En studie av ADVATE hos personer med hemofili A i Indien

Inklusionskriterier:

• Deltagaren eller juridiskt auktoriserad representant (vid studiedeltagare under (<) 18 år) gav skriftligt informerat samtycke till att delta i studien.
• Deltagare i alla åldrar med hemofili A.

• Deltagare definierad som en tidigare behandlad patient (PTP):

  • Deltagare som är äldre än eller lika med (>=) 6 år som tidigare har behandlats med plasmahärledda och/eller rekombinanta FVIII-koncentrat för minst 150 exponeringsdoser (ED).
  • Deltagare under <6 år som tidigare har behandlats med plasmahärledda eller rekombinanta FVIII-koncentrat under minst 50 ED.
• Deltagare som negativ historia av FVIII-hämmare och negativ hämmare vid screening definierad som mindre än 0,6 Bethesda-enheter (BU) per milliliter (Nijmegen-modifierad Bethesda-analys).
• Deltagare är negativ med humant immunbristvirus (HIV-); eller humant immunbristviruspositivt (HIV+) med stabil sjukdom och cluster of differentiation 4 (CD4+) antal >=200 celler per kubikmillimeter (mm^3), vilket bekräftats av centrallaboratoriet vid screening.
• Deltagaren är hepatit C-virusnegativ (HCV-) genom antikropps- eller polymeraskedjereaktions (PCR)-testning (om positiv, kommer antikroppstitern att bekräftas med PCR), vilket bekräftas av centrallaboratoriet vid screening; eller hepatit C-viruspositiv (HCV+) med kronisk stabil hepatit.
• Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

• Deltagaren har känd överkänslighet mot mus- eller hamsterproteiner eller mot något av hjälpämnena i FVIII (faktor VIII) koncentrat.
• Deltagaren har diagnostiserats med andra blödningsstörningar än medfödd hemofili A, såsom förvärvad hemofili A, von Willebrands sjukdom (VWD) eller trombocytopeni (trombocytantal <100 000 per milliliter).
• Deltagaren har fått behandling för hemofili A med icke-FVIII-produkter eller koncentrat (exempelvis emicizumab [Hemlibra®]) under 6 månader före screening.
• Deltagaren har allvarlig kronisk leverdysfunktion (exempel >=5 gånger den övre gränsen för normalt alaninaminotransferas [ALT], aspartataminotransferas [AST] eller internationellt normaliserat förhållande [INR] >1,5 som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening).
• Deltagaren har planerat eller kommer sannolikt att genomgå en operation under studieperioden.
• Deltagaren har en kliniskt signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller drog- eller alkoholanvändning som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka deltagarens säkerhet eller följsamhet.
• Deltagare som för närvarande får eller är planerad att få under studiens gång ett immunmodulerande läkemedel (exempelvis kortikosteroidmedel i en dos motsvarande hydrokortison >10 milligram per dag eller α-interferon) annat än antiretroviral kemoterapi.
• Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP) eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
• Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.