Badanie ADVATE u osób z hemofilią typu A w Indiach

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnik lub przedstawiciel ustawowy (w przypadku uczestników badania poniżej (<) 18 roku życia) wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu.
• Uczestnik w każdym wieku z hemofilią A.

• Uczestnik zdefiniowany jako wcześniej leczony pacjent (PTP):

  • Uczestnik w wieku co najmniej (>=) 6 lat, który był wcześniej leczony koncentratem(ami) czynnika VIII pochodzącego z osocza i/lub rekombinowanego FVIII przez co najmniej 150 dawek ekspozycyjnych (ED).
  • Uczestnik w wieku poniżej 6 lat, który był wcześniej leczony koncentratem (koncentratami) czynnika VIII pochodzącego z osocza lub rekombinowanego przez co najmniej 50 ED.
• Uczestnik jako ujemna historia inhibitorów FVIII i ujemne stężenie inhibitora podczas badania przesiewowego zdefiniowane jako mniej niż 0,6 jednostek Bethesda (BU) na mililitr (test Bethesda zmodyfikowany przez Nijmegen).
• Uczestnik nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-); lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV+) ze stabilną chorobą i liczbą klastrów różnicowania 4 (CD4+) >=200 komórek na milimetr sześcienny (mm^3), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
• Uczestnik ma ujemny wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-) na obecność przeciwciał lub reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) (jeśli jest pozytywny, miano przeciwciał zostanie potwierdzone metodą PCR), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych; lub wirusa zapalenia wątroby typu C dodatniego (HCV+) z przewlekłym, stabilnym zapaleniem wątroby.
• Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka myszy lub chomika lub na którąkolwiek substancję pomocniczą koncentratów czynnika VIII (czynnik VIII).
• U uczestnika zdiagnozowano skazę krwotoczną inną niż wrodzona hemofilia A, taką jak nabyta hemofilia A, choroba von Willebranda (VWD) lub małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 000 na mililitr).
• Uczestnik otrzymał leczenie hemofilii A za pomocą produktów lub koncentratów innych niż FVIII (na przykład emicizumab [Hemlibra®]) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby (przykład >=5 razy górna granica prawidłowej aminotransferazy alaninowej [ALT], aminotransferazy asparaginianowej [AST] lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] >1,5, co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych).
• Uczestnik zaplanował lub prawdopodobnie będzie miał operację w okresie badania.
• Uczestnik cierpi na klinicznie istotną chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków lub alkoholu w celach rekreacyjnych, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego przestrzeganie.
• Uczestnik obecnie otrzymuje lub ma otrzymywać w trakcie badania lek immunomodulujący (na przykład kortykosteroidy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi >10 miligramów dziennie lub interferon α) inny niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
• Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu (IP) lub badanego urządzenia w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym IP lub badanego urządzenia w trakcie tego badania.
• Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza.