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Eine Studie von ADVATE bei Menschen mit Hämophilie A in Indien

7. August 2023 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Phase 4, multizentrische, prospektive, interventionelle Post-Marketing-Studie bei Hämophilie-A-Patienten in Indien, die ADVATE als On-Demand oder Prophylaxe im Rahmen der klinischen Standardpraxis erhalten

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, mehr über die Nebenwirkungen von Advate zu erfahren, wenn es als Standardbehandlung bei bereits behandelten Patienten mit Hämophilie A verabreicht wird.

Der Studiensponsor ist nicht an der Behandlung der Teilnehmer beteiligt, gibt jedoch Anweisungen, wie die Kliniken aufzeichnen, was während der Studie passiert. Die Teilnehmer müssen den Studienarzt während der Studie insgesamt 5 Mal aufsuchen. Während dieser Visiten werden Studiendaten vom Studienarzt erhoben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Bengaluru, Indien, 560034
        • St. John's Medical College
      • Mumbai, Indien, 400022
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute Of Medical Sciences (AIIMS)
      • Pune, Indien, 411019
        • Unique Children's Hospital Pvt. Ltd.
    • Kerala
      • Ernakulam, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Science & Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (bei Studienteilnehmern unter (<) 18 Jahren) hat schriftlich seine Einwilligung zur Teilnahme an der Studie erteilt.
  • Teilnehmer jeden Alters mit Hämophilie A.

  • Teilnehmer definiert als zuvor behandelter Patient (PTP):

    • Teilnehmer im Alter von mindestens (>=) 6 Jahren, der zuvor mit aus Plasma gewonnenen und/oder rekombinanten FVIII-Konzentraten für mindestens 150 Expositionsdosen (EDs) behandelt wurde.
    • Teilnehmer im Alter von weniger als <6 Jahren, der zuvor mit aus Plasma gewonnenen oder rekombinanten FVIII-Konzentraten für mindestens 50 EDs behandelt wurde.
  • Teilnehmer als negative Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren und negativer Inhibitor beim Screening, definiert als weniger als 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) pro Milliliter (Nijmegen-modifizierter Bethesda-Assay).
  • Teilnehmer ist humanes Immunschwächevirus-negativ (HIV-); oder Human Immunodeficiency Virus positiv (HIV+) mit stabiler Erkrankung und Differenzierungscluster 4 (CD4+) Anzahl >=200 Zellen pro Kubikmillimeter (mm^3), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  • Der Teilnehmer ist Hepatitis-C-Virus-negativ (HCV-) durch Antikörper- oder Polymerasekettenreaktionstest (PCR) (bei positivem Ergebnis wird der Antikörpertiter durch PCR bestätigt), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt; oder Hepatitis-C-Virus-positiv (HCV+) mit chronisch stabiler Hepatitis.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Maus- oder Hamsterproteinen oder einem der Hilfsstoffe von FVIII (Faktor VIII)-Konzentraten.
  • Bei dem Teilnehmer wurden andere Blutungsstörungen als angeborene Hämophilie A diagnostiziert, z. B. erworbene Hämophilie A, von-Willebrand-Krankheit (VWD) oder Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl <100.000 pro Milliliter).
  • Der Teilnehmer hat in den 6 Monaten vor dem Screening eine Behandlung gegen Hämophilie A mit Nicht-FVIII-Produkten oder -Konzentraten (z. B. Emicizumab [Hemlibra®]) erhalten.
  • Der Teilnehmer hat eine schwere chronische Leberfunktionsstörung (z. B. >=5-fache Obergrenze der normalen Alanin-Aminotransferase [ALT], Aspartat-Aminotransferase [AST] oder International Normalized Ratio [INR] >1,5, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt).
  • Der Teilnehmer hat während des Studienzeitraums eine Operation geplant oder wird wahrscheinlich eine Operation durchführen.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder Drogen- oder Alkoholkonsum in der Freizeit, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würden.
  • Teilnehmer, der derzeit oder im Laufe der Studie ein immunmodulierendes Medikament erhält (z. B. Kortikosteroidmittel in einer Dosis, die Hydrocortison von > 10 Milligramm pro Tag entspricht, oder α-Interferon), außer einer antiretroviralen Chemotherapie.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfprodukt (IP) oder Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilnehmen.
  • Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hämophilie-A-Gruppe
Teilnehmer mit Hämophilie A wurden mit ADVATE gemäß einem vom behandelnden Arzt am Studienort festgelegten Schema und in Übereinstimmung mit der nationalen Produktkennzeichnung im Rahmen der klinischen Standardpraxis 6,7 Monate lang behandelt.
Biologisch: ANWENDEN
Aktivität des Antihämophiliefaktors (AHF), ausgedrückt in internationalen Einheiten (I.E.) pro Durchstechflasche.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE), die zumindest möglicherweise mit ADVATE zusammenhängen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit diesem Prüfpräparat oder Arzneimittel steht. Als SUE wurde jedes ungünstige medizinische Ereignis definiert, das zum Tod führte; war lebensbedrohlich; erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthaltes; zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; Es handelte sich um eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler oder es handelte sich um ein medizinisch wichtiges Ereignis. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit SAEs (einschließlich der Bildung von FVIII-Inhibitoren) gemeldet, die zumindest möglicherweise mit ADVATE in Zusammenhang standen.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE), die zumindest möglicherweise mit ADVATE in Zusammenhang stehen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit diesem Prüfpräparat oder Arzneimittel steht. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden Nebenwirkungen gemeldet, die zumindest möglicherweise mit ADVATE in Zusammenhang standen.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der klinischen Laborparameter
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Zu den klinischen Laborparametern gehörten Hämatologie, klinische Chemie, Virusserologie, Faktor VIII (FVIII)-Antigen, FVIII-Aktivität, inkrementelle Erholung und FVIII-Inhibitor. Die klinische Signifikanz wurde gemäß der Einschätzung des Prüfarztes beurteilt.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Gesamte jährliche Blutungsrate (ABR) bei prophylaktischer Behandlung mit ADVATE
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
ABR wurde definiert als die Anzahl der Blutungsepisoden während des Studienzeitraums geteilt durch die Gesamtzahl der Tage des Studienzeitraums multipliziert mit 365,25. Der mittlere ABR und der Standardfehler wurden mithilfe eines verallgemeinerten linearen Modells (GLM) geschätzt. Die Gesamt-ABR wird in dieser Ergebnismessung angegeben.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
ABR mit prophylaktischer Behandlung von ADVATE, kategorisiert nach dem Ort der Blutung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
ABR wurde definiert als die Anzahl der Blutungsepisoden während des Studienzeitraums geteilt durch die Gesamtzahl der Tage des Studienzeitraums multipliziert mit 365,25. Der mittlere ABR und der Standardfehler wurden mithilfe eines GLM geschätzt. In diesem Ergebnismaß werden die ABR nach Blutungsstellen (z. B. Gelenk, Weichteilgewebe, Muskel, andere [Mund, Zahnfleisch oder Nase]) angegeben.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
ABR mit prophylaktischer Behandlung von ADVATE, kategorisiert nach Art der Blutung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
ABR wurde definiert als die Anzahl der Blutungsepisoden während des Studienzeitraums geteilt durch die Gesamtzahl der Tage des Studienzeitraums multipliziert mit 365,25. Der mittlere ABR und der Standardfehler wurden mithilfe eines GLM geschätzt. Die ABR nach Blutungsursache (Beispiel, spontan, Verletzung und unbekannt) werden in dieser Ergebnismessung angegeben.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Gesamtzahl der während der prophylaktischen Behandlung erforderlichen ADVATE-Infusionen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Durchschnittliche Anzahl der pro Woche während der prophylaktischen Behandlung erforderlichen ADVATE-Infusionen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Durchschnittliche Anzahl der pro Monat erforderlichen ADVATE-Infusionen während der prophylaktischen Behandlung einer Blutungsepisode
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Gesamtkörpermassenbereinigter Verbrauch von ADVATE während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Der an die Körpermasse angepasste Verbrauch an internationalen Einheiten pro Kilogramm (I.E./kg) wurde aus der Gesamtmenge der infundierten Einheiten (I.E.) dividiert durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion ermittelt.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Durchschnittlicher körpergewichtsbereinigter Verbrauch von ADVATE pro Woche während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Der an die Körpermasse angepasste Verbrauch (I.E./kg) wurde aus der Gesamtmenge der infundierten Einheiten (I.E.) dividiert durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion ermittelt.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Durchschnittlicher körpergewichtsbereinigter Verbrauch von ADVATE pro Monat während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Der an die Körpermasse angepasste Verbrauch (I.E./kg) wurde aus der Gesamtmenge der infundierten Einheiten (I.E.) dividiert durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion ermittelt.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von ADVATE zur Behandlung von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Die hämostatische Gesamtwirksamkeit zur Behandlung von Blutungsepisoden wurde auf einer 4-Punkte-Likert-Skala wie folgt bewertet: „ausgezeichnet“ = vollständige Schmerzlinderung und Verschwinden der objektiven Anzeichen einer Blutung nach einer einzigen Infusion. Zur Blutungskontrolle und Verabreichung weiterer Blutungen ist keine zusätzliche Infusion erforderlich Eine Infusion zur Aufrechterhaltung der Blutstillung hätte keinen Einfluss auf die Bewertung. gut = eindeutige Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen nach einer einzelnen Infusion, möglicherweise sind mehr als 2 Infusionen zur vollständigen Abheilung erforderlich und die Verabreichung einer weiteren Infusion zur Aufrechterhaltung der Blutstillung würde die Bewertung nicht beeinflussen; mäßig = wahrscheinliche und/oder leichte Schmerzlinderung und leichte Besserung der Blutungszeichen nach einer einzelnen Infusion; zur vollständigen Abheilung waren mehrere Infusionen erforderlich; keine = keine Besserung der Anzeichen oder Symptome oder Verschlechterung des Zustands.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Anzahl der ADVATE-Infusionen, die erforderlich sind, um eine Heilung der Blutungsepisoden zu erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Gesamtkörpermassenbereinigter ADVATE-Verbrauch pro Blutungsepisode
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)
Der an die Körpermasse angepasste Verbrauch (I.E./kg) wurde aus der Gesamtmenge der infundierten Einheiten (I.E.) dividiert durch das letzte verfügbare Körpergewicht (kg) vor der Infusion ermittelt.
Ausgangswert (Tag 0) bis zum Ende der Studie (bis zu 12,9 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Januar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-761-4009
  • 2022-004149-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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