Ekstrakorporeal fotoferese ved tidlig diffus kutan systemisk sklerose
Effektiviteten til ECP ved diffus kutan systemisk sklerose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Systemisk sklerose (SSc, Scleroderma) er en multisystem autoimmun sykdom karakterisert ved utbredt vaskulær skade og progressiv fibrose i huden og indre organer. Det finnes ingen effektiv behandling for flertallet av pasienter med diffus sklerodermi (diffus kutan systemisk sklerose; dcSSc). Bare få terapier har vist beskjedne fordeler med hensyn til noen spesifikke organpatologier. I det tidlige stadiet av dcSSc, kan det være mulig å reversere betennelse og redusere sannsynligheten for irreversibel fibrose via betydelig immunmodulering som senere, ofte bedres ikke fibrosen med behandling.
Dette er en pilotstudie som skal behandle 15 deltakere med dcSSc som oppfyller kvalifikasjonskriteriene. Målet med studien er å finne ut om fordelen med ekstrakorporal fotoferese (ECP) og sikkerhet er gunstig for å vurdere og hjelpe til med utformingen av en randomisert kontrollert studie (RCT). Dette er en fase II-studie som er ukontrollert og pasienter vil forbli på sin immunsuppressive bakgrunnsbehandling med mindre det er kontraindisert for sikkerhet eller legemiddelinteraksjoner. Forsøket er drevet for å vise en gjennomsnittlig endring i hudtykkelse målt med modifisert Rodnan hudscore (mRSS) på ≥5 over ett år, i en ukontrollert, ikke-blind studie. Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), pasient- og leges globale score, inflammatoriske markører og kombinert responsindeks i SSc (CRISS) vil alle være utforskende resultater. Andre utfall som endringer i celler på hudbiopsier fra baseline til slutten av studien vil bli undersøkt hvis studien er positiv.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Dr. Janet E Pope, MD PhD
- Telefonnummer: 519-646-6332
- E-post: janet.pope@sjhc.london.on.ca
Studer Kontakt Backup
- Navn: Amanda Philip
- Telefonnummer: 61228 519-646-6000
- E-post: Amanda.Philip@sjhc.london.on.ca
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A4V2
- Rheumatology Clinic, St. Joseph's Health Care
-
Ta kontakt med:
- Dr. Janet E Pope, MD PhD
- Telefonnummer: 519-646-6332
- E-post: janet.pope@sjhc.london.on.ca
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med SSc, 18 år eller eldre, og:
- Emner må oppfylle ACR/EULAR klassifiseringskriteriene for SSc (2013).
- Tidlig dcSSc (innen 5 år etter første symptom på ikke-Raynauds fenomen) eller andre dcSSc-pasienter som har minst ett av tegnene på sykdomsaktivitet: mRSS på 15 eller mer, tilstedeværelse av senefriksjon, forhøyede inflammatoriske markører som antas å skyldes til aktiv dcSSc og ikke relatert til andre problemer som infeksjon eller ILD med FVC % spådd <80 % eller HRCT som viser ILD antatt å være fra SSc.
- Kunne gi informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Dårlig lungefunksjon (FVC<40 % og/eller DLCO<30 %).
- Klasse IV PAH eller PH.
- Klinisk signifikant hjertesykdom.
- Betydelig samtidig, ukontrollert medisinsk tilstand inkludert, men ikke begrenset til, nyre-, hjerte-, lever-, bukspyttkjertel-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, lunge-, nevrologisk, cerebral eller psykiatrisk sykdom; og kreft (dvs. sameksisterende melanom, basalcelle eller plateepitelhudkarsinom).
- Kronisk eller pågående aktiv infeksjonssykdom som krever systemisk behandling, inkludert aktiv tuberkulose (TB).
- Seropositivitet for humant immunsviktvirus (HIV) ved studiestart.
- Aktiv virusinfeksjon med viral replikasjon av hepatitt B- eller C-virus ved studiestart.
- Trombofili.
- Kontraindikasjoner for heparin inkludert historie med heparinindusert trombocytopeni (HIT) eller heparinindusert trombocytopeni og trombose (HITTS), historie med trombocytopeni med pentosanpolysulfat, kjent overfølsomhet for heparin eller svinekjøttprodukter.
- Lavt antall blodplater (mindre enn 100 000 per mm3).
- Afaki (fravær eller tap av øyets linse og har ikke blitt erstattet med en kunstig linse), på grunn av den betydelig økte risikoen for netthinneskade på grunn av fravær av linser.
