乳児の結節性硬化症複合症状の予防におけるラパマイシンとビガバトリンの有効性と安全性 (ViRap)
2024年2月7日 更新者：Katarzyna Kotulska
結節性硬化症の乳児の予防治療におけるビガバトリンとラパマイシンの安全性、忍容性、有効性を比較する無作為化、プラセボ対照、二重盲検およびダブルダミー臨床試験
この研究の目的は、結節性硬化症複合体（TSC）の乳児の予防治療としてのビガバトリンとラパマイシンの有効性、忍容性、安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、TSC乳児の予防治療としてのビガバトリンとラパマイシンの有効性、忍容性、安全性を評価するための、無作為化二重盲検およびダブルダミーの二群プラセボ対照研究です。
この研究は、各患者について、スクリーニング段階、コア盲検段階、非盲検追跡段階の 3 段階で構成されます。
適格基準を満たす患者は、ビガバトリンまたはラパマイシンの投与を受けるよう無作為に割り当てられます。
ランダム化の比率は 1:1 です。
無作為化は、性別と、ベースラインのビデオEEG（ビデオ脳波検査）記録におけるてんかん様活動の有無（はいまたはいいえ）によって階層化されます。
約60人の乳児が研究に登録される予定である。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- 電話番号：+48 22 8157404
- メール：k.kotulska@ipczd.pl
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Monika Szkop
- 電話番号：+48 22 815 74 04
- メール：m.szkop@ipczd.pl
研究場所
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Warsaw、ポーランド、02-091
- まだ募集していません
- Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
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コンタクト：
- Sergiusz Jozwiak
- 電話番号：48 22 3179681
- メール：sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl
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Warsaw、ポーランド、04-730
- 募集
- Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
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コンタクト：
- Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- 電話番号：+48 22 8157404
- メール：k.kotulska@ipczd.pl
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4週間～3ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ランダム化日の年齢が4歳から16週（在胎週数44～56週）までの男性または女性
- 親/介護者は、研究への参加についてインフォームドコンセントフォームを提供する意思があり、提供することができます。
- 親/介護者はすべての学習要件に喜んで従うことができます。
- コンセンサス基準に従った TSC の確定診断 (Northrup、2013)
- 脳MRIで少なくとも1つの皮質異形成病巣が判明
除外基準:
- 無作為化前の発作歴、
- 抗てんかん治療歴、
- mTOR（哺乳類ラパマイシン標的）阻害剤による治療歴、
- 無作為化当日の在胎週数が44週未満、
- 無作為化当日の体重が3kg未満、
- SEGA (上衣下巨細胞星状細胞腫) または緊急の外科的介入を必要とするその他の TSC 関連病変
- ランダム化前1か月以内の最近の手術
- ランダム化日の同時感染
- HIV 血清陽性の既知の歴史
- 無作為化前1か月以内の生ワクチン接種*
- TBCおよびB型肝炎の最初のワクチン接種が不足している
- 研究者の意見において、研究への参加に関連して患者を重大なリスクにさらす可能性がある、または研究の結果に影響を与える可能性がある、重大な臨床的、検査室的、心電図またはその他の異常、併存疾患または併用治療。
- -ランダム化前の1か月以内の治験薬の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビガバトリンアーム
カプセル内のビガバトリンを液体のプラセボと同時投与します。
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カプセルに入ったビガバトリンは、最初は（V1とV2の間）1日1回夕方に経口投与され、V2から始めて1日2回投与されます。
液体のプラセボを、1日1回午前中に経口投与します。
液体中のプラセボの開始用量は、V1 で測定された患者の体重に応じて計算されます。
他の名前：
顆粒のプラセボを、最初は1日1回夕方に経口投与し、目標用量に達した後は1日2回投与します。
他の名前：
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実験的：ラパマイシンアーム
液体のラパマイシンとカプセル内のプラセボを同時投与します。
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液体のプラセボを、1日1回午前中に経口投与します。
液体中のプラセボの開始用量は、V1 で測定された患者の体重に応じて計算されます。
他の名前：
顆粒のプラセボを、最初は1日1回夕方に経口投与し、目標用量に達した後は1日2回投与します。
他の名前：
液体のラパマイシンは、患者の体重に応じて、朝、隔日または毎日経口投与されます。
ラパマイシンの開始用量は、V1 で測定された患者の体重に応じて計算されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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研究の盲検段階での臨床発作の発生、
時間枠：730日
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730日
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研究の盲検段階でのTSC関連腫瘍の総容積が初期値の125%以上
時間枠：730日
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730日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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盲検相および研究全体におけるTSC関連腫瘍の総量
時間枠：730日
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730日
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6、12、18、24か月後の心理検査で自閉症の高リスクのリスクを評価
時間枠：6、12、18、24ヶ月
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6、12、18、24ヶ月
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研究終了時の発達指数が低いリスク（盲検段階の終了時および研究全体の終了時に測定された、乳児発達のベイリースケールで70ポイント未満）
時間枠：730日
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730日
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研究のどの時点でも薬剤耐性てんかんのリスク
時間枠：730日
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730日
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研究の盲検段階での有害事象の発生
時間枠：730日
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730日
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研究全体にわたる有害事象の数
時間枠：730日
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730日
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研究全体にわたる身体的発達のパラメータ（体重増加履歴）
時間枠：730日
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730日
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研究全体にわたる身体的発達のパラメータ（身長増加履歴）
時間枠：730日
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730日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Katarzyna Kotulska-Jozwiak、The Children's Memorial Health Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月7日
一次修了 (推定)
2026年3月1日
研究の完了 (推定)
2026年3月1日
試験登録日
最初に提出
2021年5月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月23日
最初の投稿 (実際)
2021年8月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月7日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ViRap
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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