Uno studio di ADVATE nelle persone con emofilia A in India

Criterio di inclusione:

• Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato (nel caso di partecipanti allo studio di età inferiore a (<) 18 anni) ha fornito il consenso informato scritto a partecipare allo studio.
• Partecipante di qualsiasi età con emofilia A.

• Partecipante definito come paziente trattato in precedenza (PTP):

  • - Partecipante di età superiore o uguale a (>=) 6 anni che è stato precedentemente trattato con concentrato(i) di FVIII derivato dal plasma e/o ricombinante per un minimo di 150 dosi di esposizione (ED).
  • - Partecipante di età inferiore a <6 anni che è stato precedentemente trattato con concentrato(i) di FVIII derivato dal plasma o ricombinante per un minimo di 50 ED.
• - Partecipante con storia negativa di inibitori del FVIII e inibitore negativo allo screening definito come inferiore a 0,6 unità Bethesda (BU) per millilitro (saggio Bethesda modificato da Nijmegen).
• Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-); o positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV+) con malattia stabile e conta del cluster di differenziazione 4 (CD4+) >=200 cellule per millimetro cubo (mm^3), come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
• - Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV-) mediante test anticorpale o di reazione a catena della polimerasi (PCR) (se positivo, il titolo anticorpale sarà confermato mediante PCR), come confermato dal laboratorio centrale allo screening; o virus dell'epatite C positivo (HCV+) con epatite cronica stabile.
• Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

• Il partecipante ha ipersensibilità nota alle proteine ​​di topo o di criceto o ad uno qualsiasi degli eccipienti dei concentrati di FVIII (fattore VIII).
• Al partecipante sono stati diagnosticati disturbi emorragici diversi dall'emofilia A congenita, come l'emofilia A acquisita, la malattia di von Willebrand (VWD) o la trombocitopenia (conta piastrinica <100.000 per millilitro).
• - Il partecipante ha ricevuto un trattamento per l'emofilia A con prodotti o concentrati non FVIII (ad esempio, emicizumab [Hemlibra®]) nei 6 mesi precedenti lo screening.
• - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica (esempio, >=5 volte il limite superiore della normale alanina aminotransferasi [ALT], aspartato aminotransferasi [AST] o rapporto internazionale normalizzato [INR] >1,5 come confermato dal laboratorio centrale allo screening).
• - Il partecipante ha pianificato o è probabile che abbia un intervento chirurgico durante il periodo di studio.
• - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa o un uso ricreativo di droghe o alcol che, a parere dell'investigatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
• - Partecipante che sta attualmente ricevendo o è programmato per ricevere durante il corso dello studio, un farmaco immunomodulante (ad esempio, agenti corticosteroidi a una dose equivalente a idrocortisone> 10 milligrammi al giorno o α-interferone) diverso dalla chemioterapia antiretrovirale.
• - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
• Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.