- Alvorlig anemi (hemoglobin <70g/L).
- Høyt antall hvite blodlegemer (større enn 25 000 mm3).
- En historie med kirurgisk fjerning av milt.
- En historie med en lysfølsom sykdomstilstand, det vil si lupus erythematosus, porphyria cutanea tarda, erytropoietisk protoporfyri, variegat porfyri, xeroderma pigmentosum og albinisme.
- Tidligere idiosynkratiske reaksjoner på psoralenforbindelser.
- Pasienter som bruker fotosensibiliserende legemidler som antralin, kulltjære eller kulltjærederivater, griseofulvin, fenotiaziner, nalidiksinsyre, halogenerte salicylanilider (bakteriostatiske såper), sulfonamider, tetracykliner, tiazider og visse organiske fargestoffer som metylenblått, rose bengal og metyloransje.
- Behandling med mer enn 2 immundempende midler (inkludert mofetilmykofenolat, metotreksat, cyklofosfamid, biologiske midler) ved studiestart.
- Graviditet, amming eller fødeevne uten å praktisere svært effektiv prevensjon (og partnere for menn i studien).
- Pasienter som er kjent eller mistenkt for ikke å være i stand til å overholde en studieprotokoll (f. på grunn av alkoholisme, narkotikaavhengighet eller psykisk lidelse).
- Deltakelse i en annen klinisk studie innen seks uker før randomisering i denne studien.
- Tidligere bruk av ekstrakorporal fotoferese.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Administrering av ekstrakorporeal fotoferesebehandling
Behandlingsvarighet: 48 uker. Behandlinger skjer 2 påfølgende dager hver 4. uke. Dose av UVADEX: Behandlingsvolum x 0,017 = mL UVADEX for hver behandling. Behandlingsvolum (TV) er definert som: Det totale volumet av Buffy Coat pluss primeløsning som vil gjennomgå fotoaktivering. Administrasjonsvei: Ekstrakorporal |
Legemiddelintervensjon ved bruk av medisinsk utstyr.
ECP-enheten er allerede lisensiert i Canada.
Lisens nr.7703.
ECP-behandling ved bruk av stoffet UVADEX vil gis 2 påfølgende dager hver 4. uke i totalt 26 behandlingsdager (48 uker).
Andre navn:
Fase II-aspektet av studien refererer til stoffet, metokssalen.
Methoxsalen brukes off label fra de nåværende godkjente indikasjonene i monografien.
Studien foreslår å bruke metokssalen i kombinasjon med ekstrakorporal fotoferese for behandling av diffus kutan systemisk sklerose.
Behandling vil bli gitt i tillegg til standardmedisiner for SSc.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hudtykkelse målt ved modifisert Rodnan Skin Score
Tidsramme: 48 uker
|
modifisert Rodnan Skin Score (mRSS): er et standard utfallsmål for hudsykdom i SSc og beregnet ved å måle hudtykkelse på 17 forskjellige kroppssteder (hvert sted scoret 0-3, med en total mulig additiv score på 51).
En høyere hudscore (eller en høyere "hudtykkelse") og progresjon av denne skåren, er prediktiv for involvering av indre organer og dødelighet.
Mens en lavere eller bedre (reduserende) score er assosiert med gunstige utfall, inkludert bedre overlevelse.
|
48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i den modifiserte Rodnan Skin Score
Tidsramme: 12, 24 og 36 uker
|
modifisert Rodnan Skin Score (mRSS): er et standard utfallsmål for hudsykdom i SSc og beregnet ved å måle hudtykkelse på 17 forskjellige kroppssteder (hvert sted scoret 0-3, med en total mulig additiv score på 51).
En høyere hudscore (eller en høyere "hudtykkelse") og progresjon av denne skåren, er prediktiv for involvering av indre organer og dødelighet.
Mens en lavere eller bedre (reduserende) score er assosiert med gunstige utfall, inkludert bedre overlevelse.
|
12, 24 og 36 uker
|
|
Kombinert responsindeks i diffus kutan systemisk skleroseskåre
Tidsramme: 24 uker
|
CRISS-score: Det beregnes i henhold til endringer fra starten av en studie, sammenlignet med et endepunkt, ved å bruke den modifiserte Rodnan Skin Score (mRSS), Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI), pasient og lege global vurdering av sklerodermi-relatert helse, og tvungen vital kapasitet. En CRISS-score på ≥ 0,6 indikerer sannsynligheten for at en pasient ble bedre i behandlingen. Vil bli beregnet med baseline data og for å definere sykdomsprogresjon ved 6 måneder. |
24 uker
|
|
Endring i tvungen vitalkapasitet
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Endring i lungefunksjon målt ved prosentandel av forbedret eller forverret FVC. FVC (Forced Vital Capacity) er den totale mengden luft som pustes ut under FEV-testen (Forced ekspiratorisk volum). |
6 og 12 måneder
|
|
Endring i diffusjonskapasiteten for karbonmonoksid
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Endring i lungefunksjon målt ved prosentandel av Forbedring eller forverring av DLCO. DLCO (diffuserende kapasitet i lungene for karbonmonoksid) måler lungenes evne til å overføre gass fra innåndet luft til de røde blodcellene i lungekapillærene. |
6 og 12 måneder
|
|
Endring i leges globale vurdering av sykdomsaktivitet
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Målt på en Visual Analogue Scale (VAS) fra 0-10, hvor 0 er ingen sykdomsaktivitet og 10 er verst mulig sykdomsaktivitet.
|
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i leges globale vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Målt på en visuell analog skala (VAS) fra 0-10, hvor 0 er ingen sykdomsgrad og 10 er verst mulig alvorlighetsgrad.
|
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i leges globale vurdering av sykdomsskader
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Målt på en Visual Analogue Scale (VAS) fra 0-10, hvor 0 er ingen sykdomsskade og 10 er verst mulig sykdomsskade.
|
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i pasientens globale vurdering av helsetilstand
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Målt på en Visual Analogue Scale (VAS) fra 0-100, hvor 0 er ingen total effekt av sykdom på deltaker, og 100 er den verst mulige totale effekten av sykdom på deltaker. Dette er et pasientrapportert utfall. |
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i sklerodermi helsevurderingsspørreskjema
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
SHAQ kombinerer funksjonshemming og smerteskalaen til HAQ (HAQ-DI), med fem sklerodermispesifikke visuelle analoge skalaer for: digitale sår, Raynauds fenomen, gastrointestinale (GI) symptomer, lungesymptomer og generell sykdomsgrad. HAQ-DI gir en score på 0-3, som indikerer omfanget av respondentens funksjonelle begrensninger. Hver VAS-skåre skaleres fra 0 til 3, hvor 0 er ingen symptomer og 3 er verst mulig symptomalvorlighet. En sammensatt VAS-poengsum opprettes ikke, og de individuelle VAS-skårene er heller ikke innlemmet i HAQ DI-poengsummen. Vanligvis rapporteres hver VAS-score individuelt. Det er en foreslått måte å oppnå en kombinert poengsum oppnådd ved å slå sammen de 8 domenene til HAQ DI og de 5 VAS-ene; denne tilnærmingen har imidlertid ennå ikke blitt allment akseptert. Dette er et pasientrapportert utfall. |
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i serumkonsentrasjoner C-reaktivt protein
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Endring i serumkonsentrasjoner av akuttfasereaktanten, CRP CRP hjelper til med evaluering av stress, traumer, infeksjon, betennelse, kirurgi og assosierte sykdommer. Blodnivåer av C-reaktivt protein (CRP) er kjent for å øke ved akutt sykdom til et nivå på opptil 50 mg/L i nærvær av en lett til moderat inflammatorisk prosess. Verdier >50 mg/L indikerer høy og omfattende inflammatorisk aktivitet. |
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i serumkonsentrasjoner av erytrocyttsedimenteringshastighet
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Endring i serumkonsentrasjoner av akuttfasereaktanten, ESR Referanseområder: Hann: 0-10 mm/t Hunn: 0-20 mm/t En raskere rate enn normalt kan indikere betennelse i kroppen. Betennelse er en del av immunresponssystemet. Jo høyere tall, jo høyere er sannsynligheten for betennelse. |
