Een studie van ADVATE bij mensen met hemofilie A in India

Inclusiecriteria:

• De deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (in het geval van studiedeelnemers jonger dan (<) 18 jaar) gaf schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan de studie.
• Deelnemer van elke leeftijd met hemofilie A.

• Deelnemer gedefinieerd als een eerder behandelde patiënt (PTP):

  • Deelnemer ouder dan of gelijk aan (>=) 6 jaar die eerder is behandeld met plasma-afgeleid en/of recombinant FVIII-concentraat(s) voor minimaal 150 blootstellingsdoses (ED's).
  • Deelnemer jonger dan 6 jaar die eerder is behandeld met plasma-afgeleid of recombinant FVIII-concentraat(s) voor minimaal 50 ED's.
• Deelnemer als negatieve geschiedenis van FVIII-remmers en negatieve remmer bij screening gedefinieerd als minder dan 0,6 Bethesda-eenheden (BU) per milliliter (Nijmegen-gemodificeerde Bethesda-assay).
• Deelnemer is humaan immunodeficiëntie virus negatief (HIV-); of humaan immunodeficiëntievirus positief (HIV+) met stabiele ziekte en cluster van differentiatie 4 (CD4+) telling >=200 cellen per kubieke millimeter (mm^3), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening.
• Deelnemer is hepatitis C-virus-negatief (HCV-) door middel van antilichaam- of polymerasekettingreactie (PCR)-testen (indien positief wordt de antilichaamtiter bevestigd door PCR), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening; of hepatitis C-virus positief (HCV+) met chronische stabiele hepatitis.
• Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

• Van de deelnemer is bekend dat hij overgevoelig is voor muizen- of hamstereiwitten of voor een van de hulpstoffen van FVIII-concentraten (factor VIII).
• Deelnemer is gediagnosticeerd met een andere bloedingsstoornis dan congenitale hemofilie A, zoals verworven hemofilie A, de ziekte van von Willebrand (VWD) of trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100.000 per milliliter).
• Deelnemer is in de 6 maanden voorafgaand aan de screening behandeld voor hemofilie A met niet-FVIII-producten of -concentraten (bijvoorbeeld emicizumab [Hemlibra®]).
• Deelnemer heeft een ernstige chronische leverfunctiestoornis (bijvoorbeeld >=5 keer de bovengrens van normaal alanineaminotransferase [ALT], aspartaataminotransferase [AST] of internationale genormaliseerde ratio [INR] >1,5 zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening).
• Deelnemer heeft een operatie gepland of zal waarschijnlijk een operatie ondergaan tijdens de studieperiode.
• Deelnemer heeft een klinisch significante medische, psychiatrische of cognitieve ziekte, of recreatief drugs- of alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de deelnemer zou kunnen beïnvloeden.
• Deelnemer krijgt momenteel of zal in de loop van het onderzoek een immunomodulerend geneesmiddel krijgen (bijvoorbeeld corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison >10 milligram per dag, of α-interferon) anders dan antiretrovirale chemotherapie.
• Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
• Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.