Az ADVATE vizsgálata A hemofíliában szenvedő betegek körében Indiában
2023. augusztus 7. frissítette: Baxalta now part of Shire
4. fázis, multicentrikus, prospektív, intervenciós, posztmarketing vizsgálat az A hemofíliás betegek Indiában, akik igény szerint kapnak ADVATE-t vagy profilaxist a szokásos klinikai gyakorlat szerint
Ennek a tanulmánynak az a fő célja, hogy többet megtudjon az Advate mellékhatásairól, amikor standard kezelésként adják a hemofíliában A már kezelt betegeknek.
A vizsgálat szponzora nem vesz részt a résztvevők kezelésében, de utasításokat ad arra vonatkozóan, hogy a klinikák hogyan rögzítik a vizsgálat során történteket. A résztvevőknek összesen 5 alkalommal kell felkeresniük a vizsgálati orvost a vizsgálat során. E látogatások során a vizsgálati adatokat a vizsgáló orvos gyűjti össze.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
50
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bengaluru, India, 560034
- St. John's Medical College
-
Mumbai, India, 400022
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
-
Pune, India, 411019
- Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
-
-
Kerala
-
Ernakulam, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Science & Research Centre
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő vagy törvényesen felhatalmazott képviselője (<) 18 évesnél fiatalabb vizsgálati résztvevők esetén írásos beleegyezését adta a vizsgálatban való részvételhez.
- Bármilyen életkorú hemofília A résztvevő.
Korábban kezelt betegként (PTP) definiált résztvevő:
- (>=) 6 éves vagy annál idősebb résztvevő, akit korábban plazmából származó és/vagy rekombináns FVIII koncentrátummal kezeltek legalább 150 expozíciós dózisig (ED).
- 6 évnél fiatalabb résztvevő, akit korábban plazmából származó vagy rekombináns FVIII koncentrátummal kezeltek legalább 50 ED-ig.
- Résztvevő, mint a FVIII-gátlók negatív anamnézisében és a szűrés során negatív inhibitorként definiáltuk, hogy milliliterenként kevesebb mint 0,6 Bethesda-egység (BU) (Nijmegen-módosított Bethesda-teszt).
- A résztvevő humán immundeficiencia vírus negatív (HIV-); vagy humán immundeficiencia vírus pozitív (HIV+), stabil betegséggel és 4-es differenciálódási klaszterszámmal (CD4+) >=200 sejt köbmilliméterenként (mm^3), amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette.
- A résztvevő hepatitis C vírus negatív (HCV-) antitest vagy polimeráz láncreakció (PCR) vizsgálattal (ha pozitív, az antitest titert PCR igazolja), amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette; vagy hepatitis C vírus pozitív (HCV+) krónikus stabil hepatitissel.
- A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő ismerten túlérzékeny az egér- vagy hörcsögfehérjékre vagy a FVIII (VIII-as faktor) koncentrátumok bármely segédanyagára.
- A résztvevőnél a veleszületett hemofília A-tól eltérő vérzési rendellenesség(ek)et diagnosztizáltak, mint például szerzett hemofília A, von Willebrand-kór (VWD) vagy thrombocytopenia (thrombocytaszám <100 000 milliliterenként).
- A résztvevő a szűrést megelőző 6 hónapban hemofília A-kezelésben részesült nem FVIII-as termékekkel vagy koncentrátumokkal (például emicizumab [Hemlibra®]).
- A résztvevőnek súlyos krónikus májműködési zavara van (például a normál alanin-aminotranszferáz [ALT], aszpartát-aminotranszferáz [AST] vagy nemzetközi normalizált arány [INR] >1,5-szöröse, amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette).
- A résztvevő műtétet tervezett vagy valószínűsíthető, hogy a vizsgálati időszak alatt műtétet fog végezni.
- A résztvevőnek klinikailag jelentős egészségügyi, pszichiátriai vagy kognitív betegsége van, vagy rekreációs kábítószer- vagy alkoholfogyasztása van, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét.
- A résztvevő jelenleg immunmoduláló gyógyszert (például napi 10 milligrammnál nagyobb hidrokortizonnak megfelelő dózisú kortikoszteroidot vagy α-interferont) kap vagy a vizsgálat ideje alatt kapni fog, az antiretrovirális kemoterápia kivételével.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely egy vizsgálati terméket (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmazott, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Hemofília A csoport
Az A hemofíliában szenvedő résztvevőket ADVATE-tel kezelték a vizsgálat helyszínén a kezelőorvos által meghatározott adagolási rend szerint és a nemzeti termékcímkével összhangban a standard klinikai gyakorlat szerint 6,7 hónapon keresztül.
|
Az antihemofil faktor (AHF) aktivitása nemzetközi egységben (NE) kifejezve injekciós üvegenként.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma, amelyek legalább az ADVATE-hez kapcsolódnak
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk el, amikor egy résztvevő gyógyszert adott be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a vizsgálati termékkel vagy gyógyszerrel.
A SAE-t minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely halállal végződött; életveszélyes volt; szükséges fekvőbeteg-kórházi kezelés vagy a jelenlegi kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy orvosilag fontos esemény volt.