12, 24, 36 og 48 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Regimelaterte toksisiteter
Tidsramme: vurderes for behandlingsvarighet opptil 48 uker, og opptil 12 uker etter behandling
|
Bivirkninger (AE) >= Grad 3 og vurdert av utrederen som 1 av følgende: relatert eller ikke relatert til behandling
|
vurderes for behandlingsvarighet opptil 48 uker, og opptil 12 uker etter behandling
|
|
Infeksiøse komplikasjoner
Tidsramme: vurderes for behandlingsvarighet inntil 48 uker, og opptil 1 måned etter behandling
|
vurderes for behandlingsvarighet inntil 48 uker, og opptil 1 måned etter behandling
|
|
|
Endring i perifere nivåer av T-celleaktiveringsmarkør - sIL-2R
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
interleukin 2-reseptor (sIL-2R) Serum sIL-2R nivå er en sensitiv og kvantitativ markør for aktivering av sirkulerende perifert blod mononukleære celler. Normalområdet for serum sIL-2R er under 2500 pg/ml. Høye nivåer kan bli funnet i forhold assosiert med T-celleaktivering. |
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i perifere nivåer av fibrillogenese - aminoterminalt propeptid av type III kollagen
Tidsramme: 12, 24, 36 og 48 uker
|
Aminoterminalt propeptid av prokollagen type III (PIIINP) genereres under syntesen av type III kollagen. PIIINP er en ikke-spesifikk markør for bløtvevsskade. PIIINP i serum har vist seg å korrelere med fibrillogenese, og dermed være en potensiell direkte markør for type III kollagenavsetning. PIIINP referanseområde Voksen (>19 år): 1,2 - 4,2 ug/L |
12, 24, 36 og 48 uker
|
|
Endring i CD3-positivt celletall (T-cellemarkør) i hudbiopsier av involvert hud på underarmen
Tidsramme: 24 og 48 uker
|
Målt ved immunhistokjemi (IHC) som prosentandel av CD3-positive celler per totalt antall celler/mm2. Referanserage ikke etablert (det er ingen rekkevidde, vi ser etter en statistisk signifikant endring (reduksjon) fra baseline) |
24 og 48 uker
|
|
Endring i antall myofibroblaster i hudbiopsier av involvert hud på underarmen
Tidsramme: 24 og 48 uker
|
Myofibroblaster er celler involvert i den inflammatoriske responsen på skade. Myofibroblaster spiller en aktiv rolle i kollagensyntese, og korrelerer med kliniske mål på sykdomsaktivitet i SSc. Målt ved immunhistokjemi (IHC) som prosentandelen av alfa-SMA-positive celler per totalt antall celler/mm2. Referanseområde ikke etablert |
24 og 48 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dr. Janet E Pope, MD PhD, University of Western Ontario, Division of Rheumatology, St. Joseph's Health Care, London, Ontario, Canada
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- van Laar JM, Farge D, Sont JK, Naraghi K, Marjanovic Z, Larghero J, Schuerwegh AJ, Marijt EW, Vonk MC, Schattenberg AV, Matucci-Cerinic M, Voskuyl AE, van de Loosdrecht AA, Daikeler T, Kotter I, Schmalzing M, Martin T, Lioure B, Weiner SM, Kreuter A, Deligny C, Durand JM, Emery P, Machold KP, Sarrot-Reynauld F, Warnatz K, Adoue DF, Constans J, Tony HP, Del Papa N, Fassas A, Himsel A, Launay D, Lo Monaco A, Philippe P, Quere I, Rich E, Westhovens R, Griffiths B, Saccardi R, van den Hoogen FH, Fibbe WE, Socie G, Gratwohl A, Tyndall A; EBMT/EULAR Scleroderma Study Group. Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA. 2014 Jun 25;311(24):2490-8. doi: 10.1001/jama.2014.6368.
- Nihtyanova SI, Schreiber BE, Ong VH, Rosenberg D, Moinzadeh P, Coghlan JG, Wells AU, Denton CP. Prediction of pulmonary complications and long-term survival in systemic sclerosis. Arthritis Rheumatol. 2014 Jun;66(6):1625-35. doi: 10.1002/art.38390.
- Young A, Khanna D. Systemic sclerosis: a systematic review on therapeutic management from 2011 to 2014. Curr Opin Rheumatol. 2015 May;27(3):241-8. doi: 10.1097/BOR.0000000000000172.
- Kowal-Bielecka O, Veale DJ. DMARDs in systemic sclerosis: do they exist? In: Distler O, ed. Scleroderma-modern aspects of pathogenesis, diagnosis and therapy. Uni-MedVerlag AG: Bremen-London-Boston; 2009: 89-95.
- Khanna D, Berrocal VJ, Giannini EH, Seibold JR, Merkel PA, Mayes MD, Baron M, Clements PJ, Steen V, Assassi S, Schiopu E, Phillips K, Simms RW, Allanore Y, Denton CP, Distler O, Johnson SR, Matucci-Cerinic M, Pope JE, Proudman SM, Siegel J, Wong WK, Wells AU, Furst DE. The American College of Rheumatology Provisional Composite Response Index for Clinical Trials in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis. Arthritis Rheumatol. 2016 Feb;68(2):299-311. doi: 10.1002/art.39501.
- Valentini G, Silman AJ, Veale D. Assessment of disease activity. Clin Exp Rheumatol. 2003;21(3 Suppl 29):S39-41.
- Medsger TA Jr, Bombardieri S, Czirjak L, Scorza R, Della Rossa A, Bencivelli W. Assessment of disease severity and prognosis. Clin Exp Rheumatol. 2003;21(3 Suppl 29):S42-6.
- Ong VH, Denton CP. Innovative therapies for systemic sclerosis. Curr Opin Rheumatol. 2010 May;22(3):264-72. doi: 10.1097/BOR.0b013e328337c3d6.
- Becker MO, Bruckner C, Scherer HU, Wassermann N, Humrich JY, Hanitsch LG, Schneider U, Kawald A, Hanke K, Burmester GR, Riemekasten G. The monoclonal anti-CD25 antibody basiliximab for the treatment of progressive systemic sclerosis: an open-label study. Ann Rheum Dis. 2011 Jul;70(7):1340-1. doi: 10.1136/ard.2010.137935. Epub 2010 Nov 10. No abstract available.
- Rook AH, Freundlich B, Jegasothy BV, Perez MI, Barr WG, Jimenez SA, Rietschel RL, Wintroub B, Kahaleh MB, Varga J, et al. Treatment of systemic sclerosis with extracorporeal photochemotherapy. Results of a multicenter trial. Arch Dermatol. 1992 Mar;128(3):337-46.
- Knobler RM, French LE, Kim Y, Bisaccia E, Graninger W, Nahavandi H, Strobl FJ, Keystone E, Mehlmauer M, Rook AH, Braverman I; Systemic Sclerosis Study Group. A randomized, double-blind, placebo-controlled trial of photopheresis in systemic sclerosis. J Am Acad Dermatol. 2006 May;54(5):793-9. doi: 10.1016/j.jaad.2005.11.1091.
- Enomoto DN, Mekkes JR, Bossuyt PM, Yong SL, Out TA, Hoekzema R, de Rie MA, Schellekens PT, ten Berge IJ, de Borgie CA, Bos JD. Treatment of patients with systemic sclerosis with extracorporeal photochemotherapy (photopheresis). J Am Acad Dermatol. 1999 Dec;41(6):915-22. doi: 10.1016/s0190-9622(99)70246-x.
- Oon S, Huq M, Godfrey T, Nikpour M. Systematic review, and meta-analysis of steroid-sparing effect, of biologic agents in randomized, placebo-controlled phase 3 trials for systemic lupus erythematosus. Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6.
- Pope JE, Baron M, Bellamy N, Campbell J, Carette S, Chalmers I, Dales P, Hanly J, Kaminska EA, Lee P, et al. Variability of skin scores and clinical measurements in scleroderma. J Rheumatol. 1995 Jul;22(7):1271-6.
- Clements P, Lachenbruch P, Siebold J, White B, Weiner S, Martin R, Weinstein A, Weisman M, Mayes M, Collier D, et al. Inter and intraobserver variability of total skin thickness score (modified Rodnan TSS) in systemic sclerosis. J Rheumatol. 1995 Jul;22(7):1281-5.
- Clements PJ, Lachenbruch PA, Seibold JR, Zee B, Steen VD, Brennan P, Silman AJ, Allegar N, Varga J, Massa M, et al. Skin thickness score in systemic sclerosis: an assessment of interobserver variability in 3 independent studies. J Rheumatol. 1993 Nov;20(11):1892-6.
- Furst DE, Khanna D, Mattucci-Cerinic M, Silman AJ, Merkel PA, Foeldvari I; OMERACT 7 Special Interest Group. Scleroderma--developing measures of response. J Rheumatol. 2005 Dec;32(12):2477-80.
- Pope JE, Bellamy N. Outcome measurement in scleroderma clinical trials. Semin Arthritis Rheum. 1993 Aug;23(1):22-33. doi: 10.1016/s0049-0172(05)80024-1.
- Pope J, McBain D, Petrlich L, Watson S, Vanderhoek L, de Leon F, Seney S, Summers K. Imatinib in active diffuse cutaneous systemic sclerosis: Results of a six-month, randomized, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept pilot study at a single center. Arthritis Rheum. 2011 Nov;63(11):3547-51. doi: 10.1002/art.30549.
- Gordon JK, Martyanov V, Franks JM, Bernstein EJ, Szymonifka J, Magro C, Wildman HF, Wood TA, Whitfield ML, Spiera RF. Belimumab for the Treatment of Early Diffuse Systemic Sclerosis: Results of a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Pilot Trial. Arthritis Rheumatol. 2018 Feb;70(2):308-316. doi: 10.1002/art.40358. Epub 2017 Dec 29.
- Boyang Z, Nevskaya T, Pope J et al. Improvement in Skin Score after 2 Years in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Patients is Associated with Improvement in Multiple Other Domains of Disease Measurement. J Rheumatol 2018 abstract from the Canadian Rheumatology Association February 2020 meeting (Vancouver).
- Merkel PA, Silliman NP, Clements PJ, Denton CP, Furst DE, Mayes MD, Pope JE, Polisson RP, Streisand JB, Seibold JR; Scleroderma Clinical Trials Consortium. Patterns and predictors of change in outcome measures in clinical trials in scleroderma: an individual patient meta-analysis of 629 subjects with diffuse cutaneous systemic sclerosis. Arthritis Rheum. 2012 Oct;64(10):3420-9. doi: 10.1002/art.34427.
- Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, McSweeney PA, Pinckney A, Welch B, Mayes MD, Nash RA, Crofford LJ, Eggleston B, Castina S, Griffith LM, Goldstein JS, Wallace D, Craciunescu O, Khanna D, Folz RJ, Goldin J, St Clair EW, Seibold JR, Phillips K, Mineishi S, Simms RW, Ballen K, Wener MH, Georges GE, Heimfeld S, Hosing C, Forman S, Kafaja S, Silver RM, Griffing L, Storek J, LeClercq S, Brasington R, Csuka ME, Bredeson C, Keever-Taylor C, Domsic RT, Kahaleh MB, Medsger T, Furst DE; SCOT Study Investigators. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med. 2018 Jan 4;378(1):35-47. doi: 10.1056/nejmoa1703327.
- Fernandez-Codina A, Walker KM, Pope JE; Scleroderma Algorithm Group. Treatment Algorithms for Systemic Sclerosis According to Experts. Arthritis Rheumatol. 2018 Nov;70(11):1820-1828. doi: 10.1002/art.40560. Epub 2018 Sep 17.
- Khanna D, Denton CP, Lin CJF, van Laar JM, Frech TM, Anderson ME, Baron M, Chung L, Fierlbeck G, Lakshminarayanan S, Allanore Y, Pope JE, Riemekasten G, Steen V, Muller-Ladner U, Spotswood H, Burke L, Siegel J, Jahreis A, Furst DE. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in systemic sclerosis: results from the open-label period of a phase II randomised controlled trial (faSScinate). Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220. doi: 10.1136/annrheumdis-2017-211682. Epub 2017 Oct 24.
- Namas R, Tashkin DP, Furst DE, Wilhalme H, Tseng CH, Roth MD, Kafaja S, Volkmann E, Clements PJ, Khanna D; Participants in the Scleroderma Lung Study I and members of the Scleroderma Lung Study II Research Group. Efficacy of Mycophenolate Mofetil and Oral Cyclophosphamide on Skin Thickness: Post Hoc Analyses From Two Randomized Placebo-Controlled Trials. Arthritis Care Res (Hoboken). 2018 Mar;70(3):439-444. doi: 10.1002/acr.23282. Epub 2018 Feb 9.
- Gazi H, Pope JE, Clements P, Medsger TA, Martin RW, Merkel PA, Kahaleh B, Wollheim FA, Baron M, Csuka ME, Emery P, Belch JF, Hayat S, Lally EV, Korn JH, Czirjak L, Herrick A, Voskuyl AE, Bruehlmann P, Inanc M, Furst DE, Black C, Ellman MH, Moreland LW, Rothfield NF, Hsu V, Mayes M, McKown KM, Krieg T, Siebold JR. Outcome measurements in scleroderma: results from a delphi exercise. J Rheumatol. 2007 Mar;34(3):501-9. Epub 2007 Feb 1.
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
- Komocsi A, Vorobcsuk A, Faludi R, Pinter T, Lenkey Z, Kolto G, Czirjak L. The impact of cardiopulmonary manifestations on the mortality of SSc: a systematic review and meta-analysis of observational studies. Rheumatology (Oxford). 2012 Jun;51(6):1027-36. doi: 10.1093/rheumatology/ker357. Epub 2012 Jan 5.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ECR-CAN-011068
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .