Um estudo do ADVATE em pessoas com hemofilia A na Índia
7 de agosto de 2023 atualizado por: Baxalta now part of Shire
Fase 4, estudo multicêntrico, prospectivo, intervencional, pós-comercialização em pacientes com hemofilia A na Índia recebendo ADVATE sob demanda ou profilaxia sob a prática clínica padrão
O principal objetivo deste estudo é saber mais sobre os efeitos colaterais do Advate quando administrado como tratamento padrão a pessoas com hemofilia A que já foram tratadas.
O patrocinador do estudo não estará envolvido em como os participantes são tratados, mas fornecerá instruções sobre como as clínicas registrarão o que acontece durante o estudo. Os participantes precisarão visitar o médico do estudo 5 vezes no total durante o estudo. Durante essas visitas, os dados do estudo serão coletados pelo médico do estudo.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
50
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bengaluru, Índia, 560034
- St. John's Medical College
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Mumbai, Índia, 400022
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
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New Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
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Pune, Índia, 411019
- Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
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Kerala
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Ernakulam, Kerala, Índia, 682041
- Amrita Institute of Medical Science & Research Centre
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante ou representante legalmente autorizado (no caso de participantes do estudo com menos de (<) 18 anos de idade) deu consentimento informado por escrito para participar do estudo.
- Participante de qualquer idade com hemofilia A.
Participante definido como um paciente previamente tratado (PTP):
- Participante com idade superior ou igual a (>=) 6 anos que foi tratado anteriormente com concentrado(s) de FVIII derivado de plasma e/ou recombinante para um mínimo de 150 doses de exposição (EDs).
- Participante com menos de 6 anos de idade que foi tratado anteriormente com concentrado(s) de FVIII derivado de plasma ou recombinante por um mínimo de 50 DEs.
- Participante com histórico negativo de inibidores de FVIII e inibidor negativo na triagem definido como menos de 0,6 unidades Bethesda (BU) por mililitro (ensaio Bethesda modificado por Nijmegen).
- O participante é negativo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV-); ou vírus da imunodeficiência humana positivo (HIV+) com doença estável e cluster de diferenciação 4 (CD4+) contagem >=200 células por milímetro cúbico (mm^3), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
- O participante é negativo para o vírus da hepatite C (HCV-) por teste de anticorpo ou reação em cadeia da polimerase (PCR) (se positivo, o título de anticorpo será confirmado por PCR), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem; ou vírus da hepatite C positivo (HCV+) com hepatite crônica estável.
- O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.
Critério de exclusão:
- O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongos ou hamsters ou a qualquer um dos excipientes dos concentrados de FVIII (fator VIII).
- O participante foi diagnosticado com distúrbios hemorrágicos além da hemofilia A congênita, como hemofilia A adquirida, doença de von Willebrand (VWD) ou trombocitopenia (contagem de plaquetas <100.000 por mililitro).
- O participante recebeu tratamento para hemofilia A com produtos ou concentrados não-FVIII (por exemplo, emicizumabe [Hemlibra®]) nos 6 meses anteriores à triagem.
- O participante tem disfunção hepática crônica grave (por exemplo, >=5 vezes o limite superior da alanina aminotransferase normal [ALT], aspartato aminotransferase [AST] ou razão normalizada internacional [INR] > 1,5 conforme confirmado pelo laboratório central na triagem).
- O participante planejou ou provavelmente fará uma cirurgia durante o período do estudo.
- O participante tem uma doença médica, psiquiátrica ou cognitiva clinicamente significativa, ou uso recreativo de drogas ou álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou a adesão do participante.
- Participante recebendo atualmente ou está programado para receber durante o estudo, um medicamento imunomodulador (por exemplo, agentes corticosteroides em uma dose equivalente a hidrocortisona >10 miligramas por dia ou α-interferon) além da quimioterapia antirretroviral.
- O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
- O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo Hemofilia A
Os participantes com hemofilia A foram tratados com ADVATE de acordo com um regime determinado pelo médico assistente no local do estudo e de acordo com o rótulo nacional do produto sob prática clínica padrão durante 6,7 meses.
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Atividade do fator anti-hemofílico (AHF) expressa em unidades internacionais (UI) por frasco.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos graves (SAE) pelo menos possivelmente relacionados ao ADVATE
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com este produto experimental ou medicamento.