Beszámoltak azon résztvevők számáról, akiknél SAE-k (beleértve a FVIII-inhibitor kialakulását is) szenvedtek, és amelyek legalábbis valószínűleg kapcsolatban álltak az ADVATE-val.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik legalább az ADVATE-hez kapcsolódnak nem súlyos nemkívánatos eseményekkel (AE)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A nemkívánatos esemény bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely egy résztvevőnél gyógyszerkészítményt kapott, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a vizsgálati termékkel vagy gyógyszerrel.
Azon résztvevők számát jelentették, akiknek nem súlyos mellékhatásai voltak, amelyek legalább valószínűleg kapcsolatban állnak az ADVATE-val.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változások következtek be a klinikai laboratóriumi paraméterekben
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A klinikai laboratóriumi paraméterek közé tartozott a hematológia, a klinikai kémia, a virális szerológia, a VIII-as faktor (FVIII) antigén, a FVIII aktivitás, a növekményes gyógyulás és a FVIII inhibitor.
A klinikai szignifikanciát a vizsgáló értékelése szerint ítélték meg.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
Teljes éves vérzési arány (ABR) az ADVATE profilaktikus kezelésével
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Az ABR-t úgy határoztuk meg, hogy a vizsgálati időszak alatti vérzéses epizódok számát elosztjuk a vizsgálati időszak teljes napjainak számával, szorozva 365,25-tel.
Az átlagos ABR-t és a standard hibát általánosított lineáris modellel (GLM) becsültük meg.
A teljes ABR-t ebben az eredménymutatóban jelentik.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
ABR az ADVATE profilaktikus kezelésével, a vérzés helye alapján kategorizálva
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Az ABR-t úgy határoztuk meg, hogy a vizsgálati időszak alatti vérzéses epizódok számát elosztjuk a vizsgálati időszak teljes napjainak számával, szorozva 365,25-tel.
Az átlagos ABR-t és a standard hibát GLM segítségével becsültük meg.
Az ABR-t vérzési helyek szerint (például ízületek, lágyszövetek, izomzatok, egyéb [száj, íny vagy orr]) jelentik ebben az eredménymérőben.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
ABR az ADVATE profilaktikus kezelésével, a vérzés típusa alapján kategorizálva
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Az ABR-t úgy határoztuk meg, hogy a vizsgálati időszak alatti vérzéses epizódok számát elosztjuk a vizsgálati időszak teljes napjainak számával, szorozva 365,25-tel.
Az átlagos ABR-t és a standard hibát GLM segítségével becsültük meg.
Az ABR a vérzés okán (például, spontán, sérülés és ismeretlen) szerepel ebben az eredménymérőben.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
A profilaktikus kezelés során szükséges ADVATE infúziók teljes száma
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
|
A profilaktikus kezelés során hetente szükséges ADVATE infúziók átlagos száma
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
|
A vérzéses epizód profilaktikus kezelése során havonta szükséges ADVATE infúziók átlagos száma
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
|
Az ADVATE teljes testtömeghez igazított fogyasztása a profilaktikus kezelés során
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A testtömeg-korrigált fogyasztás nemzetközi egységek kilogrammonkénti (NE/kg) értékét úgy határozták meg, hogy a teljes infúziós egységet (NE) osztják az infúzió beadása előtti utolsó elérhető testtömeggel (kg).
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
Átlagos testtömeghez igazított ADVATE fogyasztás hetente a profilaktikus kezelés során
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A testtömeghez igazított fogyasztást (NE/kg) úgy számítottuk ki, hogy a teljes infúziós egységet (NE) elosztottuk az infúzió beadása előtti utolsó elérhető testtömeggel (kg).
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
Átlagos testtömeghez igazított ADVATE fogyasztás havonta a profilaktikus kezelés során
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A testtömeghez igazított fogyasztást (NE/kg) úgy számítottuk ki, hogy a teljes infúziós egységet (NE) elosztottuk az infúzió beadása előtti utolsó elérhető testtömeggel (kg).
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
Az ADVATE általános hemosztatikus hatékonysági értékelése a vérzéses epizódok kezelésére
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A vérzéses epizódok kezelésének általános hemosztatikus hatékonyságát a 4-fokú Likert-skálán értékelték: kiváló = a fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése egyetlen infúzió után, nincs szükség további infúzióra a vérzés ellenőrzéséhez és további adagoláshoz. a vérzéscsillapítást fenntartó infúzió nem befolyásolja a pontozást; jó = határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után, esetleg 2-nél több infúziót igényel a teljes oldódáshoz, és további infúzió beadása a vérzéscsillapítás fenntartása érdekében nem befolyásolja a pontozást; mérsékelt = a fájdalom valószínű és/vagy enyhe enyhülése és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után, többszöri infúzió szükséges a teljes megszűnéshez; nincs = a jelek vagy tünetek nem javulnak, vagy az állapotok rosszabbodnak.
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
A vérzéses epizódok megszűnéséhez szükséges ADVATE infúziók száma
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
|
|
Az ADVATE teljes testtömeghez igazított fogyasztása vérzéses epizódonként
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
A testtömeghez igazított fogyasztást (NE/kg) úgy számítottuk ki, hogy a teljes infúziós egységet (NE) elosztottuk az infúzió beadása előtti utolsó elérhető testtömeggel (kg).
|
Kiindulási állapot (0. nap) a vizsgálat végéig (12,9 hónapig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. február 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. február 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 29.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 7.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TAK-761-4009
- 2022-004149-11 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .