Экстракорпоральный фотоферез при раннем диффузном системном склерозе кожи
Эффективность ТЭК при диффузном системном склерозе кожи
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Системный склероз (СС, склеродермия) — мультисистемное аутоиммунное заболевание, характеризующееся распространенным поражением сосудов и прогрессирующим фиброзом кожи и внутренних органов. Эффективного лечения большинства пациентов с диффузной склеродермией (диффузный кожный системный склероз; dcSSc) не существует. Лишь немногие методы лечения показали скромные преимущества в отношении некоторых специфических патологий органов. На ранней стадии dcSSc может быть возможно обратить воспаление и снизить вероятность необратимого фиброза за счет значительной иммуномодуляции, поскольку позже фиброз часто не улучшается при лечении.
Это пилотное исследование, в котором будут лечить 15 участников с dcSSc, которые соответствуют критериям приемлемости. Цель исследования состоит в том, чтобы определить, являются ли преимущества экстракорпорального фотофереза (ЭКФ) и безопасность благоприятными, чтобы рассмотреть и помочь в разработке рандомизированного контролируемого исследования (РКИ). Это неконтролируемое исследование фазы II, и пациенты будут продолжать получать фоновую иммуносупрессивную терапию, если только они не противопоказаны по соображениям безопасности или лекарственным взаимодействиям. Испытание рассчитано на то, чтобы показать среднее изменение толщины кожи, измеренное с помощью модифицированной шкалы кожи Роднана (mRSS), равное ≥5 в течение одного года в неконтролируемом открытом слепом исследовании. Индекс инвалидности по опроснику оценки состояния здоровья (HAQ-DI), общие баллы пациента и врача, маркеры воспаления и комбинированный индекс ответа при ССД (CRISS) — все это будут исследовательскими результатами. Другие результаты, такие как изменения клеток в биоптатах кожи от исходного уровня до конца исследования, будут изучены, если исследование будет положительным.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Dr. Janet E Pope, MD PhD
- Номер телефона: 519-646-6332
- Электронная почта: janet.pope@sjhc.london.on.ca
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Amanda Philip
- Номер телефона: 61228 519-646-6000
- Электронная почта: Amanda.Philip@sjhc.london.on.ca
Места учебы
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A4V2
- Rheumatology Clinic, St. Joseph's Health Care
-
Контакт:
- Dr. Janet E Pope, MD PhD
- Номер телефона: 519-646-6332
- Электронная почта: janet.pope@sjhc.london.on.ca
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с ССД в возрасте 18 лет и старше и:
- Субъекты должны соответствовать критериям классификации ACR/EULAR для SSc (2013).
- Ранний dcSSc (в течение 5 лет после первого симптома синдрома Рейно) или любой другой dcSSc у пациентов, у которых есть хотя бы один из признаков активности заболевания: mRSS 15 или более, наличие трения трения сухожилий, повышенные воспалительные маркеры, предположительно обусловленные к активному dcSSc и не связано с другими проблемами, такими как инфекция или ИЗЛ с прогнозируемым процентом ФЖЕЛ <80% или КТВР, показывающая ИЗЛ, предположительно вызванную ССД.
- Возможность дать информированное согласие.
Критерий исключения:
- Плохая функция легких (ФЖЕЛ<40% и/или DLCO<30%).
- Класс IV PAH или PH.
- Клинически значимое заболевание сердца.
- серьезное сопутствующее, неконтролируемое заболевание, включая, помимо прочего, почечное, сердечное, печеночное, поджелудочное, гематологические, желудочно-кишечные, эндокринные, легочные, неврологические, церебральные или психические заболевания; и рак (т. сосуществующая меланома, базально-клеточная или плоскоклеточная карцинома кожи).
- Хроническое или текущее активное инфекционное заболевание, требующее системного лечения, включая инфекцию активного туберкулеза (ТБ).
- Серопозитивность на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) при включении в исследование.
- Активная вирусная инфекция с репликацией вируса гепатита В или С при включении в исследование.
- Тромбофилия.
- Противопоказания к гепарину, в том числе история гепарин-индуцированной тромбоцитопении (ГИТ) или гепарин-индуцированной тромбоцитопении и тромбоза (ГИТТС), история тромбоцитопении с полисульфатом пентозана, известная гиперчувствительность к гепарину или продуктам из свинины.
- Низкое количество тромбоцитов (менее 100 000 на мм3).
- Афакия (отсутствие или потеря хрусталика глаза и не замененный искусственным хрусталиком) из-за значительно повышенного риска повреждения сетчатки из-за отсутствия хрусталиков.
- Тяжелая анемия (гемоглобин <70 г/л).
- Высокое количество лейкоцитов (более 25000 мм3).
- История хирургического удаления селезенки.
- Светочувствительное заболевание в анамнезе, то есть красная волчанка, поздняя кожная порфирия, эритропоэтическая протопорфирия, пестрая порфирия, пигментная ксеродермия и альбинизм.
- Предыдущие идиосинкразические реакции на соединения псоралена.
- Пациенты, принимающие фотосенсибилизирующие препараты, такие как антралин, каменноугольная смола или производные каменноугольной смолы, гризеофульвин, фенотиазины, налидиксовая кислота, галогенированные салициланилиды (бактериостатические мыла), сульфаниламиды, тетрациклины, тиазиды и некоторые органические красители, такие как метиленовый синий, толуидиновый синий, бенгальская роза и метиловый апельсин.
- Лечение более чем двумя иммунодепрессантами (включая мофетил микофенолат, метотрексат, циклофосфамид, биопрепараты) при включении в исследование.
- Беременность, грудное вскармливание или детородный потенциал без использования высокоэффективных средств контрацепции (и партнеров для мужчин в исследовании).
- Пациенты, о которых известно или подозревается неспособность соблюдать протокол исследования (например, вследствие алкоголизма, наркотической зависимости или психологического расстройства).
- Участие в другом клиническом исследовании в течение шести недель до рандомизации в этом исследовании.
- Предшествующее использование экстракорпорального фотофереза.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Применение экстракорпорального фотофереза
Продолжительность лечения: 48 недель. Лечение проводят 2 дня подряд каждые 4 недели. Доза UVADEX: лечебный объем x 0,017 = мл UVADEX для каждой процедуры лечебный объем (TV) определяется как: общий объем лейкоцитарной пленки плюс первичный раствор, который будет подвергаться фотоактивации. Путь введения: Экстракорпоральный |
Наркотическое вмешательство с использованием медицинского устройства.
Устройство ECP уже лицензировано в Канаде.
Лицензия №7703.
Лечение ECP с использованием препарата UVADEX будет проводиться 2 дня подряд каждые 4 недели, всего 26 дней лечения (48 недель).
Другие имена:
Фаза II исследования относится к препарату метоксалену.
Метоксален используется не по прямому назначению в соответствии с одобренными в настоящее время показаниями, указанными в монографии.
В исследовании предлагается использовать метоксален в сочетании с экстракорпоральным фотоферезом для лечения диффузного кожного системного склероза.
Лечение будет проводиться в дополнение к стандартным лекарственным препаратам для лечения ССД.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение толщины кожи, измеренное с помощью модифицированной шкалы Rodnan Skin Score.
Временное ограничение: 48 недель
|
модифицированная шкала кожи Роднана (mRSS): стандартная мера исхода кожного заболевания при ССД, рассчитываемая путем измерения толщины кожи на 17 различных участках тела (каждый участок оценивается в 0-3 балла, с общим возможным аддитивным баллом 51).
Более высокая оценка кожи (или более высокая «толщина кожи») и прогрессирование этой оценки являются предикторами поражения внутренних органов и смертности.
В то время как более низкий или улучшающийся (снижающийся) балл связан с благоприятными исходами, включая лучшую выживаемость.
|
48 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение модифицированной оценки кожи Роднана.
Временное ограничение: 12, 24 и 36 недель
|
модифицированная шкала кожи Роднана (mRSS): стандартная мера исхода кожного заболевания при ССД, рассчитываемая путем измерения толщины кожи на 17 различных участках тела (каждый участок оценивается в 0-3 балла, с общим возможным аддитивным баллом 51).
Более высокая оценка кожи (или более высокая «толщина кожи») и прогрессирование этой оценки являются предикторами поражения внутренних органов и смертности.
В то время как более низкий или улучшающийся (снижающийся) балл связан с благоприятными исходами, включая лучшую выживаемость.
|
12, 24 и 36 недель
|
|
Комбинированный индекс ответа по шкале диффузного кожного системного склероза
Временное ограничение: 24 недели
|
Оценка CRISS: она рассчитывается в соответствии с изменениями с начала исследования по сравнению с конечной точкой с использованием модифицированной шкалы Rodnan Skin Score (mRSS), анкеты оценки состояния здоровья - индекса инвалидности (HAQ-DI), общей оценки пациента и врача. здоровья, связанного со склеродермией, и форсированной жизненной емкости легких. Оценка CRISS ≥ 0,6 указывает на вероятность того, что пациенту стало лучше после лечения. Будет рассчитываться с исходными данными и определять прогрессирование заболевания через 6 месяцев. |
24 недели
|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
|
Изменение легочной функции, измеряемое процентом улучшения или ухудшения ФЖЕЛ. ФЖЕЛ (форсированная жизненная емкость легких) — это общее количество воздуха, выдыхаемого во время теста ОФВ (объем форсированного выдоха). |
6 и 12 месяцев
|
|
Изменение диффузионной способности по окиси углерода
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
|
Изменение легочной функции, измеряемое процентом улучшения или ухудшения DLCO. DLCO (диффузионная способность легких для угарного газа) измеряет способность легких переносить газ из вдыхаемого воздуха к эритроцитам в легочных капиллярах. |
6 и 12 месяцев
|
|
Изменение общей оценки врачом активности заболевания
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Измеряется по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) от 0 до 10, где 0 означает отсутствие активности заболевания, а 10 — наихудшую возможную активность заболевания.
|
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение общей оценки тяжести заболевания врачом
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Измеряется по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) от 0 до 10, где 0 означает отсутствие тяжести заболевания, а 10 — наихудшую возможную тяжесть заболевания.
|
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение в общей оценке врачом вреда, наносимого болезнью
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Измеряется по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) от 0 до 10, где 0 означает отсутствие поражения болезнью, а 10 — наихудшее возможное поражение болезнью.
|
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение глобальной оценки состояния здоровья пациентов
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Измеряется по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) от 0 до 100, где 0 означает отсутствие общего влияния заболевания на участника, а 100 — наихудшее возможное общее влияние заболевания на участника. Это результат, о котором сообщает пациент. |
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменения в вопроснике оценки состояния здоровья при склеродермии
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
SHAQ сочетает в себе шкалы инвалидности и боли HAQ (HAQ-DI) с пятью визуальными аналоговыми шкалами, специфичными для склеродермии, для: язв на пальцах, феномена Рейно, желудочно-кишечных (ЖКТ) симптомов, симптомов легких и общей тяжести заболевания. HAQ-DI дает оценку 0–3, что указывает на степень функциональных ограничений респондента. Каждый балл по ВАШ оценивается по шкале от 0 до 3, где 0 означает отсутствие симптомов, а 3 — наихудшую возможную тяжесть симптомов. Совокупная оценка ВАШ не создается, и отдельные оценки ВАШ не включаются в оценку HAQ DI. Как правило, каждая оценка по ВАШ сообщается отдельно. Предлагается способ получения комбинированного балла, полученного путем объединения 8 доменов HAQ DI и 5 VAS; однако этот подход еще не получил широкого признания. Это результат, о котором сообщает пациент. |
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение концентрации С-реактивного белка в сыворотке крови
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Изменение сывороточных концентраций острофазового реагента, СРБ CRP помогает в оценке стресса, травмы, инфекции, воспаления, хирургического вмешательства и сопутствующих заболеваний. Известно, что уровни С-реактивного белка (СРБ) в крови повышаются при остром заболевании до уровня до 50 мг/л при наличии легкого и умеренного воспалительного процесса. Значения >50 мг/л указывают на высокую и обширную воспалительную активность. |
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение сывороточных концентраций скорости оседания эритроцитов
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Изменение сывороточных концентраций острофазового реагента, СОЭ Референтные диапазоны: Мужской: 0-10 мм/ч Женский: 0-20 мм/ч Скорость выше нормы может указывать на воспаление в организме. Воспаление является частью системы иммунного ответа. Чем выше число, тем выше вероятность воспаления. |