Um SAE foi definido como qualquer ocorrência médica desagradável que resultou em morte; era uma ameaça à vida; exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização atual; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; era uma anomalia congênita/defeito congênito ou era um evento clinicamente importante.
Foi relatado o número de participantes com EAGs (incluindo formação de inibidor de FVIII) que estavam pelo menos possivelmente relacionados ao ADVATE.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) não graves, pelo menos possivelmente relacionados ao ADVATE
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com este produto experimental ou medicamento.
Foi relatado o número de participantes com EAs não graves que estavam pelo menos possivelmente relacionados com ADVATE.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Os parâmetros laboratoriais clínicos incluíram hematologia, química clínica, sorologia viral, antígeno do fator VIII (FVIII), atividade do FVIII, recuperação incremental e inibidor do FVIII.
A significância clínica foi julgada de acordo com a avaliação do investigador.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Taxa total de sangramento anualizado (ABR) com tratamento profilático de ADVATE
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O PEATE foi definido como o número de episódios de sangramento durante o período do estudo dividido pelo número total de dias do período do estudo multiplicado por 365,25.
O ABR médio e o erro padrão foram estimados usando um modelo linear generalizado (GLM).
O ABR total é relatado nesta medida de resultado.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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ABR com tratamento profilático de ADVATE categorizado com base na localização do sangramento
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O PEATE foi definido como o número de episódios de sangramento durante o período do estudo dividido pelo número total de dias do período do estudo multiplicado por 365,25.
O ABR médio e o erro padrão foram estimados usando um GLM.
O PEATE por locais de sangramento (exemplo, articulação, tecidos moles, músculo, outros [boca, gengiva ou nariz] são relatados nesta medida de resultado.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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ABR com tratamento profilático de ADVATE categorizado com base no tipo de sangramento
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O PEATE foi definido como o número de episódios de sangramento durante o período do estudo dividido pelo número total de dias do período do estudo multiplicado por 365,25.
O ABR médio e o erro padrão foram estimados usando um GLM.
O PEATE por causa do sangramento (exemplo, espontâneo, lesão e desconhecido) é relatado nesta medida de desfecho.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Número total de infusões de ADVATE necessárias durante o tratamento profilático
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Número médio de infusões de ADVATE necessárias por semana durante o tratamento profilático
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Número médio de infusões de ADVATE necessárias por mês durante o tratamento profilático de episódio hemorrágico
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Consumo ajustado de ADVATE à massa corporal total durante o tratamento profilático
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O consumo ajustado de massa corporal em unidades internacionais por quilograma (UI/kg) foi derivado como o total de unidades infundidas (UI) dividido pelo último peso corporal disponível (kg) antes da infusão.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Consumo médio ajustado de ADVATE por massa corporal por semana durante o tratamento profilático
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O consumo ajustado de massa corporal (UI/kg) foi derivado como o total de unidades infundidas (UI) dividido pelo último peso corporal disponível (kg) antes da infusão.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Consumo médio ajustado de ADVATE por massa corporal por mês durante o tratamento profilático
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O consumo ajustado de massa corporal (UI/kg) foi derivado como o total de unidades infundidas (UI) dividido pelo último peso corporal disponível (kg) antes da infusão.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Classificação geral de eficácia hemostática do ADVATE para tratamento de episódios hemorrágicos
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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A eficácia hemostática global para o tratamento de episódios hemorrágicos foi classificada numa escala Likert de 4 pontos como: excelente = alívio total da dor e cessação dos sinais objectivos de hemorragia após uma única perfusão, não é necessária qualquer perfusão adicional para o controlo da hemorragia e administração de mais a infusão para manter a hemostasia não afetaria a pontuação; bom = alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão, possivelmente requer mais de 2 infusões para resolução completa e a administração de infusão adicional para manter a hemostasia não afetaria a pontuação; moderado=provável e/ou leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após uma única infusão, necessitando de múltiplas infusões para resolução completa; nenhum = nenhuma melhora dos sinais ou sintomas ou piora das condições.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Número de infusões de ADVATE necessárias para alcançar a resolução de episódios hemorrágicos
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Consumo ajustado de ADVATE por massa corporal total por episódio de sangramento
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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O consumo ajustado de massa corporal (UI/kg) foi derivado como o total de unidades infundidas (UI) dividido pelo último peso corporal disponível (kg) antes da infusão.
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Linha de base (Dia 0) até o final do estudo (até 12,9 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
10 de fevereiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
10 de fevereiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-761-4009
- 2022-004149-11 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .