンパク質、またはFVIII（第VIII因子）濃縮物の賦形剤のいずれかに対して過敏症であることがわかっています。
- -参加者は、後天性血友病A、フォン・ヴィレブランド病（VWD）または血小板減少症（血小板数が1ミリリットルあたり100,000未満）など、先天性血友病A以外の出血性疾患と診断されています。
- -参加者は、非FVIII製品または濃縮物（例、エミシズマブ[ヘムライブラ®]）による血友病Aの治療を受けています スクリーニング前の6か月。
- -参加者は重度の慢性肝機能障害を持っています（例：正常なアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]の上限の5倍以上、またはスクリーニング時に中央検査室によって確認された国際正規化比[INR]> 1.5）。
- -参加者は、研究期間中に手術を計画しているか、手術を受ける可能性があります。
- -参加者は、臨床的に重大な医学的、精神医学的、または認知疾患、またはレクリエーショナルドラッグまたはアルコールの使用を持っており、研究者の意見では、参加者の安全またはコンプライアンスに影響を与えます。
- -現在、または研究の過程で受ける予定の参加者 抗レトロウイルス化学療法以外の免疫調節薬（例、1日あたり10ミリグラムを超えるヒドロコルチゾンまたはα-インターフェロンと同等の用量のコルチコステロイド剤）。
- -参加者は、治験薬（IP）または治験機器を含む別の臨床研究に参加したことがある 登録前30日以内、またはこの研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定。
- 参加者は、研究者の家族または従業員です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：血友病Aグループ
血友病Aの参加者は、研究施設の治療医師によって決定されたレジメンに従い、標準的な臨床実践の下で国内の製品ラベルに従ってADVATEで6.7か月間治療されました。
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バイアルあたりの国際単位 (IU) で表される抗血友病因子 (AHF) 活性。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくともADVATEに関連する可能性のある重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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有害事象（AE）は、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしもこの治験製品または医薬品との因果関係を有していません。
SAE は、死につながる不都合な医学的出来事として定義されました。生命を脅かすものでした。入院が必要な場合、または現在の入院が延長される場合。持続的または重大な障害/無能力をもたらした。先天異常/出生異常、または医学的に重要な出来事であった。
少なくともADVATEに関連する可能性のあるSAE（FVIII阻害剤形成を含む）を患う参加者の数が報告された。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくともADVATEに関連する可能性のある非重篤な有害事象（AE）を患った参加者の数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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AE とは、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治験製品または医薬品との因果関係を持っているわけではありません。
少なくともADVATEに関連する可能性がある非重篤なAEを患った参加者の数が報告された。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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臨床検査パラメータに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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臨床検査パラメータには、血液学、臨床化学、ウイルス血清学、第 VIII 因子 (FVIII) 抗原、FVIII 活性、増分回復、および FVIII 阻害剤が含まれます。
臨床的意義は治験責任医師の評価に従って判断されました。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ADVATE の予防的治療による年間総出血率 (ABR)
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ABRは、研究期間中の出血エピソードの数を研究期間の総日数で割って365.25を掛けたものとして定義されました。
平均 ABR と標準誤差は、一般化線形モデル (GLM) を使用して推定されました。
この結果測定では、合計 ABR が報告されます。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ADVATE の予防的治療を伴う ABR は出血の場所に基づいて分類されます
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ABRは、研究期間中の出血エピソードの数を研究期間の総日数で割って365.25を掛けたものとして定義されました。
平均 ABR と標準誤差は、GLM を使用して推定されました。
出血部位 (例、関節、軟組織、筋肉、その他 [口、歯茎、鼻]) 別の ABR がこの結果測定で報告されます。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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出血の種類に基づいて分類された ADVATE の予防的治療を伴う ABR
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ABRは、研究期間中の出血エピソードの数を研究期間の総日数で割って365.25を掛けたものとして定義されました。
平均 ABR と標準誤差は、GLM を使用して推定されました。
この転帰測定では、出血原因別の ABR (自然発生、損傷、不明など) が報告されます。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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予防治療中に必要なADVATE点滴の総回数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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予防治療中に 1 週間に必要な ADVATE 点滴の平均回数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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出血エピソードの予防治療中に 1 か月あたりに必要な ADVATE 点滴の平均回数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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予防治療中の総体重調整後のアドベイト摂取量
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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体重調整済み消費国際単位/kg (IU/kg) は、注入された総単位 (IU) を注入前の最後の利用可能な体重 (kg) で割ったものとして導出されました。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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予防的治療中の平均体重調整後のアドベイトの週当たりの摂取量
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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体重調整消費量（IU/kg）は、注入された総単位数（IU）を注入前の最後の利用可能な体重（kg）で割ったものとして導出されました。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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予防治療中の 1 か月あたりの平均体重調整済み ADVATE 摂取量
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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体重調整消費量（IU/kg）は、注入された総単位数（IU）を注入前の最後の利用可能な体重（kg）で割ったものとして導出されました。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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出血エピソードの治療に対する ADVATE の全体的な止血効果の評価
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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出血エピソードの治療に対する全体的な止血効果は、4 段階のリッカート スケールで次のように評価されました。 優れている = 1 回の注入後に痛みが完全に軽減され、出血の客観的兆候が停止した。出血の制御およびさらなる投与のために追加の注入は必要ありません。止血を維持するための注入はスコアリングに影響しません。良好 = 1 回の注入後の明確な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善。完全に解消するには 2 回以上の注入が必要な可能性があり、止血を維持するためにさらに注入してもスコアには影響しません。中等度 = 1 回の注入後に痛みが軽減される可能性が高く、および/またはわずかに軽減され、出血の兆候がわずかに改善されますが、完全に解消するには複数回の注入が必要です。なし = 徴候や症状が改善されないか、状態が悪化します。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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出血エピソードの解決に必要なADVATE注入の回数
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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出血エピソードごとの総体重調整後の ADVATE 消費量
時間枠：ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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体重調整消費量（IU/kg）は、注入された総単位数（IU）を注入前の最後の利用可能な体重（kg）で割ったものとして導出されました。
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ベースライン（0日目）から研究終了まで（最長12.9ヶ月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月14日
一次修了 (実際)
2023年2月10日
研究の完了 (実際)
2023年2月10日
試験登録日
最初に提出
2021年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月29日
最初の投稿 (実際)
2021年8月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月7日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- TAK-761-4009
- 2022-004149-11 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。