Un estudio de ADVATE en personas con hemofilia A en India
7 de agosto de 2023 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Estudio de fase 4, multicéntrico, prospectivo, intervencionista, posterior a la comercialización en pacientes con hemofilia A en la India que reciben ADVATE como a demanda o como profilaxis según la práctica clínica estándar
El objetivo principal de este estudio es obtener más información sobre los efectos secundarios de Advate cuando se administra como tratamiento estándar a personas con hemofilia A que ya han recibido tratamiento.
El patrocinador del estudio no participará en cómo se trata a los participantes, pero proporcionará instrucciones sobre cómo las clínicas registrarán lo que sucede durante el estudio. Los participantes deberán visitar al médico del estudio 5 veces en total durante el estudio. Durante estas visitas, el médico del estudio recopilará los datos del estudio.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bengaluru, India, 560034
- St. John's Medical College
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Mumbai, India, 400022
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
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New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
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Pune, India, 411019
- Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
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Kerala
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Ernakulam, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Science & Research Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante o representante legalmente autorizado (en caso de participantes del estudio menores de (<) 18 años de edad) dio su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
- Participante de cualquier edad con hemofilia A.
Participante definido como un paciente previamente tratado (PTP):
- Participante mayor o igual a (>=) 6 años que haya sido tratado previamente con concentrado(s) de FVIII derivado de plasma y/o recombinante por un mínimo de 150 dosis de exposición (DE).
- Participante menor de <6 años que haya sido tratado previamente con concentrado(s) de FVIII derivado de plasma o recombinante durante un mínimo de 50 ED.
- Participante con antecedentes negativos de inhibidores de FVIII e inhibidor negativo en la selección definido como menos de 0,6 unidades Bethesda (BU) por mililitro (ensayo de Bethesda modificado por Nijmegen).
- El participante es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-); o positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH+) con enfermedad estable y grupo de diferenciación 4 (CD4+) conteo >=200 células por milímetro cúbico (mm^3), según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
- El participante es negativo para el virus de la hepatitis C (HCV-) por prueba de anticuerpos o reacción en cadena de la polimerasa (PCR) (si es positivo, el título de anticuerpos se confirmará por PCR), según lo confirme el laboratorio central en la selección; o virus de la hepatitis C positivo (HCV+) con hepatitis crónica estable.
- El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster o a cualquiera de los excipientes de los concentrados de FVIII (factor VIII).
- Al participante se le ha diagnosticado un trastorno hemorrágico distinto de la hemofilia A congénita, como hemofilia A adquirida, enfermedad de von Willebrand (VWD) o trombocitopenia (recuento de plaquetas <100 000 por mililitro).
- El participante ha recibido tratamiento para la hemofilia A con productos o concentrados sin FVIII (por ejemplo, emicizumab [Hemlibra®]) en los 6 meses anteriores a la selección.
- El participante tiene una disfunción hepática crónica grave (por ejemplo, >=5 veces el límite superior de la alanina aminotransferasa [ALT] normal, la aspartato aminotransferasa [AST] o el índice internacional normalizado [INR] >1,5 según lo confirmado por el laboratorio central en la selección).
- El participante ha planificado o es probable que se someta a una cirugía durante el período de estudio.
- El participante tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva clínicamente significativa, o usa drogas recreativas o alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
- El participante que actualmente recibe o está programado para recibir durante el transcurso del estudio, un fármaco inmunomodulador (por ejemplo, agentes corticosteroides en una dosis equivalente a hidrocortisona >10 miligramos por día o interferón α) que no sea quimioterapia antirretroviral.
- El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un producto en investigación (PI) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio.
- El participante es un familiar o empleado del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de hemofilia A
Los participantes con hemofilia A fueron tratados con ADVATE según un régimen determinado por el médico tratante en el sitio del estudio y de acuerdo con la etiqueta nacional del producto según la práctica clínica estándar durante 6,7 meses.
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Actividad del factor antihemofílico (AHF) expresada en unidades internacionales (UI) por vial.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos graves (EAS) al menos posiblemente relacionados con ADVATE
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este producto en investigación o medicamento.
Un SAE se definió como cualquier suceso médico adverso que provocara la muerte; era potencialmente mortal; requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización actual; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento o fue un evento médicamente importante.
Se informó el número de participantes con EAG (incluida la formación de inhibidores del FVIII) que al menos posiblemente estaban relacionados con ADVATE.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) no graves al menos posiblemente relacionados con ADVATE
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Un EA fue cualquier suceso médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este producto o medicamento en investigación.
Se informó el número de participantes con EA no graves que al menos posiblemente estaban relacionados con ADVATE.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros del laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron hematología, química clínica, serología viral, antígeno del factor VIII (FVIII), actividad del FVIII, recuperación incremental e inhibidor del FVIII.
La importancia clínica se juzgó según la evaluación del investigador.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Tasa total de sangrado anualizada (ABR) con tratamiento profiláctico de ADVATE
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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ABR se definió como el número de episodios hemorrágicos durante el período de estudio dividido por el número total de días del período de estudio multiplicado por 365,25.
La ABR media y el error estándar se estimaron mediante un modelo lineal generalizado (GLM).
El ABR total se informa en esta medida de resultado.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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ABR con tratamiento profiláctico de ADVATE categorizado según la ubicación del sangrado
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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ABR se definió como el número de episodios hemorrágicos durante el período de estudio dividido por el número total de días del período de estudio multiplicado por 365,25.
La ABR media y el error estándar se estimaron utilizando un GLM.
En esta medida de resultado se informa la ABR por sitios de sangrado (por ejemplo, articulaciones, tejidos blandos, músculos, otros [boca, encías o nariz]).
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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ABR con tratamiento profiláctico de ADVATE categorizado según el tipo de sangrado
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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ABR se definió como el número de episodios hemorrágicos durante el período de estudio dividido por el número total de días del período de estudio multiplicado por 365,25.
La ABR media y el error estándar se estimaron utilizando un GLM.
En esta medida de resultado se informa el ABR por causa de sangrado (por ejemplo, espontáneo, lesión y desconocido).
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Número total de infusiones de ADVATE necesarias durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Número promedio de infusiones de ADVATE necesarias por semana durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Número promedio de infusiones de ADVATE necesarias por mes durante el tratamiento profiláctico del episodio hemorrágico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Consumo ajustado de masa corporal total de ADVATE durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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El consumo de unidades internacionales ajustadas por masa corporal por kilogramo (UI/kg) se obtuvo como el total de unidades infundidas (UI) divididas por el último peso corporal disponible (kg) antes de la infusión.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Consumo promedio ajustado de masa corporal de ADVATE por semana durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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El consumo ajustado por masa corporal (UI/kg) se obtuvo como el total de unidades infundidas (UI) divididas por el último peso corporal disponible (kg) antes de la infusión.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Consumo promedio ajustado de masa corporal de ADVATE por mes durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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El consumo ajustado por masa corporal (UI/kg) se obtuvo como el total de unidades infundidas (UI) divididas por el último peso corporal disponible (kg) antes de la infusión.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Calificación general de eficacia hemostática de ADVATE para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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La eficacia hemostática general para el tratamiento de episodios hemorrágicos se calificó en una escala Likert de 4 puntos como: excelente = alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una única infusión, no se requiere infusión adicional para el control del sangrado ni administración de más la infusión para mantener la hemostasia no afectaría la puntuación; bueno = alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado después de una única infusión, posiblemente requiera más de 2 infusiones para una resolución completa y la administración de más infusiones para mantener la hemostasia no afectaría la puntuación; moderado = alivio probable y/o leve del dolor y ligera mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión; se requirieron múltiples infusiones para una resolución completa; none=no mejoran los signos o síntomas o las condiciones empeoran.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Número de infusiones de ADVATE necesarias para lograr la resolución de los episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Consumo ajustado de masa corporal total de ADVATE por episodio de hemorragia
Periodo de tiempo: Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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El consumo ajustado por masa corporal (UI/kg) se obtuvo como el total de unidades infundidas (UI) divididas por el último peso corporal disponible (kg) antes de la infusión.
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Valor inicial (día 0) hasta el final del estudio (hasta 12,9 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de enero de 2022
Finalización primaria (Actual)
10 de febrero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
10 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
2 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-761-4009
- 2022-004149-11 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .