初期びまん性皮膚全身性硬化症における体外フォトフェレーシス
2025年3月10日 更新者：Janet Pope、London Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St. Joseph's
びまん性皮膚全身性硬化症におけるECPの有効性
この研究の目的は、活動性びまん性全身性皮膚硬化症 (dcSSc) の治療における体外フォトフェレーシスの実現可能性、安全性、および予備的な有効性を評価することです。
このパイロット研究は、さらなる研究 (RCT) が正当化されるかどうかを判断するのに役立ちます。
調査の概要
詳細な説明
全身性硬化症 (SSc、強皮症) は、広範な血管損傷と皮膚および内臓の進行性線維症を特徴とする多系統自己免疫疾患です。 びまん性強皮症 (びまん性皮膚全身性硬化症; dcSSc) の患者の大部分に対する効果的な治療法はありません。 いくつかの特定の臓器の病状に関して、ささやかな利益を示した治療法はごくわずかです。 dcSSc の初期段階では、炎症を逆転させ、重要な免疫調節によって不可逆的な線維症の可能性を減らすことができる可能性があります。多くの場合、線維症は治療によって改善されません。
これは、資格基準を満たす dcSSc を持つ 15 人の参加者を治療するパイロット研究です。 この研究の目的は、体外フォトフェレーシス (ECP) の利点と安全性が好ましいかどうかを判断して、ランダム化比較試験 (RCT) の設計を検討および支援することです。 これは制御されていない第II相試験であり、安全性または薬物相互作用のために禁忌でない限り、患者はバックグラウンドの免疫抑制治療を続けます. この試験は、制御されていない非盲検試験で、修正ロドナン皮膚スコア (mRSS) で測定された皮膚の厚さの平均変化が 1 年にわたって 5 以上であることを示しています。 健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI)、患者と医師の総合スコア、炎症マーカー、SSc の複合反応指数 (CRISS) はすべて探索的結果となります。 研究が肯定的である場合、ベースラインから試験終了までの皮膚生検の細胞の変化などの他の結果が調査されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dr. Janet E Pope, MD PhD
- 電話番号：519-646-6332
- メール：janet.pope@sjhc.london.on.ca
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Amanda Philip
- 電話番号：61228 519-646-6000
- メール：Amanda.Philip@sjhc.london.on.ca
研究場所
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A4V2
- Rheumatology Clinic, St. Joseph's Health Care
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コンタクト：
- Dr. Janet E Pope, MD PhD
- 電話番号：519-646-6332
- メール：janet.pope@sjhc.london.on.ca
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳以上の SSc 患者、および以下の患者:
- 被験者は SSc (2013) の ACR/EULAR 分類基準を満たす必要があります。
- 初期の dcSSc (最初の非レイノー現象の症状から 5 年以内) または疾患活動性の徴候の少なくとも 1 つがある他の dcSSc 患者: 15 以上の mRSS、腱摩擦摩擦の存在、原因と考えられる炎症マーカーの上昇活動中の dcSSc に感染しており、FVC% が <80% と予測された感染症や ILD、または SSc に由来すると考えられる ILD を示す HRCT などの他の問題とは関係ありません。
- -インフォームドコンセントを与えることができます。
除外基準:
- 肺機能の低下 (FVC<40% および/または DLCO<30%)。
- クラス IV PAH または PH。
- -臨床的に重要な心疾患。
- -腎臓、心臓、肝臓、膵臓、血液、胃腸、内分泌、肺、神経、脳、または精神疾患を含むがこれらに限定されない重大な同時発生の制御されていない病状;およびがん（つまり 共存するメラノーマ、基底細胞、または扁平上皮皮膚がん)。
- -活動性結核（TB）感染を含む、全身治療を必要とする慢性または進行中の活動性感染症。
- -研究登録時のヒト免疫不全ウイルス（HIV）の血清陽性。
- -研究登録時のB型またはC型肝炎ウイルスのウイルス複製を伴う活動的なウイルス感染。
- 血栓症。
- -ヘパリン誘発性血小板減少症（HIT）またはヘパリン誘発性血小板減少症および血栓症（HITTS）の病歴、ペントサンポリ硫酸による血小板減少症の病歴、ヘパリンまたは豚肉製品に対する既知の過敏症を含むヘパリンへの禁忌。
- 血小板数が少ない (mm3 あたり 100,000 未満)。
- 無水晶体（眼の水晶体の欠如または損失であり、人工水晶体と交換されていない）。これは、水晶体がないために網膜損傷のリスクが大幅に増加するためです。
- 重度の貧血 (ヘモグロビン <70g/L)。
- 白血球数が多い (25000 mm3 を超える)。
- -外科的脾臓摘出の歴史。
- -光に敏感な病状の病歴、つまり、エリテマトーデス、遅発性皮膚ポルフィリン症、赤血球生成性プロトポルフィリン症、斑状ポルフィリン症、色素性乾皮症、および白皮症。
- ソラレン化合物に対する以前の特異な反応。
- アントラリン、コールタールまたはコールタール誘導体、グリセオフルビン、フェノチアジン、ナリジクス酸、ハロゲン化サリチルアニリド（静菌石鹸）、スルホンアミド、テトラサイクリン、チアジド、およびメチレンブルー、トルイジンブルーなどの特定の有機染色染料などの光増感剤を使用している患者ローズベンガルとメチルオレンジ。
- -研究登録時の2つ以上の免疫抑制剤（モフェチルミコフェノール酸、メトトレキサート、シクロホスファミド、生物製剤を含む）による治療。
- 非常に効果的な避妊を実践していない妊娠、授乳、または出産の可能性（および研究の男性のパートナー）。
- -研究プロトコルを遵守できないことがわかっている、または疑われる患者（例： アルコール依存症、薬物依存症または精神障害による）。
- -この研究の無作為化前の6週間以内の別の臨床試験への参加。
- -体外フォトフェレーシスの以前の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：体外フォトフェレーシス治療の実施
治療期間：48週間。 治療は 4 週間ごとに 2 日間連続して行われます。 UVADEX の投与量: 処理容量 x 0.017 = 各処理の UVADEX の mL 処理容量 (TV) は、次のように定義されます。 投与経路: 体外 |
医療機器を使用した薬物介入。
ECP デバイスは、カナダで既にライセンスを取得しています。
ライセンス番号7703。
UVADEX を使用した ECP 治療は、4 週間ごとに連続 2 日間、合計 26 日間 (48 週間) 行われます。
他の名前：
研究の第II相の側面は、薬、メトキサレンに言及しています。
メトキサレンは、モノグラフで現在承認されている適応症から適応外で使用されています。
この研究は、びまん性皮膚全身性硬化症の治療のためにメトキサレンを体外フォトフェレーシスと組み合わせて使用することを提案しています。
SScの標準治療薬に加えて治療が行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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修正ロドナン スキン スコアで測定した皮膚の厚さの変化
時間枠：48週間
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修正ロドナン スキン スコア (mRSS): SSc の皮膚疾患の標準的な結果の尺度であり、17 の異なる身体部位の皮膚の厚さを測定することによって計算されます (各部位のスコアは 0 ～ 3、合計可能な加算スコアは 51 です)。
より高い皮膚スコア (またはより高い「皮膚の厚さ」) とこのスコアの進行は、内臓の関与と死亡率を予測します。
スコアが低い、または改善している (減少している) 場合は、生存率の向上など、良好な転帰と関連しています。
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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変更されたロドナン スキン スコアの変化
時間枠：12週、24週、36週
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修正ロドナン スキン スコア (mRSS): SSc の皮膚疾患の標準的な結果の尺度であり、17 の異なる身体部位の皮膚の厚さを測定することによって計算されます (各部位のスコアは 0 ～ 3、合計可能な加算スコアは 51 です)。
より高い皮膚スコア (またはより高い「皮膚の厚さ」) とこのスコアの進行は、内臓の関与と死亡率を予測します。
スコアが低い、または改善している (減少している) 場合は、生存率の向上など、良好な転帰と関連しています。
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12週、24週、36週
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びまん性全身性皮膚硬化症スコアにおける複合反応指数
時間枠：24週間
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CRISS スコア: エンドポイントと比較した、試験開始からの変化に応じて、修正ロドナン スキン スコア (mRSS)、健康評価アンケート - 障害指数 (HAQ-DI)、患者および医師の総合評価を使用して計算されます。強皮症関連の健康、および強制肺活量の。 ≥ 0.6 の CRISS スコアは、患者が治療で改善した可能性を示します。 ベースラインデータを使用して計算し、6 か月での疾患の進行を定義します。 |
24週間
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強制肺活量の変化
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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FVCの改善または悪化のパーセンテージで測定される肺機能の変化。 FVC (強制肺活量) は、FEV (強制呼気量) テスト中に吐き出された空気の総量です。 |
6ヶ月と12ヶ月
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一酸化炭素の拡散能力の変化
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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DLCOの改善または悪化のパーセンテージで測定される肺機能の変化。 DLCO（一酸化炭素に対する肺の拡散能力）は、吸入した空気から肺毛細血管内の赤血球にガスを転送する肺の能力を測定します。 |
6ヶ月と12ヶ月
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疾患活動性に関する医師の全体的な評価の変化
時間枠：12、24、36、48週
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0 ～ 10 の Visual Analogue Scale (VAS) で測定されます。0 は疾患の活動性がなく、10 は考えられる最悪の疾患活動性です。
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12、24、36、48週
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疾患の重症度に関する医師による全体的な評価の変化
時間枠：12、24、36、48週
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0 ～ 10 の Visual Analogue Scale (VAS) で測定されます。0 は疾患の重症度がなく、10 は考えられる最悪の疾患の重症度です。
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12、24、36、48週
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疾病被害に対する医師の全体的な評価の変化
時間枠：12、24、36、48週
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0 ～ 10 の Visual Analogue Scale (VAS) で測定されます。0 は病気による被害がなく、10 は最悪の可能性がある病気による被害です。
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12、24、36、48週
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患者の健康状態の全体的な評価の変化
時間枠：12、24、36、48週
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0 ～ 100 のビジュアル アナログ スケール (VAS) で測定。 これは患者報告の結果です。 |
12、24、36、48週
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強皮症健康診断アンケートの変更
時間枠：12、24、36、48週
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SHAQ は、HAQ (HAQ-DI) の障害と痛みのスケールを組み合わせて、手指潰瘍、レイノー現象、胃腸 (GI) 症状、肺症状、および全体的な疾患の重症度のための 5 つの強皮症固有の Visual Analogue Scales を備えています。 HAQ-DI は、回答者の機能制限の程度を示す 0 ～ 3 のスコアを生成します。 各 VAS スコアは 0 から 3 の範囲で評価され、0 は症状がなく、3 は考えられる最悪の症状の重症度です。 複合 VAS スコアは作成されず、個々の VAS スコアも HAQ DI スコアに組み込まれません。 通常、各 VAS スコアは個別に報告されます。 HAQ DI の 8 つのドメインと 5 つの VAS をプールすることによって得られる総合スコアを取得する方法が提案されています。ただし、このアプローチはまだ広く受け入れられていません。 これは患者報告の結果です。 |
12、24、36、48週
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血清濃度の変化 C反応性タンパク質
時間枠：12、24、36、48週
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急性期反応物CRPの血清濃度の変化 CRP は、ストレス、外傷、感染、炎症、手術および関連疾患の評価に役立ちます。 C 反応性タンパク質 (CRP) の血中レベルは、軽度から中等度の炎症プロセスの存在下で、急性疾患で最大 50 mg/L のレベルまで上昇することが知られています。 値が 50 mg/L を超える場合は、炎症活動が高度で広範囲に及ぶことを示します。 |
12、24、36、48週
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赤血球沈降速度の血清濃度の変化
時間枠：12、24、36、48週
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急性期反応物質、ESRの血清濃度の変化 基準範囲: 男性：0～10mm/h 女性：0～20mm/h 通常より速い速度は、体内の炎症を示している可能性があります。 炎症は免疫応答システムの一部です。 数値が高いほど、炎症の可能性が高くなります。 |
12、24、36、48週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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レジメン関連の毒性
時間枠：最大 48 週間の治療期間、および治療後最大 12 週間の治療期間を評価
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-有害事象（AE）>=グレード3であり、治験責任医師によって次のいずれかとして評価された：治療に関連するまたは関連しない
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最大 48 週間の治療期間、および治療後最大 12 週間の治療期間を評価
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感染性合併症
