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印度 A 型血友病患者的 ADVATE 研究

2023年8月7日 更新者：Baxalta now part of Shire

印度血友病 A 患者的第 4 期、多中心、前瞻性、干预性、上市后研究，根据标准临床实践接受 ADVATE 作为按需或预防

本研究的主要目的是了解更多关于 Advate 作为标准治疗对已接受治疗的 A 型血友病患者的副作用。

研究发起人不会参与参与者的治疗方式，但会提供有关诊所如何记录研究期间发生的事情的说明。 在研究期间，参与者总共需要拜访研究医生 5 次。 在这些访问期间，研究数据将由研究医生收集。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 印度
      • Bengaluru、印度、560034
        • St. John's Medical College
      • Mumbai、印度、400022
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
      • New Delhi、印度、110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
      • Pune、印度、411019
        • Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
    • Kerala
      • Ernakulam、Kerala、印度、682041
        • Amrita Institute of Medical Science & Research Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 参与者或合法授权代表（如果研究参与者未满 (<) 18 岁）书面知情同意参加该研究。
  • 患有血友病 A 的任何年龄的参与者。

  • 参与者定义为既往接受过治疗的患者 (PTP)：

    • 年龄大于或等于 (>=) 6 岁且之前接受过血浆衍生和/或重组 FVIII 浓缩物治疗至少 150 次暴露剂量 (ED) 的参与者。
    • 年龄小于 6 岁且之前接受过血浆衍生或重组 FVIII 浓缩物治疗至少 50 次 ED 的参与者。
  • FVIII 抑制剂阴性病史和筛选时阴性抑制剂定义为每毫升低于 0.6 Bethesda 单位 (BU)（奈梅亨改良 Bethesda 测定）的参与者。
  • 参与者是人类免疫缺陷病毒阴性（HIV-）；或人类免疫缺陷病毒阳性 (HIV+)，病情稳定且分化簇 4 (CD4+) 计数 >=200 个细胞/立方毫米 (mm^3)，经中心实验室筛选确认。
  • 参与者通过抗体或聚合酶链反应 (PCR) 检测为丙型肝炎病毒 (HCV-) 阴性（如果阳性，将通过 PCR 确认抗体滴度），由中心实验室在筛选时确认；或丙型肝炎病毒阳性 (HCV+) 并伴有慢性稳定性肝炎。
  • 参与者愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准：

  • 参与者已知对小鼠或仓鼠蛋白质或 FVIII（因子 VIII）浓缩物的任何赋形剂过敏。
  • 参与者被诊断出患有先天性血友病 A 以外的出血性疾病，例如获得性血友病 A、血管性血友病 (VWD) 或血小板减少症（血小板计数 <100,000/毫升）。
  • 参与者在筛选前的 6 个月内接受过使用非 FVIII 产品或浓缩物（例如 emicizumab [Hemlibra®]）治疗血友病 A。
  • 参与者有严重的慢性肝功能障碍（例如，>=正常谷丙转氨酶 [ALT]、天冬氨酸转氨酶 [AST] 上限的 5 倍或国际标准化比值 [INR] >1.5，经中心实验室筛选确认）。
  • 参与者已计划或可能在研究期间进行手术。
  • 参与者患有具有临床意义的医学、精神病或认知疾病，或者使用消遣性药物或酒精，研究者认为这会影响参与者的安全或依从性。
  • 目前正在或计划在研究过程中接受除抗逆转录病毒化疗以外的免疫调节药物（例如，剂量相当于氢化可的松 > 每天 10 毫克或 α-干扰素的皮质类固醇药物）的参与者。
  • 参与者在入组前 30 天内参加了另一项涉及研究产品 (IP) 或研究设备的临床研究，或计划在本研究过程中参加另一项涉及 IP 或研究设备的临床研究。
  • 参与者是研究者的家庭成员或雇员。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：血友病 A 组
患有血友病 A 的参与者根据研究地点的治疗医生确定的治疗方案并按照标准临床实践下的国家产品标签接受 ADVATE 治疗，疗程为 6.7 个月。
生物：提倡
以每瓶国际单位 (IU) 表示的抗血友病因子 (AHF) 活性。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生至少可能与 ADVATE 有关的严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
不良事件（AE）被定义为服用药品的参与者中发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该研究产品或药品有因果关系。 SAE 被定义为任何导致死亡的不良医疗事件；有生命危险；需要住院治疗或延长目前的住院治疗时间；导致持续或严重的残疾/丧失能力；是先天性异常/出生缺陷或者是医学上的重要事件。 报告了至少可能与 ADVATE 有关的严重不良事件（包括 FVIII 抑制剂形成）的参与者数量。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
发生至少可能与 ADVATE 有关的非严重不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
AE 是指服用药品的参与者发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该研究产品或药品有因果关系。 报告了至少可能与 ADVATE 有关的非严重 AE 的参与者数量。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
临床实验室参数发生临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
临床实验室参数包括血液学、临床化学、病毒血清学、因子 VIII (FVIII) 抗原、FVIII 活性、增量恢复和 FVIII 抑制剂。 根据研究者的评估来判断临床意义。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ADVATE 预防性治疗的年总出血率 (ABR)
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ABR 定义为研究期间出血次数除以研究期间总天数乘以 365.25。 使用广义线性模型 (GLM) 估计平均 ABR 和标准误差。 该结果指标中报告了总 ABR。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ABR 与 ADVATE 预防性治疗根据出血位置进行分类
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ABR 定义为研究期间出血次数除以研究期间总天数乘以 365.25。 使用 GLM 估计平均 ABR 和标准误差。 此结果测量中报告了按出血部位（例如关节、软组织、肌肉、其他[嘴、牙龈或鼻子]）划分的 ABR。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ABR 与 ADVATE 预防性治疗根据出血类型进行分类
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ABR 定义为研究期间出血次数除以研究期间总天数乘以 365.25。 使用 GLM 估计平均 ABR 和标准误差。 此结果测量中报告了按出血原因（例如自发性、损伤和未知）划分的 ABR。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
预防性治疗期间所需的 ADVATE 输注总数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
预防性治疗期间每周所需的平均 ADVATE 输注次数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
出血事件预防性治疗期间每月平均需要的 ADVATE 输注次数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
预防性治疗期间 ADVATE 的总体质量调整消耗量
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
体重调整消耗量每公斤国际单位 (IU/kg) 的计算方法为输注总单位 (IU) 除以输注前的最后可用体重 (kg)。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
预防性治疗期间每周平均体重调整后的 ADVATE 消耗量
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
体重调整消耗量 (IU/kg) 的计算方法为输注总单位 (IU) 除以输注前的最后可用体重 (kg)。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
预防性治疗期间每月平均体重调整后的 ADVATE 消耗量
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
体重调整消耗量 (IU/kg) 的计算方法为输注总单位 (IU) 除以输注前的最后可用体重 (kg)。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
ADVATE 治疗出血事件的总体止血疗效评级
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
治疗出血事件的总体止血效果按 4 点李克特量表评定为： 极好 = 单次输注后疼痛完全缓解且出血客观体征停止，无需额外输注来控制出血和进一步给药输液维持止血不会影响评分；良好=单次输注后明显疼痛缓解和/或出血体征改善，可能需要两次以上输注才能完全缓解，并且进一步输注以维持止血不会影响评分；中等=单次输注后疼痛可能和/或轻微缓解，出血迹象略有改善，需要多次输注才能完全缓解；无=体征或症状没有改善或病情恶化。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
解决出血事件所需的 ADVATE 输注次数
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
每次出血事件的 ADVATE 总体质量调整消耗量
大体时间：基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）
体重调整消耗量 (IU/kg) 的计算方法为输注总单位 (IU) 除以输注前的最后可用体重 (kg)。
基线（第 0 天）至研究结束（最长 12.9 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

合作者

Takeda Development Center Americas, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年1月14日

初级完成 (实际的)

2023年2月10日

研究完成 (实际的)

2023年2月10日

研究注册日期

首次提交

2021年7月29日

首先提交符合 QC 标准的

2021年7月29日

首次发布 (实际的)

2021年8月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月7日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-761-4009
  • 2022-004149-11 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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