Studie ADVATE u lidí s hemofilií A v Indii

Kritéria pro zařazení:

• Účastník nebo zákonný zástupce (v případě účastníků studie mladších než (<) 18 let) dal písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
• Účastník jakéhokoli věku s hemofilií A.

• Účastník definovaný jako dříve léčený pacient (PTP):

  • Účastník ve věku více než nebo rovný (>=) 6 let, který byl dříve léčen koncentrátem (koncentráty) FVIII získaným z plazmy a/nebo rekombinantním FVIII minimálně 150 expozičními dávkami (ED).
  • Účastník mladší než 6 let, který byl dříve léčen koncentrátem (koncentráty) FVIII získaným z plazmy nebo rekombinantním FVIII po dobu minimálně 50 ED.
• Účastník jako negativní historie inhibitorů FVIII a negativní inhibitor při screeningu definovaný jako méně než 0,6 jednotek Bethesda (BU) na mililitr (test Bethesda modifikovaný Nijmegenem).
• Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV-); nebo pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV+) se stabilním onemocněním a počtem shluků diferenciace 4 (CD4+) >=200 buněk na krychlový milimetr (mm^3), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
• Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV-) testem protilátek nebo polymerázové řetězové reakce (PCR) (pokud je pozitivní, titr protilátek bude potvrzen PCR), jak potvrdí centrální laboratoř při screeningu; nebo pozitivní na virus hepatitidy C (HCV+) s chronickou stabilní hepatitidou.
• Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

• Účastník má známou přecitlivělost na myší nebo křeččí proteiny nebo na kteroukoli z pomocných látek koncentrátů FVIII (faktor VIII).
• Účastníkovi byla diagnostikována jiná krvácivá porucha než vrozená hemofilie A, jako je získaná hemofilie A, von Willebrandova choroba (VWD) nebo trombocytopenie (počet krevních destiček <100 000 na mililitr).
• Účastník byl léčen na hemofilii A přípravky nebo koncentráty bez FVIII (např. emicizumab [Hemlibra®]) během 6 měsíců před screeningem.
• Účastník má těžkou chronickou jaterní dysfunkci (příklad >=5násobek horní hranice normálních hodnot alaninaminotransferázy [ALT], aspartátaminotransferázy [AST] nebo mezinárodní normalizovaný poměr [INR] >1,5 potvrzený centrální laboratoří při screeningu).
• Účastník plánoval nebo pravděpodobně podstoupí operaci během období studie.
• Účastník trpí klinicky významným zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog nebo alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
• Účastník v současné době dostává nebo má v průběhu studie dostávat imunomodulační léčivo (příklad, kortikosteroidní činidla v dávce ekvivalentní hydrokortizonu > 10 miligramů denně nebo a-interferon) jiné než antiretrovirová chemoterapie.
• Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast na jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
• Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.