En studie av ADVATE hos personer med hemofili A i India
7. august 2023 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
Fase 4, multisenter, prospektiv, intervensjonell, post-markedsføringsstudie i hemofili A-pasienter i India som mottar ADVATE som on-demand eller profylakse under standard klinisk praksis
Hovedmålet med denne studien er å lære mer om bivirkninger av Advate når det gis som standardbehandling til personer med hemofili A som allerede har blitt behandlet.
Studiesponsoren vil ikke være involvert i hvordan deltakerne blir behandlet, men vil gi instruksjoner om hvordan klinikkene vil registrere hva som skjer under studien. Deltakerne må besøke studielegen totalt 5 ganger i løpet av studien. Under disse besøkene vil studiedata bli samlet inn av studielegen.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
50
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bengaluru, India, 560034
- St. John's Medical College
-
Mumbai, India, 400022
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
-
Pune, India, 411019
- Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Kerala
-
Ernakulam, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Science & Research Centre
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren eller den lovlig autoriserte representanten (ved studiedeltakere under (<) 18 år) ga skriftlig informert samtykke til å delta i studien.
- Deltaker i alle aldre med hemofili A.
Deltaker definert som en tidligere behandlet pasient (PTP):
- Deltaker på over eller lik (>=) 6 år som tidligere har blitt behandlet med plasmaavledet og/eller rekombinant FVIII-konsentrat(er) for minimum 150 eksponeringsdoser (ED).
- Deltaker under <6 år som tidligere har blitt behandlet med plasma-avledet eller rekombinant FVIII-konsentrat(er) i minimum 50 ED.
- Deltaker som negativ historie med FVIII-hemmere og negativ inhibitor ved screening definert som mindre enn 0,6 Bethesda-enheter (BU) per milliliter (Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse).
- Deltakeren er negativ med humant immunsviktvirus (HIV-); eller humant immunsviktvirus positivt (HIV+) med stabil sykdom og cluster of differentiation 4 (CD4+) telling >=200 celler per kubikkmillimeter (mm^3), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
- Deltakeren er hepatitt C-virusnegativ (HCV-) ved antistoff- eller polymerasekjedereaksjon (PCR)-testing (hvis positiv, vil antistofftiter bli bekreftet ved PCR), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening; eller hepatitt C-viruspositiv (HCV+) med kronisk stabil hepatitt.
- Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor mus- eller hamsterproteiner eller overfor noen av hjelpestoffene i FVIII (faktor VIII) konsentrater.
- Deltakeren har blitt diagnostisert med andre blødningsforstyrrelser enn medfødt hemofili A, slik som ervervet hemofili A, von Willebrands sykdom (VWD) eller trombocytopeni (blodplateantall <100 000 per milliliter).
- Deltakeren har mottatt behandling for hemofili A med ikke-FVIII-produkter eller konsentrater (eksempel, emicizumab [Hemlibra®]) i løpet av 6 måneder før screening.
- Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon (eksempel >=5 ganger øvre grense for normal alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] eller internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,5 som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening).
- Deltakeren har planlagt eller sannsynligvis vil ha operasjon i løpet av studieperioden.
- Deltakeren har en klinisk signifikant medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom, eller rusmiddel- eller alkoholbruk som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
- Deltaker som for øyeblikket mottar eller er planlagt å motta i løpet av studien, et immunmodulerende medikament (eksempelvis kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison >10 milligram per dag, eller α-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi.
- Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
- Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hemofili A-gruppe
Deltakere med hemofili A ble behandlet med ADVATE i henhold til et regime bestemt av den behandlende legen på studiestedet og i samsvar med den nasjonale produktetiketten under standard klinisk praksis i 6,7 måneder.
|
Antihemofil faktor (AHF) aktivitet uttrykt i internasjonale enheter (IE) per hetteglass.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser (SAE) minst mulig relatert til ADVATE
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med dette undersøkelsesproduktet eller legemidlet.
En SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterte i død; var livstruende; nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av nåværende sykehusinnleggelse; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt eller var en medisinsk viktig hendelse.
Antall deltakere med SAE (inkludert FVIII-hemmerdannelse) som i det minste muligens var relatert til ADVATE ble rapportert.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med ikke-alvorlige uønskede hendelser (AE) minst mulig relatert til ADVATE
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som administrerte et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med dette undersøkelsesproduktet eller legemidlet.
Antall deltakere med ikke-alvorlige bivirkninger som i det minste muligens var relatert til ADVATE ble rapportert.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Kliniske laboratorieparametre inkluderte hematologi, klinisk kjemi, viral serologi, faktor VIII (FVIII)-antigen, FVIII-aktivitet, inkrementell utvinning og FVIII-hemmer.
Klinisk betydning ble vurdert i henhold til etterforskerens vurdering.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Total årlig blødningsfrekvens (ABR) med profylaktisk behandling av ADVATE
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
ABR ble definert som antall blødningsepisoder i løpet av studieperioden delt på totalt antall studieperiodedager multiplisert med 365,25.
Gjennomsnittlig ABR og standardfeil ble estimert ved hjelp av en generalisert lineær modell (GLM).
Total ABR rapporteres i dette utfallsmålet.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
ABR med profylaktisk behandling av ADVATE kategorisert basert på plassering av blødning
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
ABR ble definert som antall blødningsepisoder i løpet av studieperioden delt på totalt antall studieperiodedager multiplisert med 365,25.
Gjennomsnittlig ABR og standardfeil ble estimert ved hjelp av en GLM.
ABR etter blødningssteder (eksempel, ledd, bløtvev, muskler, annet [munn, tannkjøtt eller nese] er rapportert i dette utfallsmålet.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
ABR med profylaktisk behandling av ADVATE kategorisert basert på type blødning
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
ABR ble definert som antall blødningsepisoder i løpet av studieperioden delt på totalt antall studieperiodedager multiplisert med 365,25.
Gjennomsnittlig ABR og standardfeil ble estimert ved hjelp av en GLM.
ABR etter blødningsårsak (eksempel, spontan, skade og ukjent) er rapportert i dette utfallsmålet.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Totalt antall ADVATE-infusjoner som kreves under profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
|
Gjennomsnittlig antall ADVATE-infusjoner som kreves per uke under profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
|
Gjennomsnittlig antall ADVATE-infusjoner som kreves per måned under profylaktisk behandling av blødningsepisoden
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
|
Totalt kroppsmassejustert forbruk av ADVATE under profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Kroppsmassejustert forbruk internasjonale enheter per kilogram (IE/kg) ble utledet som totale enheter infundert (IE) delt på siste tilgjengelige kroppsvekt (kg) før infusjonen.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Gjennomsnittlig kroppsmassejustert forbruk av ADVATE per uke under profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Kroppsmassejustert forbruk (IE/kg) ble utledet som totale enheter infundert (IE) delt på siste tilgjengelige kroppsvekt (kg) før infusjonen.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Gjennomsnittlig kroppsmassejustert forbruk av ADVATE per måned under profylaktisk behandling
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Kroppsmassejustert forbruk (IE/kg) ble utledet som totale enheter infundert (IE) delt på siste tilgjengelige kroppsvekt (kg) før infusjonen.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Total hemostatisk effektvurdering av ADVATE for behandling av blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Total hemostatisk effekt for behandling av blødningsepisoder ble vurdert på en 4-punkts Likert-skala som: utmerket=full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon, ingen ekstra infusjon er nødvendig for kontroll av blødning og administrering av ytterligere infusjon for å opprettholde hemostase vil ikke påvirke poengsummen; god=definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon, krever muligens mer enn 2 infusjoner for fullstendig oppløsning og administrering av ytterligere infusjon for å opprettholde hemostase vil ikke påvirke poengsummen; moderat=sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon, krevde flere infusjoner for fullstendig oppløsning; ingen = ingen forbedring av tegn eller symptomer eller tilstander forverres.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
Antall ADVATE-infusjoner som kreves for å oppnå oppløsning av blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
|
|
Totalt kroppsmassejustert forbruk av ADVATE per blødningsepisode
Tidsramme: Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Kroppsmassejustert forbruk (IE/kg) ble utledet som totale enheter infundert (IE) delt på siste tilgjengelige kroppsvekt (kg) før infusjonen.
|
Baseline (dag 0) til slutten av studiet (opptil 12,9 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. januar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
10. februar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
10. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-761-4009
- 2022-004149-11 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .