Kehonulkoinen fotofereesi varhaisessa diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa
ECP:n tehokkuus diffuusi ihon systeemisessä skleroosissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Systeeminen skleroosi (SSc, skleroderma) on monisysteeminen autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista laajalle levinnyt verisuonivaurio ja etenevä ihon ja sisäelinten fibroosi. Suurimmalle osalle potilaista, joilla on diffuusi skleroderma (diffuusi ihon systeeminen skleroosi; dcSSc), ei ole tehokasta hoitoa. Vain harvat hoidot ovat osoittaneet vaatimattomia etuja joidenkin elinten patologioiden osalta. DcSSc:n varhaisessa vaiheessa tulehdusta voi olla mahdollista kääntää ja irreversiibelin fibroosin todennäköisyyttä pienentää merkittävällä immuunimodulaatiolla, koska myöhemmin fibroosi ei usein parane hoidon myötä.
Tämä on pilottitutkimus, jossa käsitellään 15 osallistujaa, joilla on dcSSc ja jotka täyttävät kelpoisuusehdot. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, ovatko kehon ulkopuolisen fotofereesin (ECP) hyödyt ja turvallisuus suotuisia, jotta voidaan harkita ja auttaa satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) suunnittelussa. Tämä on vaiheen II tutkimus, joka on hallitsematon ja potilaat jatkavat taustalla immunosuppressiivista hoitoa, ellei se ole vasta-aiheista turvallisuuden tai lääkkeiden yhteisvaikutusten vuoksi. Kokeessa on tarkoitus osoittaa ihon paksuuden keskimääräinen muutos, joka mitataan modifioidulla Rodnan-ihon pistemäärällä (mRSS) ≥5 yhden vuoden aikana kontrolloimattomassa, sokkoutumattomassa tutkimuksessa. Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), potilaan ja lääkärin globaalit pisteet, tulehdusmerkit ja yhdistetty vasteindeksi SSc:ssä (CRISS) ovat kaikki tutkivia tuloksia. Muita tuloksia, kuten ihobiopsioiden solujen muutoksia lähtötilanteesta kokeen loppuun, tutkitaan, jos tutkimus on positiivinen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dr. Janet E Pope, MD PhD
- Puhelinnumero: 519-646-6332
- Sähköposti: janet.pope@sjhc.london.on.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Amanda Philip
- Puhelinnumero: 61228 519-646-6000
- Sähköposti: Amanda.Philip@sjhc.london.on.ca
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A4V2
- Rheumatology Clinic, St. Joseph's Health Care
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Janet E Pope, MD PhD
- Puhelinnumero: 519-646-6332
- Sähköposti: janet.pope@sjhc.london.on.ca
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on SSc, vähintään 18-vuotiaat ja:
- Tutkittavien on täytettävä SSc:n (2013) ACR/EULAR-luokituskriteerit.
- Varhainen dcSSc (5 vuoden sisällä ensimmäisestä ei-Raynaud'n ilmiön oireesta) tai muut dcSSc-potilaat, joilla on vähintään yksi taudin aktiivisuuden oireista: mRSS 15 tai enemmän, jänteen kitkahana, kohonneet tulehdusmerkit, joiden uskotaan johtuvan aktiiviseen dcSSc:hen eikä liity muihin ongelmiin, kuten infektioon tai ILD:hen, jonka FVC %:n ennustetaan <80 %, tai HRCT:stä, joka näyttää ILD:n olevan SSc:stä.
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Huono keuhkotoiminta (FVC < 40 % ja/tai DLCO < 30 %).
- Luokka IV PAH tai PH.
- Kliinisesti merkittävä sydänsairaus.
- Merkittävä samanaikainen, hallitsematon lääketieteellinen tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, munuaisten, sydämen, maksan, haiman, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, keuhko-, neurologinen, aivo- tai psykiatrinen sairaus; ja syöpä (esim. rinnakkainen melanooma, tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä).
- Krooninen tai jatkuva aktiivinen tartuntatauti, joka vaatii systeemistä hoitoa, mukaan lukien aktiivinen tuberkuloosi (TB) -infektio.
- Seropositiivisuus ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tutkimukseen tullessa.
- Aktiivinen virusinfektio ja hepatiitti B- tai C-viruksen replikaatio tutkimukseen tullessa.
- Trombofilia.
- Hepariinin vasta-aiheet, mukaan lukien aiempi hepariinin aiheuttama trombosytopenia (HIT) tai hepariinin aiheuttama trombosytopenia ja tromboosi (HITTS), aiempi trombosytopenia pentosaanipolysulfaatin kanssa, tunnettu yliherkkyys hepariinille tai sianlihatuotteille.
- Alhainen verihiutalemäärä (alle 100 000 per mm3).
- Aphakia (silmän linssin puuttuminen tai häviäminen, eikä sitä ole korvattu keinolinssillä), koska linssien puuttumisen vuoksi verkkokalvovaurion riski on merkittävästi lisääntynyt.
- Vaikea anemia (hemoglobiini <70 g/l).
- Korkea valkosolujen määrä (yli 25 000 mm3).
- Leikkauksen pernanpoistohistoria.
- Anamneesi valoherkkä sairaustila, eli lupus erythematosus, porphyria cutanea tarda, erytropoieettinen protoporfyria, kirjava porfyria, xeroderma pigmentosum ja albinismi.
- Aiemmat idiosynkraattiset reaktiot psoraleeniyhdisteille.
- Potilaat, jotka käyttävät valolle herkistäviä lääkkeitä, kuten antraliinia, kivihiilitervaa tai kivihiilitervajohdannaisia, griseofulviinia, fenotiatsiineja, nalidiksiinihappoa, halogenoituja salisyylianilidejä (bakteriostaattisia saippuoita), sulfonamideja, tetrasykliinejä, tiatsideja ja tiettyjä orgaanisia värjäysvärejä, kuten metyylisinistä ruusubengali ja metyylioranssi.
- Hoito useammalla kuin kahdella immunosuppressantilla (mukaan lukien mofetilimykofenolaatti, metotreksaatti, syklofosfamidi, biologiset aineet) tutkimukseen tullessa.
- Raskaus, imetys tai hedelmällisyys ilman erittäin tehokkaan ehkäisyn harjoittamista (ja miehille kumppanit tutkimuksessa).
- Potilaat, joiden tiedetään tai epäillään olevan kykenemättömiä noudattamaan tutkimusprotokollaa (esim. alkoholismin, huumeriippuvuuden tai psyykkisen häiriön vuoksi).
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuuden viikon sisällä ennen satunnaistamista tässä tutkimuksessa.
- Ekstrakorporaalisen fotofereesin aikaisempi käyttö.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kehonulkoisen fotofereesihoidon antaminen
Hoidon kesto: 48 viikkoa. Hoidot suoritetaan 2 peräkkäisenä päivänä 4 viikon välein. UVADEX-annos: Hoitotilavuus x 0,017 = ml UVADEXia kutakin hoitoa kohden Hoitotilavuus (TV) määritellään seuraavasti: Buffy Coatin ja pohjusteliuoksen kokonaistilavuus, joka valoaktivoidaan. Antoreitti: Ekstrakorporaalinen |
Huumeiden interventio lääketieteellisen laitteen avulla.
ECP-laite on jo lisensoitu Kanadassa.
Lisenssi nro 7703.
ECP-hoitoa UVADEX-lääkettä käyttäen annetaan 2 peräkkäisenä päivänä 4 viikon välein yhteensä 26 hoitopäivän (48 viikon) ajan.
Muut nimet:
Tutkimuksen vaiheen II näkökohta viittaa lääkkeeseen, metoksaleeniin.
Metoksisaleenia käytetään monografian tällä hetkellä hyväksytyistä käyttöaiheista poikkeavasti.
Tutkimuksessa ehdotetaan metoksaleenin käyttöä yhdessä kehonulkoisen fotofereesin kanssa diffuusin ihon systeemisen skleroosin hoitoon.
Hoito annetaan SSc:n tavanomaisten hoitolääkkeiden lisäksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ihon paksuudessa mitattuna modifioidulla Rodnan Skin Score -pisteellä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
modifioitu Rodnan Skin Score (mRSS): on ihosairauden standarditulosmitta SSc:ssä ja lasketaan mittaamalla ihon paksuus 17 eri kehon kohdasta (jokainen kohta 0–3, mahdollinen lisäpistemäärä on 51).
Korkeampi ihopistemäärä (tai suurempi "ihon paksuus") ja tämän pistemäärän eteneminen ennustavat sisäelinten osallistumista ja kuolleisuutta.
Vaikka alhaisempi tai paraneva (laskeva) pistemäärä liittyy suotuisiin tuloksiin, mukaan lukien parempi eloonjääminen.
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos muokatussa Rodnan Skin Score -pisteessä
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 viikkoa
|
modifioitu Rodnan Skin Score (mRSS): on ihosairauden standarditulosmitta SSc:ssä ja lasketaan mittaamalla ihon paksuus 17 eri kehon kohdasta (jokainen kohta 0–3, mahdollinen lisäpistemäärä on 51).
Korkeampi ihopistemäärä (tai suurempi "ihon paksuus") ja tämän pistemäärän eteneminen ennustavat sisäelinten osallistumista ja kuolleisuutta.
Vaikka alhaisempi tai paraneva (laskeva) pistemäärä liittyy suotuisiin tuloksiin, mukaan lukien parempi eloonjääminen.
|
12, 24 ja 36 viikkoa
|
|
Yhdistetty vasteindeksi diffuusin ihon systeemisen skleroosin pisteissä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
CRISS-pisteet: Se lasketaan tutkimuksen alusta alkaen tehtyjen muutosten perusteella päätepisteeseen verrattuna käyttämällä muokattua Rodnan Skin Scorea (mRSS), Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI), potilaan ja lääkärin yleisarviointia. sklerodermaan liittyvää terveyttä ja pakotettua elinkykyä. CRISS-pistemäärä ≥ 0,6 osoittaa todennäköisyyden, että potilas paransi hoidon aikana. Lasketaan perustietojen perusteella ja määritetään taudin eteneminen 6 kuukauden kohdalla. |
24 viikkoa
|
|
Muutos pakotetussa elinvoimakapasiteetissa
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Keuhkojen toiminnan muutos mitattuna prosentteina parantuvasta tai huononevasta FVC:stä. FVC (Forced Vital Capacity) on uloshengitetyn ilman kokonaismäärä FEV (Forced expiratory volume) -testin aikana. |
6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutos hiilimonoksidin hajotuskyvyssä
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos keuhkotoiminnassa mitattuna prosentteina parantuvasta tai huononevasta DLCO:sta. DLCO (keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti) mittaa keuhkojen kykyä siirtää kaasua sisäänhengitetystä ilmasta keuhkojen kapillaareissa oleviin punasoluihin. |
6 ja 12 kuukautta
|
|
Muutos lääkärin yleisarvioinnissa sairauden aktiivisuudesta
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Mitattu Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla 0-10, jossa 0 ei ole taudin aktiivisuutta ja 10 on pahin mahdollinen taudin aktiivisuus.
|
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos lääkärin yleisarvioinnissa taudin vaikeusasteesta
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Mitattu Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla 0-10, jossa 0 ei ole sairauden vakavuutta ja 10 on pahin mahdollinen taudin vakavuus.
|
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos lääkärin yleisarvioinnissa sairausvaurioista
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Mitattu Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla 0-10, jossa 0 ei ole sairausvauriota ja 10 on pahin mahdollinen sairausvaurio.
|
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos potilaan yleisessä terveydentilan arvioinnissa
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Mitattu Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla 0-100, jossa 0 ei ole sairauden kokonaisvaikutusta osallistujaan ja 100 on taudin pahin mahdollinen kokonaisvaikutus osallistujaan. Tämä on potilaan raportoima tulos. |
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos skleroderman terveysarviointikyselyssä
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
SHAQ yhdistää HAQ:n (HAQ-DI) vammaisuus- ja kipuasteikot viiteen sklerodermakohtaiseen visuaaliseen analogiseen asteikkoon: sormihaavat, Raynaud'n ilmiö, maha-suolikanavan (GI) oireet, keuhkooireet ja sairauden yleinen vakavuus. HAQ-DI antaa arvosanan 0-3, mikä kertoo vastaajan toimintarajoitusten laajuudesta. Jokainen VAS-pistemäärä skaalataan nollasta 3:een, jolloin 0 tarkoittaa, ettei oireita ja 3 on pahin mahdollinen oireiden vakavuus. Yhdistelmä-VAS-pisteitä ei luoda, eikä yksittäisiä VAS-pisteitä sisällytetä HAQ DI -pisteisiin. Tyypillisesti jokainen VAS-pistemäärä raportoidaan erikseen. On ehdotettu tapa saada yhdistetty pistemäärä, joka saadaan yhdistämällä HAQ DI:n 8 domeenia ja 5 VAS:ia; tätä lähestymistapaa ei kuitenkaan ole vielä hyväksytty laajalti. Tämä on potilaan raportoima tulos. |
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos seerumipitoisuuksissa C-reaktiivinen proteiini
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Muutos akuutin faasin reaktantin, CRP:n seerumipitoisuuksissa CRP auttaa stressin, trauman, infektion, tulehduksen, leikkauksen ja niihin liittyvien sairauksien arvioinnissa. Veren C-reaktiivisen proteiinin (CRP) pitoisuuksien tiedetään nousevan akuutissa sairaudessa tasolle 50 mg/l lievän tai kohtalaisen tulehdusprosessin yhteydessä. Arvot >50 mg/l osoittavat korkeaa ja laajaa tulehdusaktiivisuutta. |
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos erytrosyyttien sedimentaationopeuden seerumipitoisuuksissa
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Muutos akuutin vaiheen reaktantin, ESR:n, seerumipitoisuuksissa Viitealueet: Uros: 0-10 mm/h Naaras: 0-20 mm/h Normaalia nopeampi nopeus voi olla merkki tulehduksesta kehossa. Tulehdus on osa immuunivastejärjestelmää. Mitä suurempi luku, sitä suurempi on tulehduksen todennäköisyys. |
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoito-ohjelmaan liittyvät toksisuus
Aikaikkuna: hoidon keston arvioitiin 48 viikkoon asti ja 12 viikkoon hoidon jälkeen
|
Haittatapahtumat (AE) >= luokka 3 ja tutkija arvioi ne yhdeksi seuraavista: liittyvät tai ei liity hoitoon
|
hoidon keston arvioitiin 48 viikkoon asti ja 12 viikkoon hoidon jälkeen
|
|
Tartuntataudit
Aikaikkuna: hoidon kesto on arvioitu enintään 48 viikkoa ja enintään 1 kuukausi hoidon jälkeen
|
hoidon kesto on arvioitu enintään 48 viikkoa ja enintään 1 kuukausi hoidon jälkeen
|
|
|
Muutos T-soluaktivaatiomarkkerin perifeerisissä tasoissa - sIL-2R
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
interleukiini 2 -reseptori (sIL-2R) Seerumin sIL-2R-taso on herkkä ja kvantitatiivinen markkeri kiertävän perifeerisen veren mononukleaaristen solujen aktivaatiolle. Seerumin sIL-2R:n normaali alue on alle 2500 pg/ml. Korkeita tasoja voidaan löytää olosuhteissa, jotka liittyvät T-soluaktivaatioon. |
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos fibrillogeneesin perifeerisissä tasoissa - tyypin III kollageenin aminoterminaalinen propeptidi
Aikaikkuna: 12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
Tyypin III prokollageenin aminoterminaalinen propeptidi (PIIINP) syntyy tyypin III kollageenin synteesin aikana. PIIINP on pehmytkudosvaurion epäspesifinen merkki. Seerumin PIIINP:n on osoitettu korreloivan fibrillogeneesin kanssa ja siten olevan mahdollinen suora markkeri tyypin III kollageenin kertymiselle. PIIINP-viitealue Aikuinen (>19 vuotta): 1,2 - 4,2 ug/l |
12, 24, 36 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos CD3-positiivisten solujen määrässä (T-solumarkkeri) kyynärvarren ihobiopsioissa
Aikaikkuna: 24 ja 48 viikkoa
|
Mitattu immunohistokemialla (IHC) CD3-positiivisten solujen prosenttiosuutena solujen kokonaismäärää kohti/mm2. Viiteraivoa ei ole määritetty (väliä ei ole, etsimme tilastollista merkittävää muutosta (laskua) lähtötasosta) |
24 ja 48 viikkoa
|
|
Muutos myofibroblastien määrässä kyynärvarren ihobiopsioissa
Aikaikkuna: 24 ja 48 viikkoa
|
Myofibroblastit ovat soluja, jotka osallistuvat tulehdusvasteeseen vaurioille. Myofibroblasteilla on aktiivinen rooli kollageenisynteesissä, ja ne korreloivat SSc:n sairauden aktiivisuuden kliinisten mittareiden kanssa. Immunohistokemialla (IHC) mitattuna alfa-SMA-positiivisten solujen prosenttiosuutena solujen kokonaismäärää kohti/mm2. Viitealuetta ei ole määritetty |
24 ja 48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Dr. Janet E Pope, MD PhD, University of Western Ontario, Division of Rheumatology, St. Joseph's Health Care, London, Ontario, Canada
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- van Laar JM, Farge D, Sont JK, Naraghi K, Marjanovic Z, Larghero J, Schuerwegh AJ, Marijt EW, Vonk MC, Schattenberg AV, Matucci-Cerinic M, Voskuyl AE, van de Loosdrecht AA, Daikeler T, Kotter I, Schmalzing M, Martin T, Lioure B, Weiner SM, Kreuter A, Deligny C, Durand JM, Emery P, Machold KP, Sarrot-Reynauld F, Warnatz K, Adoue DF, Constans J, Tony HP, Del Papa N, Fassas A, Himsel A, Launay D, Lo Monaco A, Philippe P, Quere I, Rich E, Westhovens R, Griffiths B, Saccardi R, van den Hoogen FH, Fibbe WE, Socie G, Gratwohl A, Tyndall A; EBMT/EULAR Scleroderma Study Group. Autologous hematopoietic stem cell transplantation vs intravenous pulse cyclophosphamide in diffuse cutaneous systemic sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA. 2014 Jun 25;311(24):2490-8. doi: 10.1001/jama.2014.6368.
- Nihtyanova SI, Schreiber BE, Ong VH, Rosenberg D, Moinzadeh P, Coghlan JG, Wells AU, Denton CP. Prediction of pulmonary complications and long-term survival in systemic sclerosis. Arthritis Rheumatol. 2014 Jun;66(6):1625-35. doi: 10.1002/art.38390.
- Young A, Khanna D. Systemic sclerosis: a systematic review on therapeutic management from 2011 to 2014. Curr Opin Rheumatol. 2015 May;27(3):241-8. doi: 10.1097/BOR.0000000000000172.
- Kowal-Bielecka O, Veale DJ. DMARDs in systemic sclerosis: do they exist? In: Distler O, ed. Scleroderma-modern aspects of pathogenesis, diagnosis and therapy. Uni-MedVerlag AG: Bremen-London-Boston; 2009: 89-95.
- Khanna D, Berrocal VJ, Giannini EH, Seibold JR, Merkel PA, Mayes MD, Baron M, Clements PJ, Steen V, Assassi S, Schiopu E, Phillips K, Simms RW, Allanore Y, Denton CP, Distler O, Johnson SR, Matucci-Cerinic M, Pope JE, Proudman SM, Siegel J, Wong WK, Wells AU, Furst DE. The American College of Rheumatology Provisional Composite Response Index for Clinical Trials in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis. Arthritis Rheumatol. 2016 Feb;68(2):299-311. doi: 10.1002/art.39501.
- Valentini G, Silman AJ, Veale D. Assessment of disease activity. Clin Exp Rheumatol. 2003;21(3 Suppl 29):S39-41.
- Medsger TA Jr, Bombardieri S, Czirjak L, Scorza R, Della Rossa A, Bencivelli W. Assessment of disease severity and prognosis. Clin Exp Rheumatol. 2003;21(3 Suppl 29):S42-6.
- Ong VH, Denton CP. Innovative therapies for systemic sclerosis. Curr Opin Rheumatol. 2010 May;22(3):264-72. doi: 10.1097/BOR.0b013e328337c3d6.
- Becker MO, Bruckner C, Scherer HU, Wassermann N, Humrich JY, Hanitsch LG, Schneider U, Kawald A, Hanke K, Burmester GR, Riemekasten G. The monoclonal anti-CD25 antibody basiliximab for the treatment of progressive systemic sclerosis: an open-label study. Ann Rheum Dis. 2011 Jul;70(7):1340-1. doi: 10.1136/ard.2010.137935. Epub 2010 Nov 10. No abstract available.
- Rook AH, Freundlich B, Jegasothy BV, Perez MI, Barr WG, Jimenez SA, Rietschel RL, Wintroub B, Kahaleh MB, Varga J, et al. Treatment of systemic sclerosis with extracorporeal photochemotherapy. Results of a multicenter trial. Arch Dermatol. 1992 Mar;128(3):337-46.
- Knobler RM, French LE, Kim Y, Bisaccia E, Graninger W, Nahavandi H, Strobl FJ, Keystone E, Mehlmauer M, Rook AH, Braverman I; Systemic Sclerosis Study Group. A randomized, double-blind, placebo-controlled trial of photopheresis in systemic sclerosis. J Am Acad Dermatol. 2006 May;54(5):793-9. doi: 10.1016/j.jaad.2005.11.1091.
- Enomoto DN, Mekkes JR, Bossuyt PM, Yong SL, Out TA, Hoekzema R, de Rie MA, Schellekens PT, ten Berge IJ, de Borgie CA, Bos JD. Treatment of patients with systemic sclerosis with extracorporeal photochemotherapy (photopheresis). J Am Acad Dermatol. 1999 Dec;41(6):915-22. doi: 10.1016/s0190-9622(99)70246-x.
- Oon S, Huq M, Godfrey T, Nikpour M. Systematic review, and meta-analysis of steroid-sparing effect, of biologic agents in randomized, placebo-controlled phase 3 trials for systemic lupus erythematosus. Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6.
- Pope JE, Baron M, Bellamy N, Campbell J, Carette S, Chalmers I, Dales P, Hanly J, Kaminska EA, Lee P, et al. Variability of skin scores and clinical measurements in scleroderma. J Rheumatol. 1995 Jul;22(7):1271-6.
- Clements P, Lachenbruch P, Siebold J, White B, Weiner S, Martin R, Weinstein A, Weisman M, Mayes M, Collier D, et al. Inter and intraobserver variability of total skin thickness score (modified Rodnan TSS) in systemic sclerosis. J Rheumatol. 1995 Jul;22(7):1281-5.
- Clements PJ, Lachenbruch PA, Seibold JR, Zee B, Steen VD, Brennan P, Silman AJ, Allegar N, Varga J, Massa M, et al. Skin thickness score in systemic sclerosis: an assessment of interobserver variability in 3 independent studies. J Rheumatol. 1993 Nov;20(11):1892-6.
- Furst DE, Khanna D, Mattucci-Cerinic M, Silman AJ, Merkel PA, Foeldvari I; OMERACT 7 Special Interest Group. Scleroderma--developing measures of response. J Rheumatol. 2005 Dec;32(12):2477-80.
- Pope JE, Bellamy N. Outcome measurement in scleroderma clinical trials. Semin Arthritis Rheum. 1993 Aug;23(1):22-33. doi: 10.1016/s0049-0172(05)80024-1.
- Pope J, McBain D, Petrlich L, Watson S, Vanderhoek L, de Leon F, Seney S, Summers K. Imatinib in active diffuse cutaneous systemic sclerosis: Results of a six-month, randomized, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept pilot study at a single center. Arthritis Rheum. 2011 Nov;63(11):3547-51. doi: 10.1002/art.30549.
- Gordon JK, Martyanov V, Franks JM, Bernstein EJ, Szymonifka J, Magro C, Wildman HF, Wood TA, Whitfield ML, Spiera RF. Belimumab for the Treatment of Early Diffuse Systemic Sclerosis: Results of a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Pilot Trial. Arthritis Rheumatol. 2018 Feb;70(2):308-316. doi: 10.1002/art.40358. Epub 2017 Dec 29.
- Boyang Z, Nevskaya T, Pope J et al. Improvement in Skin Score after 2 Years in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc) Patients is Associated with Improvement in Multiple Other Domains of Disease Measurement. J Rheumatol 2018 abstract from the Canadian Rheumatology Association February 2020 meeting (Vancouver).
- Merkel PA, Silliman NP, Clements PJ, Denton CP, Furst DE, Mayes MD, Pope JE, Polisson RP, Streisand JB, Seibold JR; Scleroderma Clinical Trials Consortium. Patterns and predictors of change in outcome measures in clinical trials in scleroderma: an individual patient meta-analysis of 629 subjects with diffuse cutaneous systemic sclerosis. Arthritis Rheum. 2012 Oct;64(10):3420-9. doi: 10.1002/art.34427.
- Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, McSweeney PA, Pinckney A, Welch B, Mayes MD, Nash RA, Crofford LJ, Eggleston B, Castina S, Griffith LM, Goldstein JS, Wallace D, Craciunescu O, Khanna D, Folz RJ, Goldin J, St Clair EW, Seibold JR, Phillips K, Mineishi S, Simms RW, Ballen K, Wener MH, Georges GE, Heimfeld S, Hosing C, Forman S, Kafaja S, Silver RM, Griffing L, Storek J, LeClercq S, Brasington R, Csuka ME, Bredeson C, Keever-Taylor C, Domsic RT, Kahaleh MB, Medsger T, Furst DE; SCOT Study Investigators. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med. 2018 Jan 4;378(1):35-47. doi: 10.1056/nejmoa1703327.
- Fernandez-Codina A, Walker KM, Pope JE; Scleroderma Algorithm Group. Treatment Algorithms for Systemic Sclerosis According to Experts. Arthritis Rheumatol. 2018 Nov;70(11):1820-1828. doi: 10.1002/art.40560. Epub 2018 Sep 17.
- Khanna D, Denton CP, Lin CJF, van Laar JM, Frech TM, Anderson ME, Baron M, Chung L, Fierlbeck G, Lakshminarayanan S, Allanore Y, Pope JE, Riemekasten G, Steen V, Muller-Ladner U, Spotswood H, Burke L, Siegel J, Jahreis A, Furst DE. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in systemic sclerosis: results from the open-label period of a phase II randomised controlled trial (faSScinate). Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220. doi: 10.1136/annrheumdis-2017-211682. Epub 2017 Oct 24.
- Namas R, Tashkin DP, Furst DE, Wilhalme H, Tseng CH, Roth MD, Kafaja S, Volkmann E, Clements PJ, Khanna D; Participants in the Scleroderma Lung Study I and members of the Scleroderma Lung Study II Research Group. Efficacy of Mycophenolate Mofetil and Oral Cyclophosphamide on Skin Thickness: Post Hoc Analyses From Two Randomized Placebo-Controlled Trials. Arthritis Care Res (Hoboken). 2018 Mar;70(3):439-444. doi: 10.1002/acr.23282. Epub 2018 Feb 9.
- Gazi H, Pope JE, Clements P, Medsger TA, Martin RW, Merkel PA, Kahaleh B, Wollheim FA, Baron M, Csuka ME, Emery P, Belch JF, Hayat S, Lally EV, Korn JH, Czirjak L, Herrick A, Voskuyl AE, Bruehlmann P, Inanc M, Furst DE, Black C, Ellman MH, Moreland LW, Rothfield NF, Hsu V, Mayes M, McKown KM, Krieg T, Siebold JR. Outcome measurements in scleroderma: results from a delphi exercise. J Rheumatol. 2007 Mar;34(3):501-9. Epub 2007 Feb 1.
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
- Komocsi A, Vorobcsuk A, Faludi R, Pinter T, Lenkey Z, Kolto G, Czirjak L. The impact of cardiopulmonary manifestations on the mortality of SSc: a systematic review and meta-analysis of observational studies. Rheumatology (Oxford). 2012 Jun;51(6):1027-36. doi: 10.1093/rheumatology/ker357. Epub 2012 Jan 5.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECR-CAN-011068
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .