Une étude d'ADVATE chez les personnes atteintes d'hémophilie A en Inde
7 août 2023 mis à jour par: Baxalta now part of Shire
Étude de phase 4, multicentrique, prospective, interventionnelle et post-commercialisation chez des patients hémophiles A en Inde recevant ADVATE à la demande ou en prophylaxie dans le cadre de la pratique clinique standard
L'objectif principal de cette étude est d'en savoir plus sur les effets secondaires d'Advate lorsqu'il est administré comme traitement standard aux personnes atteintes d'hémophilie A qui ont déjà été traitées.
Le sponsor de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités mais fournira des instructions sur la manière dont les cliniques enregistreront ce qui se passe pendant l'étude. Les participants devront consulter le médecin de l'étude 5 fois au total pendant l'étude. Au cours de ces visites, les données de l'étude seront recueillies par le médecin de l'étude.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
50
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bengaluru, Inde, 560034
- St. John's Medical College
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Mumbai, Inde, 400022
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
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New Delhi, Inde, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
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Pune, Inde, 411019
- Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
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Kerala
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Ernakulam, Kerala, Inde, 682041
- Amrita Institute of Medical Science & Research Centre
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant ou son représentant légal (dans le cas de participants à l'étude âgés de moins de (<) 18 ans) a donné son consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
- Participant de tout âge atteint d'hémophilie A.
Participant défini comme un patient précédemment traité (PTP) :
- Participant âgé de plus de ou égal à (>=) 6 ans ayant été préalablement traité avec un ou des concentré(s) de FVIII dérivé(s) du plasma et/ou recombinant pour un minimum de 150 doses d'exposition (DE).
- Participant âgé de moins de <6 ans ayant déjà été traité avec un ou des concentré(s) de FVIII dérivé du plasma ou recombinant pendant au moins 50 urgences.
- Participant ayant des antécédents négatifs d'inhibiteurs du FVIII et un inhibiteur négatif lors de la sélection défini comme moins de 0,6 unités Bethesda (UB) par millilitre (essai Bethesda modifié par Nijmegen).
- Le participant est négatif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-); ou positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH+) avec une maladie stable et un nombre de cellules de différenciation 4 (CD4+) > = 200 cellules par millimètre cube (mm^3), tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
- Le participant est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC-) par un test d'anticorps ou de réaction en chaîne par polymérase (PCR) (si positif, le titre d'anticorps sera confirmé par PCR), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage ; ou virus de l'hépatite C positif (VHC+) avec hépatite chronique stable.
- Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.
Critère d'exclusion:
- Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de souris ou de hamster ou à l'un des excipients des concentrés de FVIII (facteur VIII).
- Le participant a reçu un diagnostic de trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A congénitale, comme l'hémophilie A acquise, la maladie de von Willebrand (MVW) ou la thrombocytopénie (nombre de plaquettes <100 000 par millilitre).
- Le participant a reçu un traitement pour l'hémophilie A avec des produits ou des concentrés non-FVIII (par exemple, emicizumab [Hemlibra®]) dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère (exemple,> = 5 fois la limite supérieure de l'alanine aminotransférase [ALT] normale, de l'aspartate aminotransférase [AST] ou du rapport international normalisé [INR]> 1,5 tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage).
- Le participant a prévu ou est susceptible de subir une intervention chirurgicale au cours de la période d'étude.
- Le participant a une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive cliniquement significative, ou une consommation de drogues récréatives ou d'alcool qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou la conformité du participant.
- Participant recevant actuellement ou devant recevoir au cours de l'étude, un médicament immunomodulateur (par exemple, des corticostéroïdes à une dose équivalente à l'hydrocortisone> 10 milligrammes par jour, ou α-interféron) autre que la chimiothérapie antirétrovirale.
- Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
- Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe d'hémophilie A
Les participants atteints d'hémophilie A ont été traités par ADVATE selon un schéma thérapeutique déterminé par le médecin traitant du site d'étude et conformément à l'étiquette nationale du produit dans le cadre de la pratique clinique standard pendant 6,7 mois.
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Activité du facteur antihémophilique (AHF) exprimée en unités internationales (UI) par flacon.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) au moins potentiellement liés à ADVATE
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce produit expérimental ou ce médicament.
Un EIG était défini comme tout événement médical indésirable ayant entraîné la mort ; mettait sa vie en danger ; une hospitalisation nécessaire ou une prolongation de l'hospitalisation actuelle ; a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante ; était une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou était un événement médicalement important.
Le nombre de participants présentant des EIG (y compris la formation d'inhibiteurs du FVIII) qui étaient au moins possiblement liés à ADVATE a été signalé.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) non graves au moins potentiellement liés à ADVATE
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce produit expérimental ou ce médicament.
Le nombre de participants présentant des EI non graves, au moins possiblement liés à ADVATE, a été signalé.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Les paramètres de laboratoire clinique comprenaient l'hématologie, la chimie clinique, la sérologie virale, l'antigène du facteur VIII (FVIII), l'activité du FVIII, la récupération incrémentielle et l'inhibiteur du FVIII.
La signification clinique a été jugée selon l'évaluation de l'investigateur.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Taux de saignement total annualisé (ABR) avec traitement prophylactique par ADVATE
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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L'ABR a été défini comme le nombre d'épisodes hémorragiques au cours de la période d'étude divisé par le nombre total de jours de la période d'étude multiplié par 365,25.
L'ABR moyen et l'erreur type ont été estimés à l'aide d'un modèle linéaire généralisé (GLM).
L'ABR total est rapporté dans cette mesure de résultat.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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ABR avec traitement prophylactique d'ADVATE classé en fonction de l'emplacement du saignement
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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L'ABR a été défini comme le nombre d'épisodes hémorragiques au cours de la période d'étude divisé par le nombre total de jours de la période d'étude multiplié par 365,25.
L'ABR moyen et l'erreur standard ont été estimés à l'aide d'un GLM.
Les PEA par site de saignement (par exemple, articulation, tissu mou, muscle, autre [bouche, gencives ou nez]) sont rapportés dans cette mesure de résultat.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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ABR avec traitement prophylactique d'ADVATE classé en fonction du type de saignement
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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L'ABR a été défini comme le nombre d'épisodes hémorragiques au cours de la période d'étude divisé par le nombre total de jours de la période d'étude multiplié par 365,25.
L'ABR moyen et l'erreur standard ont été estimés à l'aide d'un GLM.
Les PEA par cause de saignement (exemple, spontané, blessure et inconnue) sont rapportés dans cette mesure de résultat.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Nombre total de perfusions d'ADVATE requises pendant le traitement prophylactique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Nombre moyen de perfusions d'ADVATE requises par semaine pendant le traitement prophylactique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Nombre moyen de perfusions d'ADVATE requises par mois pendant le traitement prophylactique d'un épisode hémorragique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Consommation ajustée de la masse corporelle totale d'ADVATE pendant le traitement prophylactique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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La consommation ajustée en termes de masse corporelle, en unités internationales par kilogramme (UI/kg), correspond au nombre total d'unités perfusées (UI) divisé par le dernier poids corporel disponible (kg) avant la perfusion.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Consommation moyenne ajustée en fonction de la masse corporelle d'ADVATE par semaine pendant le traitement prophylactique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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La consommation ajustée en fonction de la masse corporelle (UI/kg) correspond au nombre total d'unités perfusées (UI) divisé par le dernier poids corporel disponible (kg) avant la perfusion.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Consommation moyenne ajustée en fonction de la masse corporelle d'ADVATE par mois pendant le traitement prophylactique
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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La consommation ajustée en fonction de la masse corporelle (UI/kg) correspond au nombre total d'unités perfusées (UI) divisé par le dernier poids corporel disponible (kg) avant la perfusion.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Évaluation de l'efficacité hémostatique globale d'ADVATE pour le traitement des épisodes hémorragiques
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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L'efficacité hémostatique globale pour le traitement des épisodes hémorragiques a été évaluée sur une échelle de Likert à 4 points comme : excellent = soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement après une perfusion unique, aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour le contrôle du saignement et l'administration d'autres médicaments. une perfusion destinée à maintenir l'hémostase n'affecterait pas le score ; bon = soulagement certain de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion, nécessite éventuellement plus de 2 perfusions pour une résolution complète et l'administration d'une perfusion supplémentaire pour maintenir l'hémostase n'affecterait pas le score ; modéré = soulagement probable et/ou léger de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion, nécessitant plusieurs perfusions pour une résolution complète ; aucun = aucune amélioration des signes ou symptômes ou une aggravation de l'état.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Nombre de perfusions d'ADVATE nécessaires pour obtenir la résolution des épisodes hémorragiques
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Consommation ajustée de la masse corporelle totale d'ADVATE par épisode de saignement
Délai: Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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La consommation ajustée en fonction de la masse corporelle (UI/kg) correspond au nombre total d'unités perfusées (UI) divisé par le dernier poids corporel disponible (kg) avant la perfusion.
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Base de référence (jour 0) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 12,9 mois)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 janvier 2022
Achèvement primaire (Réel)
10 février 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
10 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 juillet 2021
Première publication (Réel)
2 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 août 2023
Dernière vérification
1 août 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-761-4009
- 2022-004149-11 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .