Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo rapamycyny w porównaniu z wigabatryną w zapobieganiu złożonym objawom stwardnienia guzowatego u niemowląt (ViRap)

7 lutego 2024 zaktualizowane przez: Katarzyna Kotulska

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe i podwójnie pozorowane badanie kliniczne porównujące bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność wigabatryny i rapamycyny w zapobiegawczym leczeniu niemowląt ze stwardnieniem guzowatym

Celem badania jest ocena skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa wigabatryny w porównaniu z rapamycyną jako leczenia zapobiegawczego u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym (TSC).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuramienne, randomizowane, podwójnie ślepe i podwójnie pozorowane badanie kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa wigabatryny w porównaniu z rapamycyną jako leczenia zapobiegawczego u niemowląt z TSC. Badanie składa się z 3 faz dla każdego pacjenta: badania przesiewowego, fazy zaślepionej rdzenia i otwartej fazy obserwacji. Pacjenci spełniający kryteria kwalifikacji zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wigabatrynę lub rapamycynę. Stosunek randomizacji wynosi 1:1. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według płci i obecności aktywności padaczkowopodobnej w wyjściowym zapisie wideoEEG (wideoelektroencefalografia) (tak lub nie). Planuje się, że do badania zostanie włączonych około 60 niemowląt.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 3 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Samiec lub samica w wieku od 4 do 16 tygodni (44-56 tygodni ciąży) w dniu randomizacji
  • Rodzice/opiekunowie wyrażają chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie spełnić wszystkie wymagania dotyczące nauki
  • Ostateczna diagnoza TSC zgodnie z kryteriami konsensusu (Northrup, 2013)
  • Co najmniej 1 ognisko dysplazji korowej ujawnione w MRI mózgu

Kryteria wyłączenia:

  • historia napadów padaczkowych przed randomizacją,
  • historia leczenia przeciwpadaczkowego,
  • historia leczenia inhibitorem mTOR (mammalian Target of Rapamycin),
  • wiek ciążowy poniżej 44 tygodni w dniu randomizacji,
  • masa ciała poniżej 3 kg w dniu randomizacji,
  • SEGA (podwyściółkowy gwiaździak olbrzymiokomórkowy) lub inna zmiana związana z TSC wymagająca pilnej interwencji chirurgicznej
  • niedawny zabieg chirurgiczny w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją
  • współistniejąca infekcja w dniu randomizacji
  • znana historia seropozytywności HIV
  • żywe szczepienie w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją*
  • brak pierwszych szczepień przeciw gruźlicy i wirusowemu zapaleniu wątroby typu B
  • Wszelkie istotne nieprawidłowości kliniczne, laboratoryjne, EKG lub inne, choroby współistniejące lub leczenie towarzyszące, które w opinii badacza mogą narazić pacjenta na znaczące ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Stosowanie badanego leku w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię wigabatryny
Wigabatryna w kapsułkach podawana razem z placebo w płynie.
Lek: Wigabatryna
Wigabatryna w kapsułkach podawana doustnie, początkowo (między V1 a V2) raz dziennie wieczorem, a od V2 dwa razy dziennie.
Lek: Placebo
Placebo w płynie podawane doustnie, raz dziennie, rano. Dawka początkowa placebo w płynie zostanie obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zmierzonej w V1.
Inne nazwy:
  • Placebo w płynie
Lek: Placebo
Placebo w granulkach podawane doustnie, początkowo raz dziennie wieczorem, a po osiągnięciu dawki docelowej dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Placebo w granulkach
Eksperymentalny: Ramię Rapamycyny
Rapamycyna w płynie podawana razem z placebo w kapsułkach.
Lek: Placebo
Placebo w płynie podawane doustnie, raz dziennie, rano. Dawka początkowa placebo w płynie zostanie obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zmierzonej w V1.
Inne nazwy:
  • Placebo w płynie
Lek: Placebo
Placebo w granulkach podawane doustnie, początkowo raz dziennie wieczorem, a po osiągnięciu dawki docelowej dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Placebo w granulkach
Lek: Rapamycyna
Rapamycyna w płynie podawana doustnie, rano, co drugi dzień lub codziennie w zależności od masy ciała pacjenta. Dawka początkowa rapamycyny zostanie obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zmierzonej w V1.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie napadów klinicznych w zaślepionej fazie badania,
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Sumaryczna objętość guzów związanych z TSC ≥ 125% wartości początkowej w zaślepionej fazie badania
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowita objętość guzów związanych z TSC w fazie ślepej próby iw całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Ryzyko wystąpienia autyzmu wysokiego oceniane testem psychologicznym w wieku 6, 12, 18, 24 miesięcy
Ramy czasowe: 6, 12, 18, 24 miesiące
6, 12, 18, 24 miesiące
Ryzyko niskiego ilorazu rozwojowego (< 70 punktów w Bayley Scales of Infant Development, mierzone na koniec fazy zaślepionej i na koniec całego badania) na koniec badania
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Ryzyko wystąpienia padaczki lekoopornej w dowolnym momencie badania
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Występowanie zdarzeń niepożądanych w fazie zaślepionej próby
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Liczba zdarzeń niepożądanych w całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Parametry rozwoju fizycznego (historia przyrostu masy ciała) w całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Parametry rozwoju fizycznego (historia wzrostu) w całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Śledczy

  • Główny śledczy: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ViRap

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół stwardnienia guzowatego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj