En undersøgelse af ADVATE hos mennesker med hæmofili A i Indien

Inklusionskriterier:

• Deltageren eller juridisk autoriserede repræsentant (i tilfælde af undersøgelsesdeltagere under (<) 18 år) gav skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
• Deltager i alle aldre med hæmofili A.

• Deltager defineret som en tidligere behandlet patient (PTP):

  • Deltager i alderen større end eller lig med (>=) 6 år, som tidligere er blevet behandlet med plasmaafledte og/eller rekombinante FVIII-koncentrater til minimum 150 eksponeringsdoser (ED'er).
  • Deltager på under <6 år, som tidligere er blevet behandlet med plasmaafledte eller rekombinante FVIII-koncentrater i mindst 50 ED'er.
• Deltager som negativ historie med FVIII-hæmmere og negativ hæmmer ved screening defineret som mindre end 0,6 Bethesda-enheder (BU) pr. milliliter (Nijmegen-modificeret Bethesda-assay).
• Deltageren er negativ med human immundefektvirus (HIV-); eller human immundefektvirus positiv (HIV+) med stabil sygdom og cluster of differentiation 4 (CD4+) antal >=200 celler pr. kubikmillimeter (mm^3), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
• Deltageren er hepatitis C-virus negativ (HCV-) ved antistof- eller polymerasekædereaktion (PCR) test (hvis positiv, vil antistoftiter blive bekræftet ved PCR), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening; eller hepatitis C virus positiv (HCV+) med kronisk stabil hepatitis.
• Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren har kendt overfølsomhed over for muse- eller hamsterproteiner eller over for et hvilket som helst af hjælpestofferne i FVIII (faktor VIII) koncentrater.
• Deltageren er blevet diagnosticeret med andre blødningsforstyrrelser end medfødt hæmofili A, såsom erhvervet hæmofili A, von Willebrands sygdom (VWD) eller trombocytopeni (trombocyttal <100.000 pr. milliliter).
• Deltageren har modtaget behandling for hæmofili A med ikke-FVIII-produkter eller koncentrater (f.eks. emicizumab [Hemlibra®]) i de 6 måneder forud for screening.
• Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion (eksempel >=5 gange øvre grænse for normal alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] eller internationalt normaliseret ratio [INR] >1,5 som bekræftet af centralt laboratorium ved screening).
• Deltageren har planlagt eller sandsynligvis skal have en operation i løbet af undersøgelsesperioden.
• Deltageren har en klinisk signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof- eller alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagerens sikkerhed eller compliance.
• Deltager, der i øjeblikket modtager eller er planlagt til at modtage i løbet af undersøgelsen, et immunmodulerende lægemiddel (eksempelvis kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison >10 milligram pr. dag eller α-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi.
• Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
• Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.