時間枠：最長 48 週間の治療期間、および最長 1 か月の治療後評価
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最長 48 週間の治療期間、および最長 1 か月の治療後評価
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T細胞活性化マーカー - sIL-2Rの末梢レベルの変化
時間枠：12、24、36、48週
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インターロイキン 2 受容体 (sIL-2R) 血清 sIL-2R レベルは、循環末梢血単核細胞活性化の高感度で定量的なマーカーです。 血清 sIL-2R の正常範囲は 2500 pg/ml 未満です。 高レベルは、T 細胞の活性化に関連する状態で見られる場合があります。 |
12、24、36、48週
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線維形成の末梢レベルの変化 - III型コラーゲンのアミノ末端プロペプチド
時間枠：12、24、36、48週
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ＩＩＩ型プロコラーゲンのアミノ末端プロペプチド（ＰＩＩＩＮＰ）は、ＩＩＩ型コラーゲンの合成中に生成される。 PIIINP は、軟部組織損傷の非特異的マーカーです。 血清中の PIIINP は線維形成と相関することが示されているため、III 型コラーゲン沈着の潜在的な直接マーカーであることが示されています。 PIIINP 参照範囲 成人 (>19 歳): 1.2 - 4.2 ug/L |
12、24、36、48週
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関与する前腕皮膚の皮膚生検におけるCD3陽性細胞数（T細胞マーカー）の変化
時間枠：24週と48週
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総細胞数/mm2 あたりの CD3 陽性細胞のパーセンテージとして、免疫組織化学 (IHC) によって測定されます。 参照レイジが確立されていません (範囲はありません。ベースラインからの統計の有意な変化 (減少) を探しています) |
24週と48週
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関与する前腕皮膚の皮膚生検における筋線維芽細胞数の変化
時間枠：24週と48週
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筋線維芽細胞は、損傷に対する炎症反応に関与する細胞です。 筋線維芽細胞は、コラーゲン合成において積極的な役割を果たし、SSc における疾患活動性の臨床的測定値と相関します。 総細胞数/mm2あたりのα-SMA陽性細胞のパーセンテージとして、免疫組織化学(IHC)によって測定されます。 参照範囲が確立されていません |
24週と48週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Dr. Janet E Pope, MD PhD、University of Western Ontario, Division of Rheumatology, St. Joseph's Health Care, London, Ontario, Canada
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- van Laar JM, Farge D, Sont JK, Naraghi K, Marjanovic Z, Larghero J, Schuerwegh AJ, Marijt EW, Vonk MC, Schattenberg AV, Matucci-Cerinic M, Voskuyl AE, van de Loosdrecht AA, Daikeler T, Kotter I, Schmalzing M, Martin T, Lioure B, Weiner SM, Kreuter A, Deligny C, Durand JM, Emery P, Machold KP, Sarrot-Reynauld F, Warnatz K, Adoue DF, Constans J, Tony HP, Del Papa N, Fassas A, Himsel A, Launay D, Lo Monaco A, Philippe P, Quere I, Rich E, Westhovens R, Griffiths B, Saccardi R, van den Hoogen FH, Fibbe WE, Socie G, Gratwohl A, Tyndall A; EBMT/EULAR Scleroderma Study Group. Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA. 2014 Jun 25;311(24):2490-8. doi: 10.1001/jama.2014.6368.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年7月1日
一次修了 (推定)
2026年7月1日
研究の完了 (推定)
2027年7月1日
試験登録日
最初に提出
2021年6月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月22日
最初の投稿 (実際)
2021年8月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月10日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。