Исследование ADVATE у людей с гемофилией А в Индии

Критерии включения:

• Участник или законный представитель (в случае участников исследования младше (<) 18 лет) дал письменное информированное согласие на участие в исследовании.
• Участник любого возраста с гемофилией A.

• Участник определен как ранее леченный пациент (PTP):

  • Участник в возрасте больше или равен (>=) 6 лет, который ранее лечился концентратом(ами) полученного из плазмы и/или рекомбинантного фактора VIII в течение как минимум 150 экспозиционных доз (ЭД).
  • Участник в возрасте до 6 лет, который ранее лечился концентратом(ами) полученного из плазмы или рекомбинантного фактора VIII в течение как минимум 50 ED.
• Участник с отрицательным анамнезом ингибиторов FVIII и отрицательным ингибитором при скрининге определялся как менее 0,6 единиц Бетесда (ЕБ) на миллилитр (анализ Бетесда, модифицированный Неймегеном).
• Участник отрицательный по вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ-); или вирус иммунодефицита человека положительный (ВИЧ+) со стабильным заболеванием и числом кластеров дифференцировки 4 (CD4+) >=200 клеток на кубический миллиметр (мм^3), что подтверждено центральной лабораторией при скрининге.
• Участник имеет отрицательный результат на вирус гепатита С (HCV-) по результатам тестирования на антитела или полимеразной цепной реакции (ПЦР) (в случае положительного результата титр антител будет подтвержден с помощью ПЦР), что подтверждается центральной лабораторией при скрининге; или положительный вирус гепатита С (HCV+) с хроническим стабильным гепатитом.
• Участник желает и может соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

• У участника была известная гиперчувствительность к белкам мыши или хомяка или к любому из вспомогательных веществ концентратов FVIII (фактор VIII).
• У участника были диагностированы нарушения свертываемости крови, отличные от врожденной гемофилии А, такие как приобретенная гемофилия А, болезнь фон Виллебранда (БВ) или тромбоцитопения (количество тромбоцитов <100 000 на миллилитр).
• Участник проходил курс лечения гемофилии А препаратами или концентратами, не содержащими FVIII (например, эмицизумаб [Гемлибра®]), за 6 месяцев до скрининга.
• У участника тяжелая хроническая дисфункция печени (например, более чем в 5 раз превышает верхний предел нормы аланинаминотрансферазы [АЛТ], аспартатаминотрансферазы [АСТ] или международного нормализованного отношения [МНО] >1,5, что подтверждено центральной лабораторией при скрининге).
• Участник запланировал или, вероятно, сделает операцию в течение периода исследования.
• У участника имеется клинически значимое медицинское, психическое или когнитивное заболевание, либо он употребляет рекреационные наркотики или алкоголь, что, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность участника или его соблюдение.
• Участник, получающий в настоящее время или запланированный к приему в ходе исследования иммуномодулирующий препарат (например, кортикостероиды в дозе, эквивалентной гидрокортизону >10 мг в день, или α-интерферон), отличный от антиретровирусной химиотерапии.
• Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (IP) или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием IP или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
• Участник – член семьи или сотрудник следователя.