12, 24, 36 и 48 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Токсичность, связанная с режимом
Временное ограничение: оценивается для продолжительности лечения до 48 недель и до 12 недель после лечения
|
Нежелательные явления (НЯ) >= 3 степени и оцениваются исследователем как 1 из следующего: связанные или не связанные с лечением
|
оценивается для продолжительности лечения до 48 недель и до 12 недель после лечения
|
|
Инфекционные осложнения
Временное ограничение: оценивается для продолжительности лечения до 48 недель и до 1 месяца после лечения
|
оценивается для продолжительности лечения до 48 недель и до 1 месяца после лечения
|
|
|
Изменение периферических уровней маркера активации Т-клеток - sIL-2R
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Рецептор интерлейкина 2 (sIL-2R) Уровень sIL-2R в сыворотке является чувствительным и количественным маркером активации мононуклеарных клеток циркулирующей периферической крови. Нормальный диапазон сывороточного sIL-2R ниже 2500 пг/мл. Высокие уровни могут быть обнаружены при состояниях, связанных с активацией Т-клеток. |
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение периферических уровней фибриллогенеза - аминотерминальный пропептид коллагена III типа
Временное ограничение: 12, 24, 36 и 48 недель
|
Аминотерминальный пропептид проколлагена III типа (PIIINP) образуется при синтезе коллагена III типа. PIIINP является неспецифическим маркером повреждения мягких тканей. Было показано, что PIIINP в сыворотке коррелирует с фибриллогенезом и, таким образом, является потенциальным прямым маркером отложения коллагена III типа. Референтный диапазон PIIINP Взрослые (> 19 лет): 1,2–4,2 мкг/л |
12, 24, 36 и 48 недель
|
|
Изменение количества CD3-позитивных клеток (маркер Т-клеток) в биоптатах пораженной кожи предплечья
Временное ограничение: 24 и 48 недель
|
Измеряют с помощью иммуногистохимии (ИГХ) как процент CD3-позитивных клеток на общее количество клеток/мм2. Эталонная ярость не установлена (диапазон отсутствует, мы ищем существенное изменение (уменьшение) характеристики по сравнению с исходным уровнем) |
24 и 48 недель
|
|
Изменение количества миофибробластов в биоптатах пораженной кожи предплечья
Временное ограничение: 24 и 48 недель
|
Миофибробласты представляют собой клетки, участвующие в воспалительной реакции на повреждение. Миофибробласты играют активную роль в синтезе коллагена и коррелируют с клиническими показателями активности заболевания при ССД. Измеряют с помощью иммуногистохимии (ИГХ) как процент альфа-SMA-позитивных клеток на общее количество клеток/мм2. Референтный диапазон не установлен |
24 и 48 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Dr. Janet E Pope, MD PhD, University of Western Ontario, Division of Rheumatology, St. Joseph's Health Care, London, Ontario, Canada
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- van Laar JM, Farge D, Sont JK, Naraghi K, Marjanovic Z, Larghero J, Schuerwegh AJ, Marijt EW, Vonk MC, Schattenberg AV, Matucci-Cerinic M, Voskuyl AE, van de Loosdrecht AA, Daikeler T, Kotter I, Schmalzing M, Martin T, Lioure B, Weiner SM, Kreuter A, Deligny C, Durand JM, Emery P, Machold KP, Sarrot-Reynauld F, Warnatz K, Adoue DF, Constans J, Tony HP, Del Papa N, Fassas A, Himsel A, Launay D, Lo Monaco A, Philippe P, Quere I, Rich E, Westhovens R, Griffiths B, Saccardi R, van den Hoogen FH, Fibbe WE, Socie G, Gratwohl A, Tyndall A; EBMT/EULAR Scleroderma Study Group. Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA. 2014 Jun 25;311(24):2490-8. doi: 10.1001/jama.2014.6368.
- Nihtyanova SI, Schreiber BE, Ong VH, Rosenberg D, Moinzadeh P, Coghlan JG, Wells AU, Denton CP. Prediction of pulmonary complications and long-term survival in systemic sclerosis. Arthritis Rheumatol. 2014 Jun;66(6):1625-35. doi: 10.1002/art.38390.
- Young A, Khanna D. Systemic sclerosis: a systematic review on therapeutic management from 2011 to 2014. Curr Opin Rheumatol. 2015 May;27(3):241-8. doi: 10.1097/BOR.0000000000000172.
- Kowal-Bielecka O, Veale DJ. DMARDs in systemic sclerosis: do they exist? In: Distler O, ed. Scleroderma-modern aspects of pathogenesis, diagnosis and therapy. Uni-MedVerlag AG: Bremen-London-Boston; 2009: 89-95.
- Khanna D, Berrocal VJ, Giannini EH, Seibold JR, Merkel PA, Mayes MD, Baron M, Clements PJ, Steen V, Assassi S, Schiopu E, Phillips K, Simms RW, Allanore Y, Denton CP, Distler O, Johnson SR, Matucci-Cerinic M, Pope JE, Proudman SM, Siegel J, Wong WK, Wells AU, Furst DE. The American College of Rheumatology Provisional Composite Response Index for Clinical Trials in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis. Arthritis Rheumatol. 2016 Feb;68(2):299-311. doi: 10.1002/art.39501.
- Valentini G, Silman AJ, Veale D. Assessment of disease activity. Clin Exp Rheumatol. 2003;21(3 Suppl 29):S39-41.
- Medsger TA Jr, Bombardieri S, Czirjak L, Scorza R, Della Rossa A, Bencivelli W. Assessment of disease severity and prognosis. Clin Exp Rheumatol. 2003;21(3 Suppl 29):S42-6.
- Ong VH, Denton CP. Innovative therapies for systemic sclerosis. Curr Opin Rheumatol. 2010 May;22(3):264-72. doi: 10.1097/BOR.0b013e328337c3d6.
- Becker MO, Bruckner C, Scherer HU, Wassermann N, Humrich JY, Hanitsch LG, Schneider U, Kawald A, Hanke K, Burmester GR, Riemekasten G. The monoclonal anti-CD25 antibody basiliximab for the treatment of progressive systemic sclerosis: an open-label study. Ann Rheum Dis. 2011 Jul;70(7):1340-1. doi: 10.1136/ard.2010.137935. Epub 2010 Nov 10. No abstract available.
- Rook AH, Freundlich B, Jegasothy BV, Perez MI, Barr WG, Jimenez SA, Rietschel RL, Wintroub B, Kahaleh MB, Varga J, et al. Treatment of systemic sclerosis with extracorporeal photochemotherapy. Results of a multicenter trial. Arch Dermatol. 1992 Mar;128(3):337-46.
- Knobler RM, French LE, Kim Y, Bisaccia E, Graninger W, Nahavandi H, Strobl FJ, Keystone E, Mehlmauer M, Rook AH, Braverman I; Systemic Sclerosis Study Group. A randomized, double-blind, placebo-controlled trial of photopheresis in systemic sclerosis. J Am Acad Dermatol. 2006 May;54(5):793-9. doi: 10.1016/j.jaad.2005.11.1091.
- Enomoto DN, Mekkes JR, Bossuyt PM, Yong SL, Out TA, Hoekzema R, de Rie MA, Schellekens PT, ten Berge IJ, de Borgie CA, Bos JD. Treatment of patients with systemic sclerosis with extracorporeal photochemotherapy (photopheresis). J Am Acad Dermatol. 1999 Dec;41(6):915-22. doi: 10.1016/s0190-9622(99)70246-x.
- Oon S, Huq M, Godfrey T, Nikpour M. Systematic review, and meta-analysis of steroid-sparing effect, of biologic agents in randomized, placebo-controlled phase 3 trials for systemic lupus erythematosus. Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6.
- Pope JE, Baron M, Bellamy N, Campbell J, Carette S, Chalmers I, Dales P, Hanly J, Kaminska EA, Lee P, et al. Variability of skin scores and clinical measurements in scleroderma. J Rheumatol. 1995 Jul;22(7):1271-6.
- Clements P, Lachenbruch P, Siebold J, White B, Weiner S, Martin R, Weinstein A, Weisman M, Mayes M, Collier D, et al. Inter and intraobserver variability of total skin thickness score (modified Rodnan TSS) in systemic sclerosis. J Rheumatol. 1995 Jul;22(7):1281-5.
- Clements PJ, Lachenbruch PA, Seibold JR, Zee B, Steen VD, Brennan P, Silman AJ, Allegar N, Varga J, Massa M, et al. Skin thickness score in systemic sclerosis: an assessment of interobserver variability in 3 independent studies. J Rheumatol. 1993 Nov;20(11):1892-6.
- Furst DE, Khanna D, Mattucci-Cerinic M, Silman AJ, Merkel PA, Foeldvari I; OMERACT 7 Special Interest Group. Scleroderma--developing measures of response. J Rheumatol. 2005 Dec;32(12):2477-80.
- Pope JE, Bellamy N. Outcome measurement in scleroderma clinical trials. Semin Arthritis Rheum. 1993 Aug;23(1):22-33. doi: 10.1016/s0049-0172(05)80024-1.
- Pope J, McBain D, Petrlich L, Watson S, Vanderhoek L, de Leon F, Seney S, Summers K. Imatinib in active diffuse cutaneous systemic sclerosis: Results of a six-month, randomized, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept pilot study at a single center. Arthritis Rheum. 2011 Nov;63(11):3547-51. doi: 10.1002/art.30549.
- Gordon JK, Martyanov V, Franks JM, Bernstein EJ, Szymonifka J, Magro C, Wildman HF, Wood TA, Whitfield ML, Spiera RF. Belimumab for the Treatment of Early Diffuse Systemic Sclerosis: Results of a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Pilot Trial. Arthritis Rheumatol. 2018 Feb;70(2):308-316. doi: 10.1002/art.40358. Epub 2017 Dec 29.
- Boyang Z, Nevskaya T, Pope J et al. Improvement in Skin Score after 2 Years in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Patients is Associated with Improvement in Multiple Other Domains of Disease Measurement. J Rheumatol 2018 abstract from the Canadian Rheumatology Association February 2020 meeting (Vancouver).
- Merkel PA, Silliman NP, Clements PJ, Denton CP, Furst DE, Mayes MD, Pope JE, Polisson RP, Streisand JB, Seibold JR; Scleroderma Clinical Trials Consortium. Patterns and predictors of change in outcome measures in clinical trials in scleroderma: an individual patient meta-analysis of 629 subjects with diffuse cutaneous systemic sclerosis. Arthritis Rheum. 2012 Oct;64(10):3420-9. doi: 10.1002/art.34427.
- Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, McSweeney PA, Pinckney A, Welch B, Mayes MD, Nash RA, Crofford LJ, Eggleston B, Castina S, Griffith LM, Goldstein JS, Wallace D, Craciunescu O, Khanna D, Folz RJ, Goldin J, St Clair EW, Seibold JR, Phillips K, Mineishi S, Simms RW, Ballen K, Wener MH, Georges GE, Heimfeld S, Hosing C, Forman S, Kafaja S, Silver RM, Griffing L, Storek J, LeClercq S, Brasington R, Csuka ME, Bredeson C, Keever-Taylor C, Domsic RT, Kahaleh MB, Medsger T, Furst DE; SCOT Study Investigators. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med. 2018 Jan 4;378(1):35-47. doi: 10.1056/nejmoa1703327.
- Fernandez-Codina A, Walker KM, Pope JE; Scleroderma Algorithm Group. Treatment Algorithms for Systemic Sclerosis According to Experts. Arthritis Rheumatol. 2018 Nov;70(11):1820-1828. doi: 10.1002/art.40560. Epub 2018 Sep 17.
- Khanna D, Denton CP, Lin CJF, van Laar JM, Frech TM, Anderson ME, Baron M, Chung L, Fierlbeck G, Lakshminarayanan S, Allanore Y, Pope JE, Riemekasten G, Steen V, Muller-Ladner U, Spotswood H, Burke L, Siegel J, Jahreis A, Furst DE. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in systemic sclerosis: results from the open-label period of a phase II randomised controlled trial (faSScinate). Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220. doi: 10.1136/annrheumdis-2017-211682. Epub 2017 Oct 24.
- Namas R, Tashkin DP, Furst DE, Wilhalme H, Tseng CH, Roth MD, Kafaja S, Volkmann E, Clements PJ, Khanna D; Participants in the Scleroderma Lung Study I and members of the Scleroderma Lung Study II Research Group. Efficacy of Mycophenolate Mofetil and Oral Cyclophosphamide on Skin Thickness: Post Hoc Analyses From Two Randomized Placebo-Controlled Trials. Arthritis Care Res (Hoboken). 2018 Mar;70(3):439-444. doi: 10.1002/acr.23282. Epub 2018 Feb 9.
- Gazi H, Pope JE, Clements P, Medsger TA, Martin RW, Merkel PA, Kahaleh B, Wollheim FA, Baron M, Csuka ME, Emery P, Belch JF, Hayat S, Lally EV, Korn JH, Czirjak L, Herrick A, Voskuyl AE, Bruehlmann P, Inanc M, Furst DE, Black C, Ellman MH, Moreland LW, Rothfield NF, Hsu V, Mayes M, McKown KM, Krieg T, Siebold JR. Outcome measurements in scleroderma: results from a delphi exercise. J Rheumatol. 2007 Mar;34(3):501-9. Epub 2007 Feb 1.
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
- Komocsi A, Vorobcsuk A, Faludi R, Pinter T, Lenkey Z, Kolto G, Czirjak L. The impact of cardiopulmonary manifestations on the mortality of SSc: a systematic review and meta-analysis of observational studies. Rheumatology (Oxford). 2012 Jun;51(6):1027-36. doi: 10.1093/rheumatology/ker357. Epub 2012 Jan 5.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ECR-CAN-011068
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .